Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NS-065/NCNP-01 kiterjesztett vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

2022. december 1. frissítette: NS Pharma, Inc.

II. fázis, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az NS-065/NCNP-01 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

Ez egy nyílt elrendezésű, kiterjesztett vizsgálat az NS-065/NCNP-01-ről, amelyet intravénásan adnak be hetente egyszer további 192 héten át DMD-s fiúknak, akik befejezték az NS-065/NCNP-01-201 vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy II. fázisú, többközpontú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az NS-065/NCNP-01-ről, amelyet intravénásan adnak be hetente egyszer további 192 héten keresztül DMD-s fiúknak, akik befejezték az NS-065/NCNP-01-201 vizsgálatot. Ez a vizsgálat értékeli az NS-065/NCNP-01 biztonságosságát, tolerálhatóságát és klinikai hatékonyságát heti 80 mg/ttkg/hétig terjedő dózisszinten, heti IV infúzióban adva, további 192 hetes kezelési időszakon keresztül, vagy a beiratkozásig. az NS-065/NCNP-01 külön hosszú távú nyomon követési programja, amelyik a korábbi.

Azok a betegek, akik elvégzik az NS-065/NCNP-01-201 II. fázisú dóziskereső vizsgálatot, jogosultak a felvételre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Befejezett NS-065/NCNP-01-201 vizsgálat a 25. hétig.
  2. Hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a vizsgálati termék adminisztrációs tervét és a vizsgálati eljárásokat.
  3. Stabil dózisú glükokortikoid (GC), és várhatóan a stabil dózison marad a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  1. Súlyos vagy súlyos nemkívánatos esemény az NS-065/NCNP-01-201 vizsgálatban, amely kizárja az NS-065/NCNP-01 biztonságos használatát.
  2. A páciens az NS-065/NCNP-01-201 vizsgálat befejezése után disztrofin vagy azzal kapcsolatos fehérjeindukció céljából végzett kezelésben részesült.
  3. A beteg az NS-065/NCNP-01-201 vizsgálat befejezése után bármilyen más vizsgálati gyógyszert szedett.
  4. A vizsgáló és/vagy a szponzor úgy ítélte meg a pácienst, hogy más okok miatt nem megfelelő a kiterjesztett vizsgálatban való részvétel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NS-065/NCNP-01 40mg/kg
Az NS-065-NCNP-201 vizsgálatban 40 mg/kg-ot kapó betegek további 192 hétig folytatják a jelenlegi adagjukat, vagy amíg be nem vonják az NS-065/NCNP-01 külön, hosszú távú követési programjába, attól függően, hogy melyik következik be korábban.
Drog: NS-065/NCNP-01
Heti intravénás infúziók során kapott
Kísérleti: NS-065/NCNP-01 80mg/kg
Az NS-065-NCNP-201 vizsgálatban 80 mg/kg-ot kapó betegek további 192 hétig folytatják a jelenlegi adagjukat, vagy amíg be nem vonják az NS-065/NCNP-01 külön, hosszú távú követési programjába, attól függően, hogy melyik következik be korábban.
Drog: NS-065/NCNP-01
Heti intravénás infúziók során kapott

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról az időre (TTSTAND) az egyező történelmi vezérlőkkel szemben
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Az elsődleges hatékonysági végpontot a 201-es vizsgálat kiindulási helyzetével (NCT02740972): Állásidő (TTSTAND) hasonlították össze.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalról az időre és az állásra (TTSTAND) a sebesség a megfelelő történelmi vezérlőkkel szemben
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Az elsődleges hatékonysági végpontot a 201-es vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): Állásidő (TTSTAND) sebességével hasonlították össze.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint.
Időkeret: Akár 192 hetes kezelés

A 201-es vizsgálatban (NCT02740972) kezdődő nemkívánatos események (AE) esetében, amelyek a 202-es vizsgálatba való beiratkozáskor nem szűntek meg, a kimenetelben vagy az összefüggésben bekövetkezett bármilyen változást a 201-es vizsgálat jelentett.

A 201-es vizsgálatban kezdődő nemkívánatos események esetében, amelyek súlyossága fokozódik vagy súlyossá válik a 202-es vizsgálatba való beiratkozás után, ebben a vizsgálatban új nemkívánatos eseményekről számoltak be.

A kezelés során felmerülő AE-ket (TEAE) dózisszintenként összegeztük. A kódolás szervrendszeri osztályok és preferált kifejezések szerint történt (a szabályozói tevékenységek orvosi szótárának (MedDRA) használatával). A súlyossági szintet a CTCAE osztályozási rendszerrel értékelték.
Akár 192 hetes kezelés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról az időben a futás/séta 10 méteres tesztre (TTRW) szemben az egyező történelmi kontrollokkal
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201. vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): 10 méteres futás/séta teszt (TTRW)
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalról az időben a futás/séta 10 méteres tesztre (TTRW) a sebesség és az egyező történelmi kontrollok között
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201. vizsgálat kiindulási helyzetével (NCT02740972): Futáshoz/járáshoz szükséges idő 10 méteres teszt (TTRW) sebesség.

Az eredményeket sebességre konvertáltuk (méter/idő).
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás a kiindulási időről a 4 lépcsőn való megmászásra (TTCLIMB) a megfelelő történelmi vezérlőkkel szemben
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201. vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): 4 lépcsőn való felmászáshoz szükséges idő (TTCLIMB)
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalról az időben a 4 lépcső megmászására (TTCLIMB) a sebesség és a megfelelő történelmi vezérlők között
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201. vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): 4 lépcsőn felmászási idő (TTCLIMB) sebesség. Az eredményeket sebességre konvertáltuk (méter/idő).
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalhoz képest a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszámában az egyező történelmi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszám

Az NSAA egy funkcionális skála, amelyet Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő, ambuláns gyermekek számára fejlesztettek ki.

17 tevékenységből áll, 0-s (nem képes végrehajtani), 1-es (módosításokkal végez), 2-es (normál mozgás) fokozatú. Felméri azokat a képességeket, amelyek szükségesek ahhoz, hogy ambuláns maradjanak, és amelyekről megállapították, hogy fokozatosan romlanak a kezeletlen DMD-s betegeknél, valamint más izomdisztrófiákban, például a Becker-izomdystrophiában. Az NSAA összpontszáma 0-tól 34-ig terjed, a 34-es pontszám pedig a normál működést jelenti.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalhoz képest a hatperces sétatesztben (6MWT) az egyező korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157. hét a 202. tanulmányban
Egy másodlagos hatékonysági végpontot a 201-es vizsgálat kiindulási állapotával (NCT02740972) hasonlítottak össze: hatperces sétateszt (6MWT)
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157. hét a 202. tanulmányban
Változás a kiindulási állapothoz képest a kvantitatív izomtesztben (QMT) a markolatnál a megfelelő korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): Kvantitatív izomteszt (QMT) a markolathoz A QMT-tesztekhez az egyes vizitek során az egyes izomcsoportokra feljegyzett kétoldali pontszámok közül a magasabbat elemezték. A QMT teszteket domináns/nem domináns oldal szerint elemeztük.

A QMT egy jól bevált módszer az izomgyengeség mérésére neuromuszkuláris betegségekben. A betegek háttámasztó rendszerrel ellátott vizsgálóasztalra kerülnek, így nincs szükség kézi hátstabilizálásra. Egyetlen gyakorlati beadást követően minden páciens elvégzi a pontozott QMT értékelést (2 teszt elvégzése; az adatok elemzéséhez használt 2 érték közül a magasabb értékkel). A QMT úgy történik, hogy az erőt fontban rögzítik egy nyúlásmérővel ellátott közvetlen számítógépes interfészen keresztül.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás a kiindulási állapothoz képest a kvantitatív izomtesztben (QMT) a könyökhajlításoknál a megfelelő korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási helyzetével (NCT02740972): Kvantitatív izomteszt (QMT) a könyökhajlításokra A QMT-teszteknél az egyes vizitek során az egyes izomcsoportokra feljegyzett kétoldali pontszámok közül a magasabbat elemezték. A QMT teszteket domináns/nem domináns oldal szerint elemeztük.

A QMT egy jól bevált módszer az izomgyengeség mérésére neuromuszkuláris betegségekben. A betegek háttámasztó rendszerrel ellátott vizsgálóasztalra kerülnek, így nincs szükség kézi hátstabilizálásra. Egyetlen gyakorlati beadást követően minden páciens elvégzi a pontozott QMT értékelést (2 teszt elvégzése; az adatok elemzéséhez használt 2 érték közül a magasabb értékkel). A QMT úgy történik, hogy az erőt fontban rögzítik egy nyúlásmérővel ellátott közvetlen számítógépes interfészen keresztül.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás a kiindulási állapothoz képest a kvantitatív izomtesztben (QMT) a könyökfeszítőknél a megfelelő korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): Kvantitatív izomteszt (QMT) könyökfeszítőkre A QMT-teszteknél az egyes izomcsoportokra minden vizit alkalmával feljegyzett kétoldali pontszámok közül a magasabbat elemezték. A QMT teszteket domináns/nem domináns oldal szerint elemeztük.

A QMT egy jól bevált módszer az izomgyengeség mérésére neuromuszkuláris betegségekben. A betegek háttámasztó rendszerrel ellátott vizsgálóasztalra kerülnek, így nincs szükség kézi hátstabilizálásra. Egyetlen gyakorlati beadást követően minden páciens elvégzi a pontozott QMT értékelést (2 teszt elvégzése; az adatok elemzéséhez használt 2 érték közül a magasabb értékkel). A QMT úgy történik, hogy az erőt fontban rögzítik egy nyúlásmérővel ellátott közvetlen számítógépes interfészen keresztül.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalhoz képest a térdhajlítók kvantitatív izomtesztjében (QMT) a megfelelő korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási értékével (NCT02740972): Kvantitatív izomteszt (QMT) térdhajlításokra A QMT-teszteknél az egyes vizitek során az egyes izomcsoportokra feljegyzett kétoldali pontszámok közül a magasabbat elemezték. A QMT teszteket domináns/nem domináns oldal szerint elemeztük.

A QMT egy jól bevált módszer az izomgyengeség mérésére neuromuszkuláris betegségekben. A betegek háttámasztó rendszerrel ellátott vizsgálóasztalra kerülnek, így nincs szükség kézi hátstabilizálásra. Egyetlen gyakorlati beadást követően minden páciens elvégzi a pontozott QMT értékelést (2 teszt elvégzése; az adatok elemzéséhez használt 2 érték közül a magasabb értékkel). A QMT úgy történik, hogy az erőt fontban rögzítik egy nyúlásmérővel ellátott közvetlen számítógépes interfészen keresztül.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban
Változás az alapvonalhoz képest a térdfeszítők kvantitatív izomtesztjében (QMT) a megfelelő korábbi kontrollokhoz képest
Időkeret: 201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Egy másodlagos hatékonysági végpontot összehasonlítottak a 201-es vizsgálat kiindulási helyzetével (NCT02740972): Kvantitatív izomteszt (QMT) térdfeszítőknél A QMT-teszteknél az egyes izomcsoportokra minden vizit alkalmával feljegyzett kétoldali pontszámok közül a magasabbat elemezték. A QMT teszteket domináns/nem domináns oldal szerint elemeztük.

A QMT egy jól bevált módszer az izomgyengeség mérésére neuromuszkuláris betegségekben. A betegek háttámasztó rendszerrel ellátott vizsgálóasztalra kerülnek, így nincs szükség kézi hátstabilizálásra. Egyetlen gyakorlati beadást követően minden páciens elvégzi a pontozott QMT értékelést (2 teszt elvégzése; az adatok elemzéséhez használt 2 érték közül a magasabb értékkel). A QMT úgy történik, hogy az erőt fontban rögzítik egy nyúlásmérővel ellátott közvetlen számítógépes interfészen keresztül.
201. kiindulási helyzet, 37., 49., 73., 109., 157., 205. hét a 202. tanulmányban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NS Pharma, Inc.

Együttműködők

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 23.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2022. december 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 1.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NS-065/NCNP-01-202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a NS-065/NCNP-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Djibouti

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel