- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02969200
Fabry: Renal Function During Long-term ERT by 51Cr-EDTA Clearance
Fabry Disease: Renal Function During Long-term Enzyme Replacement Therapy Evaluated by Gold Standard GFR 51Cr-EDTA Clearance
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Nephropathy is common in Fabry disease (FD). Renal function decline is often the first sign of major organ involvement, sometimes progressing to end-stage renal failure. Available studies of renal function during enzyme replacement therapy have shown inconsistent results, and are based on different composition of patient materials and follow-up time.
Most investigations have used estimated glomerular filtration rate (eGFR) for evaluating renal function. GFR is an important indicator of renal function. eGFR based on a serum creatinine measurement is most commonly used in FD. However, this method has been shown to be unreliable, as serum creatinine levels are influenced by other factors than renal function such as ethnic group, muscle mass, age, hydration and diet. Performance of eGFR in detecting minor changes in renal function is poor. A 10 year old review on renal function evaluation in patients with FD recommended the use of GFR based on an exogenous marker, e.g. Cr-EDTA. Nevertheless, only few studies have used mGFR for evaluation of renal function and to our knowledge, the present study is the first to describe the rate of renal function decline with consecutive mGFR values in a nationwide population of patients with FD.
Renal function declines with age in renal healthy individuals. To our knowledge, the present study is the first to age-standardize renal function in patients with FD to adjust for age-dependent renal deterioration.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- National University Hospital, Department of Medical Endocrinology
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Genetically and/or enzymatically verified Fabry disease
Exclusion Criteria:
- End-stage renal disease prior to baseline (GFR <15 ml/min/1.73m2, dialysis or renal transplant)
- Patient has not received enzyme replacement therapy during follow-up
- Patient has had less than 3 measurement of GFR during follow-up
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
measured glomerular filtration rate
Periodo de tiempo: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
GFR was measured at least once a year by the one sample 51Cr-ethylenendiaminetetra acetic acid (EDTA) clearance technique using two (for duplicate determination) plasma samples 200 min after the injection of 4 (3.8-4.2) MBq 51Cr-EDTA.
In children (< 15y) the injected 51Cr-activity was 3 MBq, and the blood-samples were collected 120 min after radiotracer injection.
(< 5y: 2 MBq).
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
urinary protein excretion
Periodo de tiempo: Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Repeated twenty-four hour urine samples were collected by patients at home, the last 24 hours before coming to the hospital.
These samples were analysed for albumin, creatinine and protein.
Furthermore spot urine samples were applied and analysed for albumin, creatinine and protein.
Albumin-creatinine-ratio was calculated and abnormal values were defined as > 30 mg/g.
Urine protein- and albumin values below detection limit (< 0.04 g/L and < 3 mg/L, respectively) were converted to zero for statistical analyses.
|
Assessed every 6-12 months; from baseline and up to 15 years
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ulla V Feldt-Rasmussen, MD, DMSc, Department of Medical Endocrinology, Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Palabras clave
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- Metabolismo, errores congénitos
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- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
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- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- FAB-KIDNEY
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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