Extrakorporális fotoferézis Theraflex ECP™ használatával refrakter krónikus graft versus host betegségben (cGVHD) szenvedő betegek számára

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek krónikus GVHD-ben (cGVHD) kell szenvedniük, amely bármilyen típusú HSC-transzplantáció után fordul elő: bármilyen típusú donorral (HLA-azonos testvérek, vagy HLA-val egyező vagy nem egyező család vagy nem rokon donor); bármilyen típusú kondicionálással (teljes intenzitású, csökkentett intenzitású, nem myeloablatív, kondicionálás nélkül); bármilyen típusú HSC-vel (csontvelő, PBSC, köldökzsinórvér) vagy donor limfocita infúzió után.
• A betegeknek cGVHD-vel kell rendelkezniük, amely elsősorban az alábbi szervek legalább egyikét érinti: bőr; szájnyálkahártya; szem; máj; tüdő; ízületek; fascia. A gastrointetinális (GI) cGVHD önmagában nem elegendő beválasztási kritérium.
• A betegeknek cGVHD-vel kell rendelkezniük, amelyet már legalább 1 hónapig hatékony dózisokkal kezeltek első vonalbeli szisztémás terápiával. Az első vonalbeli szisztémás terápia legalább 1 mg/ttkg/nap prednizolont vagy azzal egyenértékű dózist kell, hogy tartalmazzon. A szteroidterápia formális ellenjavallata esetén az első vonalbeli szisztémás terápiának tartalmaznia kell a következő gyógyszerek legalább egyikének terápiás adagját: takrolimusz vagy ciklosporin (ha a beteget nem kezelték kalcineurin-gátlóval a cGVHD kialakulásakor), szirolimusz, everolimusz, mikofenolát-mofetil.
• A betegeknek további mentőterápiára van szükségük a cGVHD miatt a jelenlegi terápia refraktorija vagy ellenjavallata/intoleranciája miatt.

A mentőterápia szükségességét a következő kritériumok bármelyike ​​határozza meg:

• egy vagy több új betegség helyének kialakulása a krónikus GVHD-kezelés során
• a betegség meglévő helyeinek progressziója a krónikus GVHD kezelés alatt
• nem javul a krónikus GVHD legalább 1 hónapos standard kezelése ellenére,

• a cGVHD relapszusa/progressziója a cGVHD jelenlegi kezelésének csökkentésével.

  • A betegek tetszőleges számú korábbi kezelést kaphattak a cGVHD miatt.
  • Más immunszuppresszánsokkal történő egyidejű kezelés akkor megengedett, ha ezeket az ECP kezdete előtt legalább egy hónapig állandó dózisban kezdték és tartották. A mentőterápiát igénylő, erősen progresszív GVHD-ben szenvedő betegeknél rövidebb késleltetés elfogadható.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés.
  • Bármilyen korú.
  • Súly > 15 kg (leukaferézis miatt). A 15 kg-nál kisebb súly akkor elfogadható, ha megfelelő leukaferézis módszert dolgoztak ki és hagytak jóvá a helyszínen.

Kizárási kritériumok:

• A páciens az elmúlt 4 hétben bármilyen vizsgálati szert kapott krónikus GVHD miatt.
• A páciens az elmúlt 4 hétben a cGVHD új szisztémás terápiáját kezdte meg. A mentőterápiát igénylő, erősen progresszív GVHD-ben szenvedő betegeknél rövidebb késleltetés elfogadható.
• Ismert érzékenység psoralen vegyületekkel, például 8-metoxipsoralénnel szemben
• Fényérzékenységet eredményező társbetegségek (egyidejűleg fennálló bőrrák vagy fényérzékeny betegségek (például porfíria, lupusz, albinizmus…)
• Aphakia. A MOP ellenjavallt aphakiás betegeknél, mivel a lencsék hiánya miatt jelentősen megnő a retinakárosodás kockázata
• Ismert allergia az aferézisben használt egyik összetevőre (például heparinra és citrátra).
• Heparin által kiváltott thrombocytopenia a kórtörténetben vagy súlyos véralvadási zavarban szenvedő betegek.
• Nem tolerálható az aferézis eljárás, beleértve a nem kompenzált pangásos szívelégtelenség, tüdőödéma, súlyos tüdőbetegség, súlyos veseelégtelenség, hepatikus encephalopathia vagy bármely más ok miatti extracorporalis térfogateltolódást.
• Bilirubin > 25 mg/l.
• Abszolút neutrofilszám < 1,0 x 109 / L növekedési faktorok alkalmazása ellenére
• Thrombocytaszám < 20 x 109 / L a vérlemezke transzfúzió ellenére
• HIV szeropozitivitás.
• Kontrollálatlan fertőzés
• A hematológiai rosszindulatú daganat visszaesése vagy progressziója.
• Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) pontszám > 2.
• Terhesség vagy szoptatás
• A páciens termékeny férfi vagy nő, aki nem hajlandó fogamzásgátló technikákat alkalmazni a kezelés alatt és azt követően 12 hónapig.
• Bármilyen súlyos betegség, amelynek várható túlélése kevesebb, mint 6 hónap.
• Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi vagy egyéb állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a fotoferézis beadását vagy a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy veszélyeztetheti a beteg biztonságát vagy jólétét.