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Fabry: Renal Function During Long-term ERT by 51Cr-EDTA Clearance

15. Oktober 2018 aktualisiert von: Ulla Feldt-Rasmussen

Fabry Disease: Renal Function During Long-term Enzyme Replacement Therapy Evaluated by Gold Standard GFR 51Cr-EDTA Clearance

The aim of this study was to investigate renal function decline by measured glomerular filtration rate (mGFR) in patients with FD during enzyme replacement therapy, and to explore the influence of age on renal function in FD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nephropathy is common in Fabry disease (FD). Renal function decline is often the first sign of major organ involvement, sometimes progressing to end-stage renal failure. Available studies of renal function during enzyme replacement therapy have shown inconsistent results, and are based on different composition of patient materials and follow-up time.

Most investigations have used estimated glomerular filtration rate (eGFR) for evaluating renal function. GFR is an important indicator of renal function. eGFR based on a serum creatinine measurement is most commonly used in FD. However, this method has been shown to be unreliable, as serum creatinine levels are influenced by other factors than renal function such as ethnic group, muscle mass, age, hydration and diet. Performance of eGFR in detecting minor changes in renal function is poor. A 10 year old review on renal function evaluation in patients with FD recommended the use of GFR based on an exogenous marker, e.g. Cr-EDTA. Nevertheless, only few studies have used mGFR for evaluation of renal function and to our knowledge, the present study is the first to describe the rate of renal function decline with consecutive mGFR values in a nationwide population of patients with FD.

Renal function declines with age in renal healthy individuals. To our knowledge, the present study is the first to age-standardize renal function in patients with FD to adjust for age-dependent renal deterioration.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • National University Hospital, Department of Medical Endocrinology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patients with Fabry disease

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Genetically and/or enzymatically verified Fabry disease

Exclusion Criteria:

  • End-stage renal disease prior to baseline (GFR <15 ml/min/1.73m2, dialysis or renal transplant)
  • Patient has not received enzyme replacement therapy during follow-up
  • Patient has had less than 3 measurement of GFR during follow-up

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
measured glomerular filtration rate
Zeitfenster: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
GFR was measured at least once a year by the one sample 51Cr-ethylenendiaminetetra acetic acid (EDTA) clearance technique using two (for duplicate determination) plasma samples 200 min after the injection of 4 (3.8-4.2) MBq 51Cr-EDTA. In children (< 15y) the injected 51Cr-activity was 3 MBq, and the blood-samples were collected 120 min after radiotracer injection. (< 5y: 2 MBq).
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
urinary protein excretion
Zeitfenster: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
Repeated twenty-four hour urine samples were collected by patients at home, the last 24 hours before coming to the hospital. These samples were analysed for albumin, creatinine and protein. Furthermore spot urine samples were applied and analysed for albumin, creatinine and protein. Albumin-creatinine-ratio was calculated and abnormal values were defined as > 30 mg/g. Urine protein- and albumin values below detection limit (< 0.04 g/L and < 3 mg/L, respectively) were converted to zero for statistical analyses.
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ulla Feldt-Rasmussen

Ermittler

  • Hauptermittler: Ulla V Feldt-Rasmussen, MD, DMSc, Department of Medical Endocrinology, Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FAB-KIDNEY

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

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