Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A FIGHT-RP1 tanulmány (FIGHT-RP1)

2022. szeptember 15. frissítette: Johns Hopkins University

1. fázisú nyílt dózistartományos vizsgálat az N-acetilcisztein (NAC) biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére retinitis pigmentosa-ban szenvedő betegeknél (FIGHT-RP1 vizsgálat)

A Retinitis Pigmentosa (RP) egy pusztító szembetegség, és jelenleg nem ismertek olyan kezelési lehetőségek, amelyek megváltoztathatnák a látásvesztés mértékét. Állatmodelleken végzett kísérletek sorozatában a retina perifériáján található kúpok nagy mennyiségű oxigénnek való kitétele a kúpos fotoreceptorok progresszív oxidatív károsodását és a kúpos sejthalált eredményezi. A kontroll betegekhez képest az RP-ben szenvedőknél szignifikánsan csökkent a redukált oxidált glutation arány (GSH/GSSG) a vizes humorban, és szignifikánsan nőtt a fehérje-karbonil-tartalom. Az oxidatív stressz és az oxidatív károsodás ezen demonstrációja az RP-ben szenvedő betegek szemében azt sugallja, hogy az RP állatmodelljeiben az oxidatív károsodás által kiváltott kúpos sejthalál átterjedhet RP-ben szenvedő emberre, és alátámasztja azt a hipotézist, hogy (1) az erős antioxidánsok elősegítik a kúp túlélését. és funkciója RP-ben szenvedő betegeknél, valamint (2) vizes GSH/GSSG arány és a fehérjék karboniltartalma hasznos biomarkereket biztosít a betegség aktivitásához ebben a betegpopulációban. Az orálisan beadott N-acetilcisztein (NAC) különösen hatékony antioxidánsnak bizonyult, amely elősegíti a kúpok elhúzódó túlélését és a kúpfunkció fenntartását az RP egérmodelljében. Jó indoka van a NAC hatásának tesztelésére RP-ben szenvedő betegeknél. Az első lépés a különböző adagolási sémák tesztelése, hogy meghatározzuk azt a legalacsonyabb dózist, amely képes helyreállítani a vizes GSH/GSSG arányt és csökkenteni a karbonil-adduktokat a vizes fehérjéken.

Idiopathiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél a TOLLIP génen belüli polimorfizmusok befolyásolták a NAC-kezelt betegek kimenetelét. A TOLLIP gén terméke, a toll-interacting fehérje egy gátló adapter fehérje a toll-szerű receptoroktól lefelé, a veleszületett és adaptív immunitás közvetítői. A TOLLIP polimorfizmusok befolyásának azonosítása a NAC idiopátiás tüdőfibrózisban kifejtett hatására a DNS gyűjtésének és ugyanazon egynukleotidos polimorfizmusok (SNP-k) genotipizálásának a magyarázata a jelenlegi vizsgálatban. A jelölt gén genetikai analízise mellett a páciens RNS-ét is összegyűjtik és bankba helyezik a jövőbeli transzkriptomelemzés céljából. Ennek az az oka, hogy azonosítani kell azokat a génexpressziós változásokat, amelyek módosítják a betegség progresszióját az RP-ben. Az RP-ben szenvedő betegek progressziójának sebessége jelentős eltéréseket mutat. Annak a betegnek, aki élete korai szakaszában elveszít minden látást, lehet egy testvére, akinek ugyanaz a mutációja van, aki életkoráig is látja. Ez arra utal, hogy a módosító gének jelentős hatással lehetnek a kúp túlélésére. Ez a tanulmány azt a hipotézist teszteli, hogy az antioxidáns védelmi rendszerhez hozzájáruló géntermékek expressziós szintje befolyásolhatja a kúpos sejthalált, és ezáltal a látótér elvesztésének mértékét. Az is lehetséges, hogy a génexpressziós különbségek hozzájárulhatnak a NAC-re adott válaszbeli különbségekhez. Ezen okokból kifolyólag a betegek RNS-mintáinak gyűjtése lehetővé teszi a következő generációs szekvenálást a jövőben, hogy megértsék azt a transzkriptum hátteret, amelyen a vizsgálati beavatkozást elvégezték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Minden tantárgynak meg kell felelnie a következő kritériumoknak ahhoz, hogy részt vehessen a tanulmányaiban:

  • Aláírt, tájékozott beleegyezés és engedély a védett egészségügyi információk felhasználására és közzétételére
  • Életkor >18 év
  • A klinikai fenotípus és diagnosztikai tesztek alapján a vizsgálók által RP-vel diagnosztizált betegek

Kizárási kritériumok:

Azok az alanyok, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, nem vehetnek részt a tanulmányban:

  • Olyan betegek, akik egyidejűleg látásvesztést okozó retinapatológiákban szenvednek, beleértve, de nem kizárólagosan a retina véna elzáródását, a diabéteszes retinopátiát és a neovaszkuláris időskori makuladegenerációt. Ha az egyik szemnek az RP-n kívül más retinapatológiája nincs, akkor bevonható a vizsgálatba.
  • Nem kontrollált artériás hipertóniában szenvedő betegek, akiknél a diasztolés vérnyomás > 95 Hgmm vagy a szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm, az orvosi kezelés ellenére.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti kar (karboniltartalom >0,6, GSH/GSSG
Az RP-ben szenvedő alanyok akkor kerülnek be a kísérleti csoportba, ha magas karboniltartalmuk (>0,6) és csökkent GSH/GSSG arányuk (
Drog: N-acetil-cisztein (NAC)
N-acetil-cisztein orális tabletták
Kísérleti: Feltáró kar (karboniltartalom 3)
RP-ben szenvedő alanyok, akiknek nincs magas karboniltartalmuk (>0,6) és csökkent GSH/GSSG-arányuk (
Drog: N-acetil-cisztein (NAC)
N-acetil-cisztein orális tabletták

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az N-acetilcisztein biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, beleértve a szisztémás és okuláris nemkívánatos események (AE) előfordulását és súlyosságát, valamint a kiindulási életjelekhez és fizikális vizsgálathoz képest bekövetkezett változásokat.
Időkeret: Akár 10 hónapig
Az N-acetilcisztein biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, beleértve a szisztémás és okuláris nemkívánatos események (AE) előfordulását és súlyosságát, valamint a kiindulási életjelekhez és fizikális vizsgálathoz képest bekövetkezett változásokat.
Akár 10 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 1 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 1 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
1 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 2 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 2 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
2 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 4 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 4 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
4 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 5 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 5 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
5 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 7 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 7 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
7 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 8 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 8 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
8 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás a kiindulási vizes és szérum karboniltartalomhoz, valamint a GSH/GSSG arányhoz képest 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után.
Időkeret: 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás az alapvonalhoz képest a legjobb korrigált látásélességhez (BCVA) 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Időkeret: 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
A centrális retina kiindulási érzékenységének változása mikroperimetriával 3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Időkeret: 3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
3 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
A központi retina érzékenységének változása a kiindulási értékhez képest mikroperimetriával 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Időkeret: 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
A centrális retina kiindulási érzékenységének változása mikroperimetriával 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Időkeret: 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás az alapvonal ellipszoid zóna (EZ) szélességéhez képest spektrális domén optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Időkeret: 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás az N-acetilcisztein kiindulási vizes szintjéhez képest
Időkeret: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 és 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 és 9 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
Változás az N-acetilcisztein kiindulási plazmaszintjéhez képest
Időkeret: 3 és 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után
3 és 6 hónappal az N-acetilcisztein kezelés megkezdése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johns Hopkins University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. február 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. február 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. február 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00103296

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a N-acetil-cisztein (NAC)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel