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血液悪性腫瘍を有する HIV 感染患者における CRISPR CCR5 修飾 CD34+ 細胞の移植の安全性

2017年5月22日 更新者：Chen Hu、Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

血液悪性腫瘍を有する HIV 感染患者における CRISPR/Cas9 CCR5 遺伝子改変 CD34+ 造血幹細胞/前駆細胞の同種移植の安全性と実現可能性に関する研究

研究者らは、AIDS および血液悪性腫瘍を発症した患者に対する CRISPR/Cas9 CCR5 遺伝子改変 CD34+ 造血幹細胞/前駆細胞移植の安全性と実現可能性を評価するために、この研究を実施しました。 患者は抗ウイルス療法（ART）で治療され、コンディショニング前に末梢血中の HIV-1 ウイルスが検出されなくなります。 CRISPR/Cas9で治療した後、ドナーからのCD34+細胞を患者に注入してCCR5遺伝子を除去します。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、CRISPR/Cas9 で処理して CCR5 遺伝子を破壊した CD34+ 細胞の注入の安全性を判断することです。 二次的な目的は、抗レトロ ウイルス療法の中断 (ATI) の有無にかかわらず、変更された CD34 + 細胞の注入後の感染患者における HIV-1(R5) に対する耐性を評価することです。 移植後、多系統造血細胞の再構成時間と頻度は、HIV-1患者で以前に報告されたHSCTに対して分析されます。 末梢血中の高ＣＤ４＋Ｔ細胞再構成（６００細胞／μＬ以上）およびＣＣＲ５陰性細胞（１％以上）の検出後、被験者はＡＴＩを受ける。 HIV-1 RNAレベルとCD4 +細胞数は、少なくとも1か月間隔週で監視されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

5

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100071
        • 募集
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • コンタクト：
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • 電話番号：+86-10-66947625
          • メール：zb307ctc@163.com
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hu Chen, MD, PhD
        • 主任研究者：
          • Hongkui Deng, PhD
        • 主任研究者：
          • Hao Wu, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～60年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18 歳から 60 歳までの男性または女性。
  2. 血液腫瘍;
  3. CXCR4向性HIVまたはR5/X4二重向性HIVを伴わないHIV-1 R5向性ウイルス。
  4. ART で HIV-1 レベルが検出されない (<40gc/ml、HIV-1 RNA)。
  5. 同意のある HLA 一致ドナーの利用可能性;
  6. 心筋症やうっ血性心不全はありません。
  7. CD4+ T 細胞数が ≥200 cells/µL および ≤750 cells/µL;
  8. -心理社会的状態がなく、研究で義務付けられた評価を2年間遵守する意思がある;
  9. 少なくとも1年の平均余命。

除外基準:

  1. 急性または慢性の B 型肝炎または C 型肝炎の感染;
  2. 血液腫瘍以外の癌または悪性腫瘍;
  3. CMV 網膜炎またはその他の活動性 CMV 感染関連疾患の患者;
  4. -臓器機能障害のある被験者;
  5. 非妊娠および非授乳;
  6. 薬物またはアルコールの乱用または依存;
  7. -現在、別の臨床試験に登録されているか、細胞療法を受けています。
  8. HSPC動員ができないドナー;
  9. サイト調査員の意見では、調査要件の順守を妨げる可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CCR5遺伝子改変
ドナーからのCD34+造血幹/前駆細胞は、患者への移植前にCRISPR/Cas9で処理されます。
遺伝的：CCR5遺伝子改変
ドナーからの CD34+ 造血幹/前駆細胞は、CCR5 遺伝子を標的とする CRISPR/Cas9 で処理されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植細胞における CCR5 遺伝子破壊の持続性
時間枠：12ヶ月
参加者には、CRISPR/Cas9 システムを使用して処理された CD34+ 細胞が移植され、CCR5 遺伝子が破壊されます。 移植細胞における CCR5 遺伝子破壊の持続性は、配列決定によって評価されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CD34+ 細胞数
時間枠：最初の月
注入前のCD34+細胞数
最初の月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
骨髄細胞の遺伝子破壊効率
時間枠：月12まで
シーケンシングによって検出された、骨髄細胞のゲノム中の破壊された CCR5 遺伝子対立遺伝子の割合。
月12まで
末梢血細胞のCCR5遺伝子破壊効率
時間枠：月12まで
配列決定による末梢血細胞のゲノムにおける破壊された CCR5 遺伝子対立遺伝子の割合。
月12まで
造血細胞の生着
時間枠：3年生まで
血液学的回復を評価するための移植後の多系統造血細胞生着時間の測定
3年生まで
HIV-1 RNA レベル
時間枠：3年生まで
移植後の血漿中のHIV-1 RNA量の変化
3年生まで
CD4+ T細胞数
時間枠：3年生まで
移植後のCD4+ T細胞数のレベル変化
3年生まで
CD4/CD8の比率変化
時間枠：3年生まで
移植後の末梢血CD4/CD8比率変化
3年生まで
ATI中のHIV-1 RNAレベル
時間枠：2 週間ごと、ATI が終了するまで、または最長 3 か月
ATI中の血漿中のHIV-1 RNAレベル。
2 週間ごと、ATI が終了するまで、または最長 3 か月
HIV-1 DNA レベル
時間枠：月12まで
移植前および移植後12ヶ月のPBMCにおけるプロウイルスDNAの変化
月12まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

協力者

Peking University
Capital Medical University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2017年5月30日

一次修了 (予想される)

2019年5月20日

研究の完了 (予想される)

2021年5月20日

試験登録日

最初に提出

2017年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月22日

最初の投稿 (実際)

2017年5月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年5月22日

最終確認日

2017年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 307-HSPC-R5

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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