- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02969200
Fabry: Renal Function During Long-term ERT by 51Cr-EDTA Clearance
Fabry Disease: Renal Function During Long-term Enzyme Replacement Therapy Evaluated by Gold Standard GFR 51Cr-EDTA Clearance
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Nephropathy is common in Fabry disease (FD). Renal function decline is often the first sign of major organ involvement, sometimes progressing to end-stage renal failure. Available studies of renal function during enzyme replacement therapy have shown inconsistent results, and are based on different composition of patient materials and follow-up time.
Most investigations have used estimated glomerular filtration rate (eGFR) for evaluating renal function. GFR is an important indicator of renal function. eGFR based on a serum creatinine measurement is most commonly used in FD. However, this method has been shown to be unreliable, as serum creatinine levels are influenced by other factors than renal function such as ethnic group, muscle mass, age, hydration and diet. Performance of eGFR in detecting minor changes in renal function is poor. A 10 year old review on renal function evaluation in patients with FD recommended the use of GFR based on an exogenous marker, e.g. Cr-EDTA. Nevertheless, only few studies have used mGFR for evaluation of renal function and to our knowledge, the present study is the first to describe the rate of renal function decline with consecutive mGFR values in a nationwide population of patients with FD.
Renal function declines with age in renal healthy individuals. To our knowledge, the present study is the first to age-standardize renal function in patients with FD to adjust for age-dependent renal deterioration.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia, DK-2100
- National University Hospital, Department of Medical Endocrinology
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Inclusion Criteria:
- Genetically and/or enzymatically verified Fabry disease
Exclusion Criteria:
- End-stage renal disease prior to baseline (GFR <15 ml/min/1.73m2, dialysis or renal transplant)
- Patient has not received enzyme replacement therapy during follow-up
- Patient has had less than 3 measurement of GFR during follow-up
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
measured glomerular filtration rate
Időkeret: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
GFR was measured at least once a year by the one sample 51Cr-ethylenendiaminetetra acetic acid (EDTA) clearance technique using two (for duplicate determination) plasma samples 200 min after the injection of 4 (3.8-4.2) MBq 51Cr-EDTA.
In children (< 15y) the injected 51Cr-activity was 3 MBq, and the blood-samples were collected 120 min after radiotracer injection.
(< 5y: 2 MBq).
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
urinary protein excretion
Időkeret: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Repeated twenty-four hour urine samples were collected by patients at home, the last 24 hours before coming to the hospital.
These samples were analysed for albumin, creatinine and protein.
Furthermore spot urine samples were applied and analysed for albumin, creatinine and protein.
Albumin-creatinine-ratio was calculated and abnormal values were defined as > 30 mg/g.
Urine protein- and albumin values below detection limit (< 0.04 g/L and < 3 mg/L, respectively) were converted to zero for statistical analyses.
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ulla V Feldt-Rasmussen, MD, DMSc, Department of Medical Endocrinology, Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Agyi kisérbetegségek
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Fabry-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FAB-KIDNEY
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzBefejezve
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiIsmeretlenFabryEgyesült Államok
-
University Hospital, CaenIsmeretlen
-
Sangamo TherapeuticsJelentkezés meghívóvalFabry-kór | Fabry-kór, szívváltozatEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság
-
Wuerzburg University HospitalTakedaJelentkezés meghívóvalLizoszómális raktározási betegségek | Fabry-kór | Fabry-kór, szívváltozat | HCM - Hypertrophiás kardiomiopátia | Anderson Fabry-kórNémetország
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Toborzás
-
CENTOGENE GmbH RostockBefejezveFabry-kór | Anderson-Fabry-kór | Fabry-kórArgentína, Belgium, Horvátország, Csehország, Dánia, Franciaország, Németország, Egyesült Királyság
-
University Hospital, RouenIsmeretlenAnderson-Fabry-kórFranciaország
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiIsmeretlenFabry-kór, szívváltozat
-
Amicus Therapeutics France SASAktív, nem toborzóFabry-kór | Anderson Fabry-kórFranciaország
Klinikai vizsgálatok a Enzyme replacement therapy
-
National University Hospital, SingaporeNational University, Singapore; Agency for Science, Technology and ResearchBefejezve
-
University of PennsylvaniaMegszűntIsmétlődő Clostridium Difficile fertőzésEgyesült Államok
-
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata VeronaBefejezve
-
Medical University of South CarolinaNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)ToborzásStroke | Beszédzavar | Aphasia Non FluentEgyesült Államok
-
Marmara UniversityBefejezveSportfizikoterápia | Kosárlabdázók | Myofascial Release Technika | TeljesítménynövelésPulyka
-
Columbia UniversityMegszűnt
-
Western University, CanadaMegszűntStressz zavarok, poszttraumásKanada
-
Nanoscope Therapeutics Inc.Befejezve
-
Academy of Nutrition and DieteticsAktív, nem toborzó
-
National Cancer Institute (NCI)Befejezve