Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTI-428 biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját értékelő vizsgálat cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon

2019. március 19. frissítette: Proteostasis Therapeutics, Inc.

I./II. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a PTI-428 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat három részből áll: A részből, B részből és C részből. Az A rész két csoportból áll. Az első csoport cisztás fibrózisban (CF) szenvedő felnőtt alanyokat von be az egyszeri növekvő dózisú (SAD) kezelési csoportba. A második csoport a CF-ben szenvedő felnőtteket, köztük az ORKAMBI® háttérkezelésben részesülőket és azokat, akik nem kapnak cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) modulátort, egy többszörös növekvő dózisú (MAD) kezelési csoportba sorolják be. A B. rész a jelenleg stabil ORKAMBI® háttérterápiában részesülő, CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat legalább 3 hónapig be fogja vonni egy két csoportból álló Fázis II. kezelési csoportba. A C. rész a CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat, köztük a KALYDECO®-val háttérkezelésben részesülőket és azokat, akik nem kapnak CFTR-modulátort, egy három kohorszból álló fázis II. Körülbelül 136 tantárgy kerül beiratkozásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A. RÉSZ A SAD-kezelési csoport 3 kohorszból áll, ahol az alanyokat véletlenszerűen PTI-428-ra vagy placebóra osztják be. Legalább 3 SAD-kezelési csoport lezárását követően a CF-vel diagnosztizált felnőtt alanyok egy csoportja részt vesz egy kijelölt MAD-kezelési csoportban. A MAD-kezelési csoport 3 csoportból áll. Az MAD 1. kohorszba CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesznek fel, akik jelenleg stabil ORKAMBI® háttérterápiában részesülnek legalább 3 hónapig a randomizálás időpontjában. Az MAD 2. és 3. kohorsza olyan CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesz fel, akik jelenleg nem részesülnek háttérterápián. Az összes MAD kohorszban lévő alanyokat véletlenszerűen PTI-428-ra vagy placebóra osztják. Minden adag naponta egyszer (QD) kerül beadásra, összesen 7 napon keresztül.

B. RÉSZ A MAD 1. kohorsz lezárását követően a CF-vel diagnosztizált felnőtt alanyok csoportja, akik jelenleg legalább 3 hónapig stabil ORKAMBI® háttérterápiában részesülnek, részt vesznek a B részben. A B rész II. fázisú kezelési csoportja 2 kohorszból áll, ahol az alanyokat véletlenszerűen PTI-428-ra vagy placebóra osztják be. Mindegyik adagot QD-ben adják be összesen 28 napig.

C. RÉSZ A B. rész II. fázisának lezárását követően a CF-vel diagnosztizált felnőtt alanyok egy csoportja vesz részt a C részben. A C rész II. fázisú kezelési csoportja 3 kohorszból áll. C. rész Az 1. kohorsz olyan CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesz fel, akik jogosultak az ORKAMBI®-ra, de jelenleg nem szedik a jóváhagyott címke szerint. A C. rész A 2. kohorszba CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesznek fel, akik jelenleg stabil KALYDECO® háttérterápiában részesülnek legalább 3 hónapig a randomizálás időpontjában. C. rész A 3. kohorsz olyan CF-ben szenvedő felnőtt alanyokat vesz fel, akik jelenleg nem részesülnek semmilyen háttérterápiában, és elegendőek a hasnyálmirigy működéséhez. Minden PTI-428 vagy placebo dózist QD adnak be összesen 28 napig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

56

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
      • Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66211
        • Quintiles Overland Park Phase 1 Unit
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Childrens Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Universiy of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89107
        • Children's Lung Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Health System
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Drexel University College of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Franciaország, 75014
        • Hôpital Cochin
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital Pacific Lung Research Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Institut de recherches cliniques de Montreal
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
        • Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt-Zentrum der Inneren Medizin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa.
  • Az 1 másodperc alatti kényszerkilégzési térfogat (FEV1) 40-90% előrejelzett.
  • Nemdohányzó és nem dohányzó legalább 30 nappal a szűrés előtt és a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy vizsgálati szerrel végzett kezelés 30 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, az 1. vizsgálati napot megelőzően.
  • Rák előfordulása az elmúlt öt évben (kivéve a méhnyak CIS-t, amely a szűrést megelőzően legalább egy évig gyógyító terápiát kapott, és a nem melanómás bőrrák).
  • A szervátültetés története.
  • Bármilyen szinopulmonális fertőzés vagy CF exacerbáció, amely a gyógyszer (beleértve az antibiotikumokat is) megváltoztatását vagy kiegészítését teszi szükségessé az 1. vizsgálati napot követő 1 hónapon belül, vagy bármely más klinikailag jelentős fertőzés, amelyet a vizsgáló állapított meg az 1. napot követő 1 hónapon belül.
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés vagy függőség a kórelőzményében a szűrést követő 12 hónapon belül, a vizsgáló megállapítása szerint.
  • Fogamzóképes korú férfi és nő, kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a klinikai vizsgálatban való részvétel során és a vizsgálat befejezését követő 4 hétig.
  • Terhes vagy szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: A rész
Az A rész két kezelési csoportból áll, az SAD-ból és a MAD-ból. Mindkét kezelési csoport 3 csoportból áll. Az SAD-ben az alanyok egyetlen adag PTI-428-at vagy placebót kapnak. MAD esetén az alanyok naponta egyszer PTI-428-at vagy placebót kapnak 7 napon keresztül.
Drog: Placebo
Drog: PTI-428
Placebo Comparator: B rész
A B rész 2 csoportból fog állni. Az alanyok naponta egyszer PTI-428-at vagy placebót kapnak 28 napon keresztül.
Drog: Placebo
Drog: PTI-428
Placebo Comparator: C rész
A C rész 3 csoportból fog állni. Az alanyok naponta egyszer PTI-428-at vagy placebót kapnak 28 napon keresztül.
Drog: Placebo
Drog: PTI-428

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
SAD: biztonságosság és tolerálhatóság a nemkívánatos események alapján, biztonsági laborok: hematológia, kémia és vizeletvizsgálat, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek
Időkeret: Alapállás a 7. naphoz
Alapállás a 7. naphoz
MAD: biztonságosság és tolerálhatóság a nemkívánatos események, tüdőfunkciós tesztek, biztonsági laborok: hematológia, kémia és vizeletvizsgálat, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek alapján
Időkeret: Alapállás a 14. naphoz
Alapállás a 14. naphoz
B és C rész 2. és 3. kohorsz: biztonságosság és tolerálhatóság a nemkívánatos események alapján, biztonsági laborok: hematológia, kémia és vizeletvizsgálat, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek
Időkeret: Alapállás a 35. naphoz
Alapállás a 35. naphoz
C. rész 1. kohorsz: biztonságosság és tolerálhatóság a nemkívánatos események alapján, biztonsági laboratóriumok: hematológia, kémia és vizeletvizsgálat, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek
Időkeret: Alapállás a 49. naphoz
Alapállás a 49. naphoz

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
SAD: egyetlen orális adag látszólagos terminális felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
SAD: az egyszeri orális adag maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) eléréséhez szükséges idő
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
SAD: egyetlen orális adag maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
SAD: a koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az egyetlen orális dózis utolsó mérhető koncentrációjának (AUC0-t) időpontjáig
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
Kiindulási állapot az adagolást követő 72 órában
MAD: többszöri orális adag t1/2-e
Időkeret: Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
MAD: Több orális adag Tmax
Időkeret: Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
MAD: Több orális adag Cmax-ja
Időkeret: Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
MAD: többszöri orális adag AUC0-t
Időkeret: Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
MAD: a koncentráció-idő görbe alatti terület 0 időponttól a végtelenig (AUC0-∞) többszöri orális adagok esetén
Időkeret: Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
Kiindulási állapot a 7. napi adag után 24 órával
B. rész és C. rész 2. és 3. kohorsz: többszöri orális adag t1/2
Időkeret: Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
B és C rész 2. és 3. kohorsz: Többszöri orális adag Tmax
Időkeret: Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
B és C rész 2. és 3. kohorsz: Többszöri orális adag Cmax-értéke
Időkeret: Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
B és C rész 2. és 3. kohorsz: többszöri orális adagok AUC0-t
Időkeret: Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
B és C rész 2. és 3. kohorsz: többszöri orális adagok AUC0-∞
Időkeret: Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
Kiindulási állapot a 28. napi adag utáni 24 órán keresztül
B és C rész 2. és 3. kohorsz: az egy másodperc alatti kényszerkilégzési térfogat változása (FEV1) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig
B és C rész 2. és 3. kohorsz: a verejték-klorid változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig
B. rész és C. rész 2. és 3. kohorsz: a tömeg időbeli változása
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig
C. rész, 1. kohorsz: többszöri orális adag t1/2
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C. rész 1. kohorsz: Többszöri orális adag Tmax
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C. rész 1. kohorsz: Többszöri orális adag Cmax
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C. rész 1. kohorsz: többszöri orális adagok AUC0-t
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C. rész 1. kohorsz: többszöri orális adagok AUC0-∞
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C rész 1. kohorsz: a FEV1 változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 49. napig
Alaphelyzet a 49. napig
C. rész 1. kohorsz: a verejték-klorid változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 49. napig
Alaphelyzet a 49. napig
C. rész 1. kohorsz: súlyváltozás az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 49. napig
Alaphelyzet a 49. napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
SAD: a nazális epiteliális CFTR mRNS és a fehérje expressziójának változása
Időkeret: Alaphelyzet a 7. napig
Alaphelyzet a 7. napig
MAD: a nazális epiteliális CFTR mRNS és a fehérje expressziójának változása
Időkeret: Alapállás a 14. napig
Alapállás a 14. napig
MAD: a verejték-klorid változása az idő múlásával
Időkeret: Alapállás a 14. napig
Alapállás a 14. napig
B és C rész 2. és 3. kohorsz: változás az orr epiteliális CFTR mRNS-ében és fehérje expressziójában
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig
B és C rész 2. és 3. kohorsz: a CFQ-R változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 28. napig
Alaphelyzet a 28. napig
C rész, 1. kohorsz: változás az orr epiteliális CFTR mRNS-ében és a fehérje expressziójában
Időkeret: Alaphelyzet a 49. napig
Alaphelyzet a 49. napig
C. rész 1. kohorsz: a CFQ-R változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
C. rész 3. kohorsz: a széklet elasztázának változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig
C rész 3. kohorsz: a széklet kalprotektinjének változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 35. napig
Alaphelyzet a 35. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. július 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. november 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 18.

Első közzététel (Becslés)

2016. március 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 19.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTI-428-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel