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NS-065/NCNP-01 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩中的扩展研究

2022年12月1日 更新者：NS Pharma, Inc.

一项 II 期、开放标签、扩展研究，以评估 NS-065/NCNP-01 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中的安全性和有效性

这是一项 NS-065/NCNP-01 的开放标签扩展研究，对完成 NS-065/NCNP-01-201 研究的 DMD 男孩每周一次静脉给药，持续 192 周。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项对完成 NS-065/NCNP-01-201 研究的 DMD 男孩每周一次静脉内给药 NS-065/NCNP-01 的 II 期、多中心、开放标签、扩展研究，持续 192 周。 本研究将评估 NS-065/NCNP-01 的安全性、耐受性和临床疗效，剂量水平高达 80 mg/kg/周，通过每周 IV 输注给药，持续 192 周的额外治疗期或直至入组单独的 NS-065/NCNP-01 长期随访计划，以较早者为准。

完成 II 期剂量探索研究 NS-065/NCNP-01-201 的患者有资格入组。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大
        • Alberta Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 第 25 周完成研究 NS-065/NCNP-01-201。
  2. 愿意并能够遵守预定的访问、调查产品管理计划和研究程序。
  3. 稳定剂量的糖皮质激素 (GC)，预计在研究期间保持稳定剂量。

排除标准：

  1. 研究 NS-065/NCNP-01-201 中的严重或严重不良事件妨碍了 NS-065/NCNP-01 的安全使用。
  2. 在完成研究 NS-065/NCNP-01-201 后，患者接受了以抗肌萎缩蛋白或其相关蛋白诱导为目的的治疗。
  3. 患者在完成研究 NS-065/NCNP-01-201 后服用了任何其他研究药物。
  4. 研究者和/或申办者判断患者因其他原因不适合参加扩展研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NS-065/NCNP-01 40毫克/千克
在 NS-065-NCNP-201 研究中接受 40mg/kg 剂量的患者将继续他们目前的剂量再持续 192 周，或直到参加 NS-065/NCNP-01 的单独长期随访计划，以较早者为准。
药品：NS-065/NCNP-01
在每周静脉输注期间接受
实验性的：NS-065/NCNP-01 80毫克/千克
在 NS-065-NCNP-201 研究中接受 80mg/kg 剂量的患者将继续他们目前的剂量再持续 192 周，或直到参加 NS-065/NCNP-01 的单独长期随访计划，以较早者为准。
药品：NS-065/NCNP-01
在每周静脉输注期间接受

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到站立时间 (TTSTAND) 与匹配的历史对照的变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
将主要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：站立时间 (TTSTAND)
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
从基线到站立时间 (TTSTAND) 速度与匹配历史对照的变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
将主要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：站立时间 (TTSTAND) 速度
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
由 CTCAE v4.0 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数。
大体时间：长达 192 周的治疗

对于在研究 201 (NCT02740972) 中开始的不良事件 (AE) 在注册进入该研究 202 时未解决，研究 201 中报告了结果或相关性的任何变化。

对于在研究 201 中开始的严重程度增加或在参加该研究 202 后变得严重的 AE，在该研究中报告了新的 AE。

治疗中出现的 AE (TEAE) 按剂量水平进行总结。 编码是按系统器官类别和首选术语完成的（使用监管活动医学词典 (MedDRA)）。 使用 CTCAE 分级系统评估严重程度。
长达 192 周的治疗

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从时间基线到跑步/步行 10 米测试 (TTRW) 与匹配的历史对照的变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
次要疗效终点与研究 201 的基线 (NCT02740972) 进行了比较：跑步/步行 10 米测试的时间 (TTRW)
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
从时间基线到跑步/步行 10 米测试 (TTRW) 速度与匹配历史对照的变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要功效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：跑步/步行 10 米测试时间 (TTRW) 速度。

结果被转换成速度（米/时间）。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
从时间基线更改为爬 4 级楼梯 (TTCLIMB) 与匹配的历史控件
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
次要疗效终点与研究 201 的基线 (NCT02740972) 进行了比较：爬 4 级楼梯的时间 (TTCLIMB)
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
从时间基线到爬 4 个楼梯 (TTCLIMB) 速度与匹配的历史对照的变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：爬 4 级楼梯的时间 (TTCLIMB) 速度。 结果被转换成速度（米/时间）。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
North Star 动态评估 (NSAA) 分数相对于匹配的历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157 周

将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：北极星动态评估 (NSAA) 评分

NSAA 是一种功能量表，设计用于患有 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的能走动的儿童。

它由 17 项活动组成，分为 0 级（无法执行）、1 级（修改后执行）、2 级（正常运动）。 它评估了在未经治疗的 DMD 患者以及其他肌营养不良症（如贝克尔肌营养不良症）中发现会逐渐恶化的保持行走能力所必需的能力。 NSAA 总分范围从 0 到 34，其中 34 分表示功能正常。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157 周
六分钟步行测试 (6MWT) 与匹配历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157 周
将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：六分钟步行试验 (6MWT)
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157 周
手柄与匹配历史对照的定量肌肉测试 (QMT) 的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要功效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：握把的定量肌肉测试 (QMT) 对于 QMT 测试，分析了每次就诊时每个肌肉群记录的每个双侧分数中的较高者。 QMT 测试按优势/非优势侧进行分析。

QMT 是一种行之有效的测量神经肌肉疾病肌肉无力的方法。 患者将被放置在带有背部支撑系统的检查台上，以消除手动背部稳定的需要。 在单次实践管理之后，每位患者将完成评分 QMT 评估（执行 2 个测试；使用 2 个值中的较高值进行数据分析）。 QMT 将通过带有应变仪的直接计算机接口记录以磅为单位的力来执行。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
肘屈肌定量肌肉测试 (QMT) 与匹配历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：肘屈肌的定量肌肉测试 (QMT) 对于 QMT 测试，分析了每次就诊时每个肌肉组记录的每个双侧分数中的较高者。 QMT 测试按优势/非优势侧进行分析。

QMT 是一种行之有效的测量神经肌肉疾病肌肉无力的方法。 患者将被放置在带有背部支撑系统的检查台上，以消除手动背部稳定的需要。 在单次实践管理之后，每位患者将完成评分 QMT 评估（执行 2 个测试；使用 2 个值中的较高值进行数据分析）。 QMT 将通过带有应变仪的直接计算机接口记录以磅为单位的力来执行。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
肘伸肌定量肌肉测试 (QMT) 与匹配历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要功效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：肘伸肌的定量肌肉测试 (QMT) 对于 QMT 测试，分析了每次就诊时每个肌肉组记录的每个双侧分数中的较高者。 QMT 测试按优势/非优势侧进行分析。

QMT 是一种行之有效的测量神经肌肉疾病肌肉无力的方法。 患者将被放置在带有背部支撑系统的检查台上，以消除手动背部稳定的需要。 在单次实践管理之后，每位患者将完成评分 QMT 评估（执行 2 个测试；使用 2 个值中的较高值进行数据分析）。 QMT 将通过带有应变仪的直接计算机接口记录以磅为单位的力来执行。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
膝屈肌定量肌肉测试 (QMT) 与匹配历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：膝屈肌的定量肌肉测试 (QMT) 对于 QMT 测试，分析了每次就诊时每个肌肉组记录的每个双侧分数中的较高者。 QMT 测试按优势/非优势侧进行分析。

QMT 是一种行之有效的测量神经肌肉疾病肌肉无力的方法。 患者将被放置在带有背部支撑系统的检查台上，以消除手动背部稳定的需要。 在单次实践管理之后，每位患者将完成评分 QMT 评估（执行 2 个测试；使用 2 个值中的较高值进行数据分析）。 QMT 将通过带有应变仪的直接计算机接口记录以磅为单位的力来执行。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周
膝伸肌定量肌肉测试 (QMT) 与匹配历史对照的基线变化
大体时间：研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

将次要疗效终点与研究 201 (NCT02740972) 的基线进行比较：膝伸肌的定量肌肉测试 (QMT) 对于 QMT 测试，分析了每次就诊时每个肌肉组记录的每个双侧分数中的较高者。 QMT 测试按优势/非优势侧进行分析。

QMT 是一种行之有效的测量神经肌肉疾病肌肉无力的方法。 患者将被放置在带有背部支撑系统的检查台上，以消除手动背部稳定的需要。 在单次实践管理之后，每位患者将完成评分 QMT 评估（执行 2 个测试；使用 2 个值中的较高值进行数据分析）。 QMT 将通过带有应变仪的直接计算机接口记录以磅为单位的力来执行。
研究 202 中的基线 201，第 37、49、73、109、157、205 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NS Pharma, Inc.

合作者

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

调查人员

  • 学习椅：Paula R. Clemens, MD、University of Pittsburgh

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月6日

初级完成 (实际的)

2021年10月20日

研究完成 (实际的)

2021年11月15日

研究注册日期

首次提交

2017年5月22日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月23日

首次发布 (实际的)

2017年5月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2022年12月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年12月1日

最后验证

2022年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NS-065/NCNP-01-202

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

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条件

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