Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone NS-065/NCNP-01 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

1 grudnia 2022 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.

Otwarte badanie fazy II w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności NS-065/NCNP-01 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Jest to otwarte, rozszerzone badanie, w którym NS-065/NCNP-01 podawano dożylnie raz w tygodniu przez dodatkowe 192 tygodnie chłopcom z DMD, którzy ukończyli badanie NS-065/NCNP-01-201.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, rozszerzone badanie fazy II dotyczące podawania NS-065/NCNP-01 dożylnie raz w tygodniu przez dodatkowe 192 tygodnie chłopcom z DMD, którzy ukończyli badanie NS-065/NCNP-01-201. Badanie to oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność kliniczną NS-065/NCNP-01 w dawkach do 80 mg/kg/tydzień podawanych w cotygodniowym wlewie dożylnym przez dodatkowy okres leczenia wynoszący 192 tygodnie lub do czasu włączenia do oddzielny długoterminowy program obserwacji NS-065/NCNP-01, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Do rejestracji kwalifikują się pacjenci, którzy ukończyli badanie fazy II dotyczące ustalania dawki NS-065/NCNP-01-201.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończono badanie NS-065/NCNP-01-201 do tygodnia 25.
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego produktu i procedur badawczych.
  3. stabilna dawka glukokortykoidu (GC) i oczekuje się, że pozostanie na stabilnej dawce przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poważne lub ciężkie zdarzenie niepożądane w badaniu NS-065/NCNP-01-201, które wyklucza bezpieczne stosowanie NS-065/NCNP-01.
  2. Po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-201 pacjentka została poddana leczeniu w celu indukcji dystrofiny lub jej białek pokrewnych.
  3. Pacjent przyjmował inne badane leki po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-201.
  4. Pacjent został oceniony przez badacza i/lub sponsora, że ​​udział w rozszerzeniu badania z innych powodów nie był właściwy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NS-065/NCNP-01 40mg/kg
Pacjenci otrzymujący dawkę 40 mg/kg w badaniu NS-065-NCNP-201 będą kontynuować przyjmowanie obecnej dawki przez dodatkowe 192 tygodnie lub do czasu włączenia do oddzielnego długoterminowego programu kontrolnego NS-065/NCNP-01, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lek: NS-065/NCNP-01
Otrzymywane podczas cotygodniowych wlewów dożylnych
Eksperymentalny: NS-065/NCNP-01 80mg/kg
Pacjenci otrzymujący dawkę 80 mg/kg w badaniu NS-065-NCNP-201 będą kontynuować przyjmowanie obecnej dawki przez dodatkowe 192 tygodnie lub do czasu włączenia do oddzielnego długoterminowego programu kontrolnego NS-065/NCNP-01, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lek: NS-065/NCNP-01
Otrzymywane podczas cotygodniowych wlewów dożylnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w czasie do odstania (TTSTAND) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): czas do odstania (TTSTAND)
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana prędkości od linii bazowej w czasie do odstania (TTSTAND) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): Prędkość czasu do wstania (TTSTAND)
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0.
Ramy czasowe: Do 192 tygodni leczenia

W przypadku zdarzeń niepożądanych (AE) rozpoczynających się w badaniu 201 (NCT02740972), które nie zostały rozwiązane w momencie włączenia do tego badania 202, wszelkie zmiany wyniku lub powiązania zgłaszano w badaniu 201.

W przypadku AE rozpoczynających się w badaniu 201, które nasiliły się lub stają się poważne po włączeniu do tego badania 202, w tym badaniu zgłoszono nowe AE.

Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) podsumowano według poziomu dawki. Kodowania dokonano według klasyfikacji układów narządów i preferowanego terminu (przy użyciu Słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA)). Stopień ciężkości oceniano za pomocą systemu stopni CTCAE.
Do 192 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czasu od linii podstawowej do testu biegu/marszu na 10 metrów (TTRW) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): test czasu do przebiegnięcia/przejścia na 10 metrów (TTRW)
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana czasu od linii bazowej do testu prędkości biegu/chodu na 10 metrów (TTRW) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): test prędkości biegu/marszu na 10 metrów (TTRW).

Wyniki przeliczono na prędkość (metr/czas).
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od linii bazowej w czasie do pokonania 4 schodów (TTCLIMB) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): Czas przejścia 4 schodów (TTCLIMB)
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od linii bazowej w czasie do pokonania 4 schodów (TTCLIMB) Prędkość w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): Prędkość wchodzenia na 4 schody (TTCLIMB). Wyniki przeliczono na prędkość (metr/czas).
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od wartości początkowej w wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): wynik North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

NSAA to funkcjonalna skala opracowana do stosowania u chodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Ocenia zdolności niezbędne do poruszania się, które, jak stwierdzono, stopniowo pogarszają się u nieleczonych pacjentów z DMD, a także z innymi dystrofiami mięśniowymi, takimi jak dystrofia mięśniowa Beckera. Całkowity wynik NSAA mieści się w zakresie od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157 w badaniu 202
Zmiana od linii bazowej w sześciominutowym teście marszu (6MWT) w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157 w badaniu 202
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): Test sześciominutowego marszu (6MWT)
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157 w badaniu 202
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym badaniu mięśni (QMT) dla uchwytu ręcznego w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): Ilościowe badanie mięśni (QMT) dla uchwytu W przypadku testów QMT analizowano wyższą z obustronnych ocen zarejestrowanych dla każdej grupy mięśni podczas każdej wizyty. Testy QMT analizowano według strony dominującej/niedominującej.

QMT jest dobrze znaną metodą pomiaru osłabienia mięśni w chorobach nerwowo-mięśniowych. Pacjenci zostaną umieszczeni na stole do badań z systemem podparcia pleców, który eliminuje konieczność ręcznej stabilizacji pleców. Po przeprowadzeniu pojedynczej praktyki, każdy pacjent przejdzie punktowaną ocenę QMT (wykona 2 testy; z wyższą z 2 wartości wykorzystanych do analizy danych). QMT zostanie przeprowadzone poprzez rejestrację siły w funtach poprzez bezpośredni interfejs komputerowy z tensometrem.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od wartości początkowej w ilościowym badaniu mięśni (QMT) dla zginaczy łokcia w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): Ilościowe badanie mięśni (QMT) dla zginaczy łokcia W przypadku testów QMT analizowano wyższą z obustronnych ocen zarejestrowanych dla każdej grupy mięśni podczas każdej wizyty. Testy QMT analizowano według strony dominującej/niedominującej.

QMT jest dobrze znaną metodą pomiaru osłabienia mięśni w chorobach nerwowo-mięśniowych. Pacjenci zostaną umieszczeni na stole do badań z systemem podparcia pleców, który eliminuje konieczność ręcznej stabilizacji pleców. Po przeprowadzeniu pojedynczej praktyki, każdy pacjent przejdzie punktowaną ocenę QMT (wykona 2 testy; z wyższą z 2 wartości wykorzystanych do analizy danych). QMT zostanie przeprowadzone poprzez rejestrację siły w funtach poprzez bezpośredni interfejs komputerowy z tensometrem.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od wartości początkowej w ilościowym badaniu mięśni (QMT) dla prostowników łokcia w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z punktem wyjściowym badania 201 (NCT02740972): Ilościowe badanie mięśni (QMT) prostowników łokcia W przypadku testów QMT analizowano wyższą z obustronnych ocen zarejestrowanych dla każdej grupy mięśni podczas każdej wizyty. Testy QMT analizowano według strony dominującej/niedominującej.

QMT jest dobrze znaną metodą pomiaru osłabienia mięśni w chorobach nerwowo-mięśniowych. Pacjenci zostaną umieszczeni na stole do badań z systemem podparcia pleców, który eliminuje konieczność ręcznej stabilizacji pleców. Po przeprowadzeniu pojedynczej praktyki, każdy pacjent przejdzie punktowaną ocenę QMT (wykona 2 testy; z wyższą z 2 wartości wykorzystanych do analizy danych). QMT zostanie przeprowadzone poprzez rejestrację siły w funtach poprzez bezpośredni interfejs komputerowy z tensometrem.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym badaniu mięśni (QMT) zginaczy stawu kolanowego w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): Ilościowe badanie mięśni (QMT) zginaczy stawu kolanowego W przypadku testów QMT analizowano wyższą z obustronnych ocen zarejestrowanych dla każdej grupy mięśni podczas każdej wizyty. Testy QMT analizowano według strony dominującej/niedominującej.

QMT jest dobrze znaną metodą pomiaru osłabienia mięśni w chorobach nerwowo-mięśniowych. Pacjenci zostaną umieszczeni na stole do badań z systemem podparcia pleców, który eliminuje konieczność ręcznej stabilizacji pleców. Po przeprowadzeniu pojedynczej praktyki, każdy pacjent przejdzie punktowaną ocenę QMT (wykona 2 testy; z wyższą z 2 wartości wykorzystanych do analizy danych). QMT zostanie przeprowadzone poprzez rejestrację siły w funtach poprzez bezpośredni interfejs komputerowy z tensometrem.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym badaniu mięśni (QMT) dla prostowników stawu kolanowego w porównaniu z dopasowanymi historycznymi kontrolami
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności porównano z wartością wyjściową badania 201 (NCT02740972): Ilościowe badanie mięśni (QMT) prostowników stawu kolanowego W przypadku testów QMT analizowano wyższą z obustronnych ocen zarejestrowanych dla każdej grupy mięśni podczas każdej wizyty. Testy QMT analizowano według strony dominującej/niedominującej.

QMT jest dobrze znaną metodą pomiaru osłabienia mięśni w chorobach nerwowo-mięśniowych. Pacjenci zostaną umieszczeni na stole do badań z systemem podparcia pleców, który eliminuje konieczność ręcznej stabilizacji pleców. Po przeprowadzeniu pojedynczej praktyki, każdy pacjent przejdzie punktowaną ocenę QMT (wykona 2 testy; z wyższą z 2 wartości wykorzystanych do analizy danych). QMT zostanie przeprowadzone poprzez rejestrację siły w funtach poprzez bezpośredni interfejs komputerowy z tensometrem.
Punkt wyjściowy 201, tygodnie 37, 49, 73, 109, 157, 205 w badaniu 202

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Współpracownicy

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NS-065/NCNP-01-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na NS-065/NCNP-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj