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Estudo de extensão de NS-065/NCNP-01 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

1 de dezembro de 2022 atualizado por: NS Pharma, Inc.

Um estudo de extensão de fase II, aberto, para avaliar a segurança e a eficácia de NS-065/NCNP-01 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este é um estudo de extensão aberto de NS-065/NCNP-01 administrado por via intravenosa uma vez por semana por mais 192 semanas a meninos com DMD que concluíram o Estudo NS-065/NCNP-01-201.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão de Fase II, multicêntrico, aberto, de NS-065/NCNP-01 administrado por via intravenosa uma vez por semana por mais 192 semanas a meninos com DMD que completam o Estudo NS-065/NCNP-01-201. Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia clínica de NS-065/NCNP-01 em níveis de dose de até 80 mg/kg/semana administrados por infusão IV semanal durante um período de tratamento adicional de 192 semanas ou até a inscrição em um programa separado de acompanhamento de longo prazo de NS-065/NCNP-01, o que ocorrer primeiro.

Os pacientes que concluírem o Estudo de determinação de dose de Fase II NS-065/NCNP-01-201 são elegíveis para inscrição.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Estudo concluído NS-065/NCNP-01-201 até a semana 25.
  2. Disposto e capaz de cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do produto experimental e os procedimentos do estudo.
  3. Dose estável de glicocorticóide (GC) e espera-se que permaneça na dose estável durante o estudo.

Critério de exclusão:

  1. Evento adverso grave ou grave no Estudo NS-065/NCNP-01-201 que impede o uso seguro de NS-065/NCNP-01.
  2. O paciente teve um tratamento feito para fins de indução de distrofina ou sua proteína relacionada após a conclusão do Estudo NS-065/NCNP-01-201.
  3. O paciente tomou qualquer outro medicamento experimental após a conclusão do Estudo NS-065/NCNP-01-201.
  4. O paciente foi julgado pelo investigador e/ou pelo patrocinador que não era apropriado participar do estudo de extensão por outros motivos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NS-065/NCNP-01 40mg/kg
Os pacientes que receberam 40 mg/kg no estudo NS-065-NCNP-201 continuarão sua dose atual por mais 192 semanas ou até a inscrição em um programa separado de acompanhamento de longo prazo de NS-065/NCNP-01, o que ocorrer primeiro.
Medicamento: NS-065/NCNP-01
Recebido durante infusões intravenosas semanais
Experimental: NS-065/NCNP-01 80mg/kg
Os pacientes que receberam 80 mg/kg no estudo NS-065-NCNP-201 continuarão sua dose atual por mais 192 semanas ou até a inscrição em um programa separado de acompanhamento de longo prazo de NS-065/NCNP-01, o que ocorrer primeiro.
Medicamento: NS-065/NCNP-01
Recebido durante infusões intravenosas semanais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no tempo para ficar (TTSTAND) versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Um endpoint primário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): Tempo para ficar de pé (TTSTAND)
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Mudança da linha de base no tempo para ficar em pé (TTSTAND) Velocidade versus controles históricos combinados
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Um endpoint primário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): Tempo para ficar em pé (TTSTAND) Velocidade
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0.
Prazo: Até 192 semanas de tratamento

Para eventos adversos (EAs) iniciados no estudo 201 (NCT02740972) que não foram resolvidos no momento da inscrição neste estudo 202, qualquer alteração no resultado ou relação foi relatada no estudo 201.

Para EAs iniciados no estudo 201 que aumentam em gravidade ou se tornam graves após a inscrição neste estudo 202, um novo EA foi relatado neste estudo.

Os EAs emergentes do tratamento (TEAEs) foram resumidos por nível de dose. A codificação foi feita por classe de sistema de órgãos e termo preferido (usando o Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA)). O nível de gravidade foi avaliado usando o sistema de classificação CTCAE.
Até 192 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no tempo para teste de corrida/caminhada de 10 metros (TTRW) versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): teste de tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW)
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no tempo para teste de corrida/caminhada de 10 metros (TTRW) Velocidade versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Velocidade do teste de tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW).

Os resultados foram convertidos em velocidade (metro/tempo).
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Mudança da linha de base no tempo para subir 4 degraus (TTCLIMB) versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): Tempo para subir 4 degraus (TTCLIMB)
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no tempo para subir 4 degraus (TTCLIMB) Velocidade versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): Tempo para subir 4 degraus (TTCLIMB) Velocidade. Os resultados foram convertidos em velocidade (metro/tempo).
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base na pontuação da avaliação ambulatorial do North Star (NSAA) versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do estudo 201 (NCT02740972): pontuação North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

A NSAA é uma escala funcional desenvolvida para uso em crianças ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

É composto por 17 atividades graduadas em 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza com modificações), 2 (movimento normal). Ele avalia as habilidades necessárias para permanecer ambulante que se deterioram progressivamente em pacientes com DMD não tratados, bem como em outras distrofias musculares, como a distrofia muscular de Becker. A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 indicando função normal.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste de caminhada de seis minutos (6MWT) versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157 no estudo 202
Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT)
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo (QMT) para controles históricos de preensão manual versus correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste muscular quantitativo (QMT) para Handgrip Para testes de QMT, foi analisada a pontuação mais alta de cada uma das pontuações bilaterais registradas para cada grupo muscular em cada visita. Os testes QMT foram analisados ​​por lado dominante/não dominante.

QMT é um método bem estabelecido para medir a fraqueza muscular na doença neuromuscular. Os pacientes serão colocados em uma mesa de exame com um sistema de suporte para as costas para eliminar a necessidade de estabilização manual das costas. Após a administração de uma única prática, cada paciente completará uma avaliação QMT pontuada (realize 2 testes; com o maior dos 2 valores usados ​​para análise de dados). O QMT será realizado registrando a força em libras por meio de uma interface direta de computador com um medidor de tensão.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo (QMT) para flexores de cotovelo versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste muscular quantitativo (QMT) para flexores do cotovelo Para testes QMT, foram analisados ​​os maiores escores bilaterais registrados para cada grupo muscular em cada visita. Os testes QMT foram analisados ​​por lado dominante/não dominante.

QMT é um método bem estabelecido para medir a fraqueza muscular na doença neuromuscular. Os pacientes serão colocados em uma mesa de exame com um sistema de suporte para as costas para eliminar a necessidade de estabilização manual das costas. Após a administração de uma única prática, cada paciente completará uma avaliação QMT pontuada (realize 2 testes; com o maior dos 2 valores usados ​​para análise de dados). O QMT será realizado registrando a força em libras por meio de uma interface direta de computador com um medidor de tensão.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo (QMT) para extensores de cotovelo versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste muscular quantitativo (QMT) para extensores de cotovelo Para testes QMT, foi analisada a pontuação mais alta de cada uma das pontuações bilaterais registradas para cada grupo muscular em cada visita. Os testes QMT foram analisados ​​por lado dominante/não dominante.

QMT é um método bem estabelecido para medir a fraqueza muscular na doença neuromuscular. Os pacientes serão colocados em uma mesa de exame com um sistema de suporte para as costas para eliminar a necessidade de estabilização manual das costas. Após a administração de uma única prática, cada paciente completará uma avaliação QMT pontuada (realize 2 testes; com o maior dos 2 valores usados ​​para análise de dados). O QMT será realizado registrando a força em libras por meio de uma interface direta de computador com um medidor de tensão.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo (QMT) para flexores do joelho versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste muscular quantitativo (QMT) para flexores do joelho Para testes QMT, foi analisada a pontuação mais alta de cada uma das pontuações bilaterais registradas para cada grupo muscular em cada visita. Os testes QMT foram analisados ​​por lado dominante/não dominante.

QMT é um método bem estabelecido para medir a fraqueza muscular na doença neuromuscular. Os pacientes serão colocados em uma mesa de exame com um sistema de suporte para as costas para eliminar a necessidade de estabilização manual das costas. Após a administração de uma única prática, cada paciente completará uma avaliação QMT pontuada (realize 2 testes; com o maior dos 2 valores usados ​​para análise de dados). O QMT será realizado registrando a força em libras por meio de uma interface direta de computador com um medidor de tensão.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202
Alteração da linha de base no teste muscular quantitativo (QMT) para extensores de joelho versus controles históricos correspondentes
Prazo: Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Um endpoint secundário de eficácia foi comparado com a linha de base do Estudo 201 (NCT02740972): Teste muscular quantitativo (QMT) para extensores do joelho Para testes QMT, foi analisada a pontuação mais alta de cada uma das pontuações bilaterais registradas para cada grupo muscular em cada visita. Os testes QMT foram analisados ​​por lado dominante/não dominante.

QMT é um método bem estabelecido para medir a fraqueza muscular na doença neuromuscular. Os pacientes serão colocados em uma mesa de exame com um sistema de suporte para as costas para eliminar a necessidade de estabilização manual das costas. Após a administração de uma única prática, cada paciente completará uma avaliação QMT pontuada (realize 2 testes; com o maior dos 2 valores usados ​​para análise de dados). O QMT será realizado registrando a força em libras por meio de uma interface direta de computador com um medidor de tensão.
Linha de base 201, semanas 37, 49, 73, 109, 157, 205 no estudo 202

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

20 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

25 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

28 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-065/NCNP-01-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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