Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование NS-065/NCNP-01 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

1 декабря 2022 г. обновлено: NS Pharma, Inc.

Открытое расширенное исследование фазы II для оценки безопасности и эффективности NS-065/NCNP-01 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)

Это открытое расширенное исследование NS-065/NCNP-01, вводимого внутривенно один раз в неделю в течение дополнительных 192 недель мальчикам с МДД, которые завершили исследование NS-065/NCNP-01-201.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза II, многоцентровое, открытое, расширенное исследование NS-065/NCNP-01, вводимого внутривенно один раз в неделю в течение дополнительных 192 недель мальчикам с МДД, которые завершили исследование NS-065/NCNP-01-201. В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость и клиническая эффективность NS-065/NCNP-01 при дозах до 80 мг/кг/неделю, вводимых путем еженедельной внутривенной инфузии в течение дополнительного периода лечения 192 недели или до включения в исследование. отдельная программа долгосрочного наблюдения NS-065/NCNP-01, в зависимости от того, что наступит раньше.

Пациенты, завершившие исследование фазы II по подбору дозы NS-065/NCNP-01-201, имеют право на участие.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Alberta Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Завершено исследование NS-065/NCNP-01-201 до 25 недели.
  2. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого продукта и процедуры исследования.
  3. Стабильная доза глюкокортикоидов (ГК), и ожидается, что она останется на стабильной дозе на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Серьезное или тяжелое нежелательное явление в исследовании NS-065/NCNP-01-201, препятствующее безопасному использованию NS-065/NCNP-01.
  2. После завершения исследования NS-065/NCNP-01-201 пациент проходил курс лечения с целью индукции дистрофина или родственного ему белка.
  3. Пациент принимал какие-либо другие исследуемые препараты после завершения исследования NS-065/NCNP-01-201.
  4. Исследователь и/или спонсор пришли к выводу, что пациенту нецелесообразно участвовать в расширенном исследовании по другим причинам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: NS-065/NCNP-01 40мг/кг
Пациенты, получающие 40 мг/кг в исследовании NS-065-NCNP-201, будут продолжать принимать текущую дозу в течение дополнительных 192 недель или до регистрации в отдельной программе долгосрочного наблюдения NS-065/NCNP-01, в зависимости от того, что наступит раньше.
Лекарство: НС-065/НЦНП-01
Получают во время еженедельных внутривенных вливаний
Экспериментальный: NS-065/NCNP-01 80мг/кг
Пациенты, получающие 80 мг/кг в исследовании NS-065-NCNP-201, будут продолжать принимать текущую дозу в течение дополнительных 192 недель или до регистрации в отдельной программе долгосрочного наблюдения NS-065/NCNP-01, в зависимости от того, что наступит раньше.
Лекарство: НС-065/НЦНП-01
Получают во время еженедельных внутривенных вливаний

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня во времени до стояния (TTSTAND) по сравнению с соответствующими историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Первичную конечную точку эффективности сравнивали с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): время до стояния (TTSTAND).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение от исходного уровня во времени до стояния (TTSTAND) скорости по сравнению с согласованными историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Первичную конечную точку эффективности сравнивали с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): время до стояния (TTSTAND), скорость.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0.
Временное ограничение: До 192 недель лечения

Для нежелательных явлений (НЯ), начавшихся в исследовании 201 (NCT02740972), которые не разрешились на момент включения в это исследование 202, в исследовании 201 сообщалось о любых изменениях в исходе или родстве.

Для НЯ, начавшихся в исследовании 201, которые усиливаются или становятся серьезными после включения в это исследование 202, в этом исследовании сообщалось о новом НЯ.

Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), суммировали по уровню дозы. Кодирование проводилось по классам систем органов и предпочтительным терминам (с использованием Медицинского словаря регуляторной деятельности (MedDRA)). Степень тяжести оценивали по шкале CTCAE.
До 192 недель лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня во времени до теста бега/ходьбы на 10 метров (TTRW) по сравнению с соответствующими историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): тест времени бега/ходьбы на 10 метров (TTRW).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем во времени до скорости в тесте бега/ходьбы на 10 метров (TTRW) по сравнению с соответствующими историческими контрольными данными
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): тест времени бега/ходьбы на 10 метров (TTRW), скорость.

Результаты были преобразованы в скорость (метр/время).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение времени подъема на 4 ступени по сравнению с базовым уровнем (TTCLIMB) по сравнению с соответствующими историческими контрольными данными
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): время подъема на 4 ступеньки (TTCLIMB).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение скорости по сравнению с исходным уровнем во времени до подъема на 4 ступени (TTCLIMB) по сравнению с соответствующими историческими контрольными параметрами
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): скорость подъема по 4 ступенькам (TTCLIMB). Результаты были преобразованы в скорость (метр/время).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах амбулаторной оценки North Star (NSAA) по сравнению с соответствующими историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): показатель амбулаторной оценки North Star (NSAA).

NSAA — это функциональная шкала, разработанная для использования у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые передвигаются самостоятельно.

Он состоит из 17 действий, оцениваемых 0 (невозможно выполнить), 1 (выполняется с изменениями), 2 (обычное движение). Он оценивает способности, необходимые для того, чтобы оставаться в движении, которые, как было обнаружено, постепенно ухудшаются у нелеченных пациентов с МДД, а также при других мышечных дистрофиях, таких как мышечная дистрофия Беккера. Общий балл NSAA колеблется от 0 до 34, при этом 34 балла означают нормальную функцию.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT) по сравнению с соответствующими историческими контрольными данными
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157 в исследовании 202
Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): тест шестиминутной ходьбы (6MWT).
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественном тестировании мышц (QMT) для рукоятки по сравнению с соответствующими историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): Количественное тестирование мышц (QMT) для захвата руки. Для тестов QMT анализировали более высокую из каждой из двусторонних оценок, зарегистрированных для каждой группы мышц при каждом посещении. Тесты QMT анализировались по доминантной/недоминантной стороне.

QMT — хорошо зарекомендовавший себя метод измерения мышечной слабости при нервно-мышечных заболеваниях. Пациенты будут помещены на диагностический стол с системой поддержки спины, чтобы исключить необходимость ручной стабилизации спины. После однократного практического применения каждый пациент должен пройти балльную оценку QMT (выполнить 2 теста; для анализа данных используется более высокое из 2 значений). QMT будет выполняться путем записи усилия в фунтах через прямой компьютерный интерфейс с тензодатчиком.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественном тестировании мышц (QMT) для сгибателей локтя по сравнению с соответствующими историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): Количественное тестирование мышц (QMT) для сгибателей локтевого сустава. Для тестов QMT анализировали более высокую из каждой из двусторонних оценок, зарегистрированных для каждой группы мышц при каждом посещении. Тесты QMT анализировались по доминантной/недоминантной стороне.

QMT — хорошо зарекомендовавший себя метод измерения мышечной слабости при нервно-мышечных заболеваниях. Пациенты будут помещены на диагностический стол с системой поддержки спины, чтобы исключить необходимость ручной стабилизации спины. После однократного практического применения каждый пациент должен пройти балльную оценку QMT (выполнить 2 теста; для анализа данных используется более высокое из 2 значений). QMT будет выполняться путем записи усилия в фунтах через прямой компьютерный интерфейс с тензодатчиком.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественном тестировании мышц (QMT) для разгибателей локтевого сустава по сравнению с сопоставимыми историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): Количественное тестирование мышц (QMT) для разгибателей локтевого сустава. Для тестов QMT анализировали более высокую из каждой из двусторонних оценок, зарегистрированных для каждой группы мышц при каждом посещении. Тесты QMT анализировались по доминантной/недоминантной стороне.

QMT — хорошо зарекомендовавший себя метод измерения мышечной слабости при нервно-мышечных заболеваниях. Пациенты будут помещены на диагностический стол с системой поддержки спины, чтобы исключить необходимость ручной стабилизации спины. После однократного практического применения каждый пациент должен пройти балльную оценку QMT (выполнить 2 теста; для анализа данных используется более высокое из 2 значений). QMT будет выполняться путем записи усилия в фунтах через прямой компьютерный интерфейс с тензодатчиком.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественном тестировании мышц (QMT) для сгибателей колена по сравнению с сопоставимыми историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): Количественное тестирование мышц (QMT) для сгибателей колена. Для тестов QMT анализировали более высокую из каждой из двусторонних оценок, зарегистрированных для каждой группы мышц при каждом посещении. Тесты QMT анализировались по доминантной/недоминантной стороне.

QMT — хорошо зарекомендовавший себя метод измерения мышечной слабости при нервно-мышечных заболеваниях. Пациенты будут помещены на диагностический стол с системой поддержки спины, чтобы исключить необходимость ручной стабилизации спины. После однократного практического применения каждый пациент должен пройти балльную оценку QMT (выполнить 2 теста; для анализа данных используется более высокое из 2 значений). QMT будет выполняться путем записи усилия в фунтах через прямой компьютерный интерфейс с тензодатчиком.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202
Изменение по сравнению с исходным уровнем в количественном тестировании мышц (QMT) для разгибателей коленного сустава по сравнению с сопоставимыми историческими контролями
Временное ограничение: Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Вторичная конечная точка эффективности сравнивалась с исходным уровнем исследования 201 (NCT02740972): Количественное тестирование мышц (QMT) для разгибателей коленного сустава. Для тестов QMT анализировали более высокую из каждой двусторонней оценки, зарегистрированной для каждой группы мышц при каждом посещении. Тесты QMT анализировались по доминантной/недоминантной стороне.

QMT — хорошо зарекомендовавший себя метод измерения мышечной слабости при нервно-мышечных заболеваниях. Пациенты будут помещены на диагностический стол с системой поддержки спины, чтобы исключить необходимость ручной стабилизации спины. После однократного практического применения каждый пациент должен пройти балльную оценку QMT (выполнить 2 теста; для анализа данных используется более высокое из 2 значений). QMT будет выполняться путем записи усилия в фунтах через прямой компьютерный интерфейс с тензодатчиком.
Исходный уровень 201, недели 37, 49, 73, 109, 157, 205 в исследовании 202

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NS Pharma, Inc.

Соавторы

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Следователи

  • Учебный стул: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 ноября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

28 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NS-065/NCNP-01-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования НС-065/НЦНП-01

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться