Verlengingsstudie van NS-065/NCNP-01 bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)

Voor bijwerkingen die beginnen in onderzoek 201 (NCT02740972) en die niet zijn opgelost op het moment van inschrijving in dit onderzoek 202, werd elke verandering in uitkomst of verwantschap gemeld in onderzoek 201.

Voor bijwerkingen die in onderzoek 201 zijn begonnen en die in ernst toenemen of ernstig worden na opname in dit onderzoek 202, is in dit onderzoek een nieuwe bijwerking gemeld.

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) werden samengevat per dosisniveau. Codering gebeurde per systeem/orgaanklasse en voorkeursterm (met behulp van de Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)). De mate van ernst werd beoordeeld met behulp van het CTCAE-beoordelingssysteem.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de baseline van onderzoek 201 (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 meters test (TTRW) Velocity.

De resultaten werden omgezet in snelheid (meter/tijd).

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de baseline van onderzoek 201 (NCT02740972): North Star Ambulante beoordeling (NSAA)-score

De NSAA is een functionele schaal ontworpen voor gebruik bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het bestaat uit 17 activiteiten met een score van 0 (niet in staat om uit te voeren), 1 (voert uit met aanpassingen), 2 (normale beweging). Het beoordeelt de vaardigheden die nodig zijn om ambulant te blijven en waarvan is vastgesteld dat ze progressief achteruitgaan bij onbehandelde DMD-patiënten, evenals bij andere spierdystrofieën zoals Becker-spierdystrofie. NSAA Total Score varieert van 0 tot 34, waarbij een score van 34 een normale functie impliceert.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de uitgangswaarde van onderzoek 201 (NCT02740972): Quantitative Muscle Testing (QMT) for Handgrip Voor QMT-tests werd de hoogste van elk van de bilaterale scores die voor elke spiergroep bij elk bezoek werden geregistreerd, geanalyseerd. QMT-tests werden geanalyseerd door dominante/niet-dominante zijde.

QMT is een gevestigde methode voor het meten van spierzwakte bij neuromusculaire aandoeningen. Patiënten worden op een onderzoekstafel geplaatst met een rugsteunsysteem om handmatige rugstabilisatie overbodig te maken. Na een enkele praktijkafname voltooit elke patiënt een gescoorde QMT-evaluatie (voer 2 tests uit; waarbij de hoogste van de 2 waarden wordt gebruikt voor gegevensanalyse). QMT wordt uitgevoerd door de kracht in ponden op te nemen via een directe computerinterface met een rekstrookje.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de uitgangswaarde van onderzoek 201 (NCT02740972): Quantitative Muscle Testing (QMT) for Elbow Flexors Voor QMT-tests werd de hoogste van elk van de bilaterale scores die voor elke spiergroep bij elk bezoek werden geregistreerd, geanalyseerd. QMT-tests werden geanalyseerd door dominante/niet-dominante zijde.

QMT is een gevestigde methode voor het meten van spierzwakte bij neuromusculaire aandoeningen. Patiënten worden op een onderzoekstafel geplaatst met een rugsteunsysteem om handmatige rugstabilisatie overbodig te maken. Na een enkele praktijkafname voltooit elke patiënt een gescoorde QMT-evaluatie (voer 2 tests uit; waarbij de hoogste van de 2 waarden wordt gebruikt voor gegevensanalyse). QMT wordt uitgevoerd door de kracht in ponden op te nemen via een directe computerinterface met een rekstrookje.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de uitgangswaarde van onderzoek 201 (NCT02740972): Quantitative Muscle Testing (QMT) for Elbow Extensors Voor QMT-tests werd de hoogste van elk van de bilaterale scores die voor elke spiergroep bij elk bezoek werden geregistreerd, geanalyseerd. QMT-tests werden geanalyseerd door dominante/niet-dominante zijde.

QMT is een gevestigde methode voor het meten van spierzwakte bij neuromusculaire aandoeningen. Patiënten worden op een onderzoekstafel geplaatst met een rugsteunsysteem om handmatige rugstabilisatie overbodig te maken. Na een enkele praktijkafname voltooit elke patiënt een gescoorde QMT-evaluatie (voer 2 tests uit; waarbij de hoogste van de 2 waarden wordt gebruikt voor gegevensanalyse). QMT wordt uitgevoerd door de kracht in ponden op te nemen via een directe computerinterface met een rekstrookje.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de uitgangswaarde van onderzoek 201 (NCT02740972): Quantitative Muscle Testing (QMT) for Knee Flexors Voor QMT-tests werd de hoogste van elk van de bilaterale scores die voor elke spiergroep bij elk bezoek werden geregistreerd, geanalyseerd. QMT-tests werden geanalyseerd door dominante/niet-dominante zijde.

QMT is een gevestigde methode voor het meten van spierzwakte bij neuromusculaire aandoeningen. Patiënten worden op een onderzoekstafel geplaatst met een rugsteunsysteem om handmatige rugstabilisatie overbodig te maken. Na een enkele praktijkafname voltooit elke patiënt een gescoorde QMT-evaluatie (voer 2 tests uit; waarbij de hoogste van de 2 waarden wordt gebruikt voor gegevensanalyse). QMT wordt uitgevoerd door de kracht in ponden op te nemen via een directe computerinterface met een rekstrookje.

Een secundair werkzaamheidseindpunt werd vergeleken met de uitgangswaarde van onderzoek 201 (NCT02740972): Quantitative Muscle Testing (QMT) for Knee Extensors Voor QMT-tests werd de hoogste van elk van de bilaterale scores die voor elke spiergroep bij elk bezoek werden geregistreerd, geanalyseerd. QMT-tests werden geanalyseerd door dominante/niet-dominante zijde.

QMT is een gevestigde methode voor het meten van spierzwakte bij neuromusculaire aandoeningen. Patiënten worden op een onderzoekstafel geplaatst met een rugsteunsysteem om handmatige rugstabilisatie overbodig te maken. Na een enkele praktijkafname voltooit elke patiënt een gescoorde QMT-evaluatie (voer 2 tests uit; waarbij de hoogste van de 2 waarden wordt gebruikt voor gegevensanalyse). QMT wordt uitgevoerd door de kracht in ponden op te nemen via een directe computerinterface met een rekstrookje.