- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02969200
Fabry: Renal Function During Long-term ERT by 51Cr-EDTA Clearance
Fabry Disease: Renal Function During Long-term Enzyme Replacement Therapy Evaluated by Gold Standard GFR 51Cr-EDTA Clearance
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Nephropathy is common in Fabry disease (FD). Renal function decline is often the first sign of major organ involvement, sometimes progressing to end-stage renal failure. Available studies of renal function during enzyme replacement therapy have shown inconsistent results, and are based on different composition of patient materials and follow-up time.
Most investigations have used estimated glomerular filtration rate (eGFR) for evaluating renal function. GFR is an important indicator of renal function. eGFR based on a serum creatinine measurement is most commonly used in FD. However, this method has been shown to be unreliable, as serum creatinine levels are influenced by other factors than renal function such as ethnic group, muscle mass, age, hydration and diet. Performance of eGFR in detecting minor changes in renal function is poor. A 10 year old review on renal function evaluation in patients with FD recommended the use of GFR based on an exogenous marker, e.g. Cr-EDTA. Nevertheless, only few studies have used mGFR for evaluation of renal function and to our knowledge, the present study is the first to describe the rate of renal function decline with consecutive mGFR values in a nationwide population of patients with FD.
Renal function declines with age in renal healthy individuals. To our knowledge, the present study is the first to age-standardize renal function in patients with FD to adjust for age-dependent renal deterioration.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, DK-2100
- National University Hospital, Department of Medical Endocrinology
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Genetically and/or enzymatically verified Fabry disease
Exclusion Criteria:
- End-stage renal disease prior to baseline (GFR <15 ml/min/1.73m2, dialysis or renal transplant)
- Patient has not received enzyme replacement therapy during follow-up
- Patient has had less than 3 measurement of GFR during follow-up
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
measured glomerular filtration rate
Tijdsspanne: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
GFR was measured at least once a year by the one sample 51Cr-ethylenendiaminetetra acetic acid (EDTA) clearance technique using two (for duplicate determination) plasma samples 200 min after the injection of 4 (3.8-4.2) MBq 51Cr-EDTA.
In children (< 15y) the injected 51Cr-activity was 3 MBq, and the blood-samples were collected 120 min after radiotracer injection.
(< 5y: 2 MBq).
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
urinary protein excretion
Tijdsspanne: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Repeated twenty-four hour urine samples were collected by patients at home, the last 24 hours before coming to the hospital.
These samples were analysed for albumin, creatinine and protein.
Furthermore spot urine samples were applied and analysed for albumin, creatinine and protein.
Albumin-creatinine-ratio was calculated and abnormal values were defined as > 30 mg/g.
Urine protein- and albumin values below detection limit (< 0.04 g/L and < 3 mg/L, respectively) were converted to zero for statistical analyses.
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ulla V Feldt-Rasmussen, MD, DMSc, Department of Medical Endocrinology, Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Metabole ziekten
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Fabry
Andere studie-ID-nummers
- FAB-KIDNEY
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzVoltooid
-
Wuerzburg University HospitalTakedaAanmelden op uitnodigingLysosomale stapelingsziekten | De ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariant | HCM - Hypertrofische cardiomyopathie | Anderson Fabry-ziekteDuitsland
-
Sangamo TherapeuticsAanmelden op uitnodigingDe ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariantVerenigde Staten, Australië, Verenigd Koninkrijk
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiOnbekend
-
University Hospital, CaenOnbekend
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...WervingDe ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariantNederland
-
CENTOGENE GmbH RostockVoltooidDe ziekte van Fabry | Anderson-Fabry-ziekte | De ziekte van FabryArgentinië, België, Kroatië, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
-
University Hospital, RouenOnbekendAnderson-Fabry-ziekteFrankrijk
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiOnbekendZiekte van Fabry, hartvariant
-
Amicus Therapeutics France SASActief, niet wervendDe ziekte van Fabry | Anderson Fabry-ziekteFrankrijk
Klinische onderzoeken op Enzyme replacement therapy
-
CorinVoltooidArtritis van de knieVerenigd Koninkrijk
-
Restor3DVoltooidArtroseVerenigde Staten, Duitsland
-
Erasmus Medical CenterJohnson & JohnsonVoltooid
-
Chungbuk National University HospitalOnbekendStoornissen in het metabolisme van lipiden | Sarcopenie | Chronische stofwisselingsstoornisKorea, republiek van
-
Spinal Stabilization TechnologiesActief, niet wervendChronische lage rugpijn | Degeneratieve schijfziekteParaguay
-
Medical University of South CarolinaNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)Actief, niet wervendHartinfarct | Afasie | Afasie niet vloeiendVerenigde Staten
-
Utah State UniversityOnbekendTrichotillomanieVerenigde Staten
-
Rhode Island HospitalSynovation Medical GroupWerving
-
Columbia UniversityBeëindigd
-
Cyberonics, Inc.Voltooid