Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost rAAV-hRS1 u pacientů s X-vázanou retinoschízou (XLRS)

8. června 2023 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp

Test bezpečnosti a účinnosti na více místech, fáze 1/2, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacientů s X-vázanou retinoschisis

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacientů s X-vázanou retinoschízou. Bude zapsáno až 27 účastníků a budou vyhodnoceny 3 úrovně dávek ve formátu eskalace dávky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávky.

Zapsáno bude až 27 účastníků. Každý účastník dostane studijní činidlo intravitreální injekcí do jednoho oka při jedné příležitosti. Zařazení bude zahájeno nejnižší dávkou a bude pokračovat k vyšším dávkám až po přezkoumání údajů o bezpečnosti Výborem pro monitorování údajů a bezpečnosti (DSMC). Účastníci ve fázi eskalace dávky budou ve věku ≥ 18 let. Po určení maximální tolerované dávky budou zařazeni jedinci ve věku ≥ 6 let.

Bezpečnost bude měřena počtem a podílem účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky a imunitní odpovědí na RS1. Účinnost bude měřena vyhodnocením změn zrakové funkce a velikosti schizové dutiny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení zahrnují:

  1. Onemocnění sítnice v souladu s diagnózou XLRS a dokumentovanými mutacemi v genu RS1
  2. Muž ve věku alespoň 18 let (fáze eskalace dávky) nebo alespoň 6 let (fáze maximální tolerované dávky),
  3. Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice,
  4. Zraková ostrost specifikovaná pro každou skupinu
  5. Neléčeno CAI v současné době nebo během 3 měsíců před zápisem do studie,
  6. Mít přijatelné laboratorní parametry.

Kritéria vyloučení zahrnují:

  1. Před obdržením jakéhokoli produktu genové terapie AAV,
  2. Preexistující oční stavy, které by vylučovaly plánovanou intravitreální injekci nebo interferovaly s interpretací koncových bodů studie nebo komplikací podávání vektoru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupiny 1A a 1B
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené nižší dávkou studovaného léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupiny 2 a 2A
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené střední dávkou studovaného léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupina 3
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené vyšší dávkou studijního léku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin
Experimentální: Skupina 4
Subjekty ve věku alespoň 6 let léčené maximální tolerovanou dávkou studijního léku rAAV2tYF-CB-hRS1 stanovenou pro skupiny 1A, 1B, 2 a 3.
Biologický: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asociovaný virový vektor exprimující retinoschizin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Počet účastníků s očními nežádoucími účinky, hodnocený standardním oftalmologickým vyšetřením, včetně biomikroskopie se štěrbinovou lampou, tonometrie a nepřímé oftalmoskopie.
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna skóre ETDRS (časná léčba diabetické retinopatie). Minimální hodnota=0; Maximální hodnota=100. Vyšší skóre ukazuje na lepší zrakovou ostrost. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna velikosti schisisové dutiny na optické koherentní tomografii (OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna objemu cystické dutiny (mm^3), získaná ze spektrální doménové optické koherentní tomografie (SD-OCT) sítnice, poskytující objemová měření velikosti schizové dutiny a celkové dutiny cysty. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna amplitudy vlny B v odpovědích na elektroretinogram (ERG) od výchozí hodnoty
Časové okno: Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)
Změna amplitudy B-vlny 3,0 (μV) přizpůsobené tmě. Změna = 12 Mo hodnota - Výchozí hodnota
Ode dne 0 do měsíce 12 (12 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Applied Genetic Technologies Corp

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

9. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGTC-RS1-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinoschisis

Klinické studie na rAAV2tYF-CB-hRS1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit