Udvidelsesundersøgelse af NS-065/NCNP-01 hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

For bivirkninger, der startede i undersøgelse 201 (NCT02740972), og som ikke er løst på tidspunktet for optagelsen til denne undersøgelse 202, blev enhver ændring i udfald eller sammenhæng rapporteret i undersøgelse 201.

For bivirkninger, der starter i undersøgelse 201, og som stiger i sværhedsgrad eller bliver alvorlige efter optagelse i denne undersøgelse 202, blev der rapporteret en ny bivirkning i denne undersøgelse.

Behandling-emergent AE'er (TEAE'er) blev opsummeret efter dosisniveau. Kodning blev udført efter systemorganklasse og foretrukket udtryk (ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)). Sværhedsgrad blev vurderet ved hjælp af CTCAE-graderingssystemet.

Et sekundært effektmål blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 meter test (TTRW) Hastighed.

Resultaterne blev omregnet til hastighed (meter/tid).

Et sekundært effektmål blev sammenlignet med Baseline of Study 201 (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score

NSAA er en funktionel skala udviklet til brug hos ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Den består af 17 aktiviteter med karakteren 0 (ikke i stand til at udføre), 1 (udføres med modifikationer), 2 (normal bevægelse). Den vurderer evner, der er nødvendige for at forblive ambulant, og som har vist sig gradvist at forværres hos ubehandlede DMD-patienter, såvel som ved andre muskelsvind, såsom Becker muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.

Et sekundært effekt-endepunkt blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) for håndgreb For QMT-tests blev den højeste af hver af de bilaterale score registreret for hver muskelgruppe ved hvert besøg analyseret. QMT-tests blev analyseret efter dominerende/ikke-dominerende side.

QMT er en veletableret metode til at måle muskelsvaghed ved neuromuskulær sygdom. Patienterne vil blive placeret på et undersøgelsesbord med et rygstøttesystem for at eliminere behovet for manuel rygstabilisering. Efter en enkelt praksisadministration vil hver patient gennemføre en scoret QMT-evaluering (udfør 2 tests; med den højeste af de 2 værdier, der bruges til dataanalyse). QMT vil blive udført ved at registrere kraft i pund gennem en direkte computergrænseflade med en strain gauge.

Et sekundært effekt-endepunkt blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) for albuebøjningsorganer For QMT-tests blev den højeste af hver af de bilaterale score registreret for hver muskelgruppe ved hvert besøg analyseret. QMT-tests blev analyseret efter dominerende/ikke-dominerende side.

QMT er en veletableret metode til at måle muskelsvaghed ved neuromuskulær sygdom. Patienterne vil blive placeret på et undersøgelsesbord med et rygstøttesystem for at eliminere behovet for manuel rygstabilisering. Efter en enkelt praksisadministration vil hver patient gennemføre en scoret QMT-evaluering (udfør 2 tests; med den højeste af de 2 værdier, der bruges til dataanalyse). QMT vil blive udført ved at registrere kraft i pund gennem en direkte computergrænseflade med en strain gauge.

Et sekundært effekt-endepunkt blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) for albueforlængere For QMT-tests blev den højeste af hver af de bilaterale score registreret for hver muskelgruppe ved hvert besøg analyseret. QMT-tests blev analyseret efter dominerende/ikke-dominerende side.

QMT er en veletableret metode til at måle muskelsvaghed ved neuromuskulær sygdom. Patienterne vil blive placeret på et undersøgelsesbord med et rygstøttesystem for at eliminere behovet for manuel rygstabilisering. Efter en enkelt praksisadministration vil hver patient gennemføre en scoret QMT-evaluering (udfør 2 tests; med den højeste af de 2 værdier, der bruges til dataanalyse). QMT vil blive udført ved at registrere kraft i pund gennem en direkte computergrænseflade med en strain gauge.

Et sekundært effektmål blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) for knæbøjningsorganer For QMT-tests blev den højeste af hver af de bilaterale score, der blev registreret for hver muskelgruppe ved hvert besøg, analyseret. QMT-tests blev analyseret efter dominerende/ikke-dominerende side.

QMT er en veletableret metode til at måle muskelsvaghed ved neuromuskulær sygdom. Patienterne vil blive placeret på et undersøgelsesbord med et rygstøttesystem for at eliminere behovet for manuel rygstabilisering. Efter en enkelt praksisadministration vil hver patient gennemføre en scoret QMT-evaluering (udfør 2 tests; med den højeste af de 2 værdier, der bruges til dataanalyse). QMT vil blive udført ved at registrere kraft i pund gennem en direkte computergrænseflade med en strain gauge.

Et sekundært effekt-endepunkt blev sammenlignet med baseline for undersøgelse 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) for knæekstensorer For QMT-tests blev den højeste af hver af de bilaterale score, der blev registreret for hver muskelgruppe ved hvert besøg, analyseret. QMT-tests blev analyseret efter dominerende/ikke-dominerende side.

QMT er en veletableret metode til at måle muskelsvaghed ved neuromuskulær sygdom. Patienterne vil blive placeret på et undersøgelsesbord med et rygstøttesystem for at eliminere behovet for manuel rygstabilisering. Efter en enkelt praksisadministration vil hver patient gennemføre en scoret QMT-evaluering (udfør 2 tests; med den højeste af de 2 værdier, der bruges til dataanalyse). QMT vil blive udført ved at registrere kraft i pund gennem en direkte computergrænseflade med en strain gauge.