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Seguridad del trasplante de células CD34+ modificadas con CRISPR CCR5 en sujetos infectados por el VIH con neoplasias malignas hematológicas

22 de mayo de 2017 actualizado por: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Estudio de seguridad y viabilidad del alotrasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ modificadas con el gen CRISPR/Cas9 CCR5 en sujetos infectados por el VIH con neoplasias malignas hematológicas

Los investigadores realizaron este estudio para evaluar la seguridad y viabilidad del trasplante con células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ modificadas con el gen CRISPR/Cas9 CCR5 para pacientes que desarrollan SIDA y neoplasias malignas hematológicas. Los pacientes serán tratados con terapia antiviral (TAR) para lograr un virus VIH-1 indetectable en sangre periférica antes del acondicionamiento. Se infundirán células CD34+ de donantes a los pacientes después del tratamiento con CRISPR/Cas9 para extirpar el gen CCR5.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad de la infusión de células CD34+ que se tratan con CRISPR/Cas9 para alterar el gen CCR5. El objetivo secundario es evaluar la resistencia al VIH-1(R5) en pacientes infectados después de la infusión de células CD34+ modificadas con o sin interrupción de la terapia antirretroviral (ATI). Después del trasplante, el tiempo de reconstitución y la frecuencia de las células hematopoyéticas de múltiples linajes se analizarán frente al HSCT informado anteriormente en pacientes con VIH-1. Después de la detección de una reconstitución alta de células T CD4+ (más de 600 células/μL) y células CCR5 negativas (más del 1 %) en sangre periférica, los sujetos se someterán a un ATI. El nivel de ARN del VIH-1 y los recuentos de células CD4+ se controlarán cada dos semanas durante al menos un mes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

5

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100071
        • Reclutamiento
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Contacto:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Número de teléfono: +86-10-66947625
          • Correo electrónico: zb307ctc@163.com
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Investigador principal:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Investigador principal:
          • Hao Wu, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad entre 18 a 60 años, hombre o mujer;
  2. neoplasias hematológicas;
  3. VIH-1 virus con tropismo R5 sin VIH con tropismo CXCR4 o con tropismo dual R5/X4;
  4. En TAR con nivel de VIH-1 indetectable (<40 gc/ml, ARN de VIH-1);
  5. Disponibilidad de un donante compatible con HLA que dé su consentimiento;
  6. Sin miocardiopatía o insuficiencia cardíaca congestiva;
  7. Recuentos de células T CD4+ ≥200 células/µL y ≤750 células/µL;
  8. Ausencia de condiciones psicosociales y estar dispuesto a cumplir con las evaluaciones obligatorias del estudio durante 2 años;
  9. Esperanza de vida de al menos 1 año.

Criterio de exclusión:

  1. Infección aguda o crónica por hepatitis B o hepatitis C;
  2. Cualquier cáncer o neoplasia maligna distinta de las neoplasias hematológicas;
  3. Sujeto con retinitis por CMV u otras enfermedades activas relacionadas con la infección por CMV;
  4. Sujeto con disfunción orgánica;
  5. no embarazadas y no lactantes;
  6. Abuso o dependencia de drogas o alcohol;
  7. Actualmente inscrito en otro ensayo clínico o sometido a terapia celular;
  8. Donante incapaz de movilización HSPC;
  9. en opinión del investigador del sitio, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Modificación del gen CCR5
Las células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ del donante se tratan con CRISPR/Cas9 antes del trasplante al paciente.
Genético: Modificación del gen CCR5
Las células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ del donante se tratan con CRISPR/Cas9 dirigido al gen CCR5.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Persistencia de la interrupción del gen CCR5 en células injertadas
Periodo de tiempo: 12 meses
A los participantes se les trasplantarán células CD34+ que se tratarán con el sistema CRISPR/Cas9 para alterar el gen CCR5. La persistencia de la alteración del gen CCR5 en las células injertadas se evaluará mediante secuenciación.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de célula CD34+
Periodo de tiempo: el primer mes
Preinfusión del número de células CD34+
el primer mes

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de la disrupción génica de las células de la médula ósea
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
El porcentaje de alelos del gen CCR5 interrumpidos en el genoma de las células de la médula ósea detectados por secuenciación.
Hasta el Mes 12
Eficacia de la disrupción del gen CCR5 de las células sanguíneas periféricas
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
El porcentaje de alelos del gen CCR5 interrumpidos en el genoma de las células de sangre periférica mediante secuenciación.
Hasta el Mes 12
Injerto de células hematopoyéticas
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Medición del tiempo de injerto de células hematopoyéticas de múltiples linajes después del trasplante para evaluar la recuperación hematológica
Hasta el año 3
Nivel de ARN del VIH-1
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Cambio de nivel de ARN del VIH-1 en plasma después del trasplante
Hasta el año 3
Número de células T CD4+
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Cambio de nivel del número de células T CD4+ después del trasplante
Hasta el año 3
El cambio de proporción de CD4/CD8
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
El cambio de proporción de CD4/CD8 en sangre periférica después del trasplante
Hasta el año 3
Niveles de ARN del VIH-1 durante ATI
Periodo de tiempo: Cada dos semanas, hasta el final de ATI o hasta 3 meses
Niveles de ARN del VIH-1 en plasma durante ATI.
Cada dos semanas, hasta el final de ATI o hasta 3 meses
Nivel de ADN del VIH-1
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Cambios de ADN proviral en PBMC antes del trasplante y 12 meses después del trasplante
Hasta el Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Colaboradores

Peking University
Capital Medical University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

30 de mayo de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

20 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

20 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de mayo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2017

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 307-HSPC-R5

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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