Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CRISPR CCR5 módosított CD34+ sejtek transzplantációjának biztonsága HIV-fertőzött, rosszindulatú hematológiai elváltozásokban szenvedő alanyokban

2017. május 22. frissítette: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

CRISPR/Cas9 CCR5 génmódosított CD34+ vérképző őssejtek/progenitor sejtek allotranszplantációjának biztonsági és megvalósíthatósági tanulmánya HIV-fertőzött, rosszindulatú hematológiai elváltozásokban szenvedő alanyokban

A kutatók ezt a vizsgálatot azért végezték, hogy értékeljék a CRISPR/Cas9 CCR5 génmódosított CD34+ hematopoetikus ős-/progenitor sejtekkel történő transzplantáció biztonságosságát és megvalósíthatóságát AIDS-ben és hematológiai rosszindulatú daganatokban szenvedő betegeknél. A betegeket antivirális terápiával (ART) kezelik, hogy a perifériás vérben kimutathatatlan HIV-1 vírust érjenek el a kondicionálás előtt. A donoroktól származó CD34+ sejteket infundáljuk a betegekbe a CRISPR/Cas9 kezelés után a CCR5 gén eltávolítása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a CCR5 gén megzavarása érdekében CRISPR/Cas9-cel kezelt CD34+ sejtek infúziójának biztonságosságának meghatározása. A másodlagos cél a HIV-1(R5) elleni rezisztencia értékelése fertőzött betegekben, módosított CD34+ sejtek infúziója után antiretrovirális terápia megszakításával (ATI) vagy anélkül. A transzplantáció után a többszörös vonalú hematopoietikus sejtek helyreállítási idejét és gyakoriságát elemezzük a korábban bejelentett HSCT-vel szemben HIV-1 betegekben. A magas CD4+ T-sejtek (több mint 600 sejt/μL) és a CCR5-negatív sejtek (több mint 1%) kimutatása után a perifériás vérben az alanyok ATI-n esnek át. A HIV-1 RNS szintjét és a CD4+ sejtszámot legalább egy hónapon keresztül kéthetente ellenőrizni fogják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

5

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100071
        • Toborzás
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Kutatásvezető:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Kutatásvezető:
          • Hao Wu, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 60 év közötti, férfi vagy nő;
  2. Hematológiai neoplazmák;
  3. HIV-1 R5 trópusi vírus CXCR4-tropikus vagy R5/X4 kettős trópusú HIV-vel;
  4. ART nem kimutatható HIV-1 szinttel (<40gc/ml, HIV-1 RNS);
  5. Egy beleegyező HLA-egyezésű donor elérhetősége;
  6. Nincs kardiomiopátia vagy pangásos szívelégtelenség;
  7. CD4+ T-sejtszám ≥200 sejt/µl és ≤750 sejt/µl;
  8. Pszichoszociális feltételek hiánya, és hajlandó 2 évig megfelelni a tanulmány által előírt értékeléseknek;
  9. A várható élettartam legalább 1 év.

Kizárási kritériumok:

  1. Akut vagy krónikus hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés;
  2. Bármilyen rák vagy rosszindulatú daganat, kivéve a hematológiai daganatokat;
  3. CMV-retinitisben vagy más aktív CMV-fertőzéssel összefüggő betegségben szenvedő alany;
  4. Szervműködési zavarban szenvedő alany;
  5. Nem terhes és nem szoptató;
  6. Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy függőség;
  7. Jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy sejtterápián esett át;
  8. A donor nem képes HSPC mobilizálásra;
  9. a helyszíni kutató véleménye szerint akadályozná a vizsgálati követelmények betartását.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CCR5 génmódosítás
A donorból származó CD34+ vérképző ős-/progenitor sejteket CRISPR/Cas9-cel kezeljük a betegbe történő átültetés előtt.
Genetikai: CCR5 génmódosítás
A donorból származó CD34+ hematopoietikus ős/progenitor sejteket CRISPR/Cas9 célzó CCR5 génnel kezeljük.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CCR5 gén megszakadásának fennmaradása a beültetett sejtekben
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőkbe CD34+ sejteket transzplantálnak, amelyeket a CRISPR/Cas9 rendszerrel kezelnek a CCR5 gén megzavarására. A beültetett sejtekben a CCR5 gén megszakadásának fennmaradását szekvenálással értékeljük.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CD34+ sejtszám
Időkeret: az első hónap
A CD34+ sejtszám infúzió előtt
az első hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A csontvelősejtek génzavaró hatékonysága
Időkeret: 12 hónapig
A szekvenálással kimutatott csontvelősejtek genomjában a megszakadt CCR5 gén allélek százalékos aránya.
12 hónapig
Perifériás vérsejtek CCR5 génmegszakítási hatékonysága
Időkeret: 12 hónapig
A megszakított CCR5 gén allélok százalékos aránya a perifériás vérsejtek genomjában szekvenálás útján.
12 hónapig
Hematopoietikus sejtbeültetés
Időkeret: 3. évig
A többvonalas hematopoietikus sejt beültetési idejének mérése transzplantáció után a hematológiai felépülés értékelésére
3. évig
HIV-1 RNS szint
Időkeret: 3. évig
A HIV-1 RNS szintjének változása a plazmában transzplantáció után
3. évig
CD4+ T-sejtszám
Időkeret: 3. évig
A CD4+ T-sejtszám szintváltozása transzplantáció után
3. évig
A CD4/CD8 arány változása
Időkeret: 3. évig
A CD4/CD8 arány változása a perifériás vérben transzplantáció után
3. évig
HIV-1 RNS szintek az ATI során
Időkeret: Kéthetente, az ATI végéig vagy legfeljebb 3 hónapig
HIV-1 RNS szint a plazmában az ATI során.
Kéthetente, az ATI végéig vagy legfeljebb 3 hónapig
HIV-1 DNS szint
Időkeret: 12 hónapig
A provirális DNS változásai a PBMC-ben a transzplantáció előtt és 12 hónappal a transzplantáció után
12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Együttműködők

Peking University
Capital Medical University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2017. május 30.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. május 20.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. május 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 22.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. május 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 22.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 307-HSPC-R5

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a HIV-1 fertőzés

Klinikai vizsgálatok a CCR5 génmódosítás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel