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Étude d'extension du NS-065/NCNP-01 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

1 décembre 2022 mis à jour par: NS Pharma, Inc.

Une étude d'extension de phase II, ouverte, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du NS-065/NCNP-01 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert sur le NS-065/NCNP-01 administré par voie intraveineuse une fois par semaine pendant 192 semaines supplémentaires à des garçons atteints de DMD qui ont terminé l'étude NS-065/NCNP-01-201.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase II, multicentrique, ouverte, d'extension du NS-065/NCNP-01 administré par voie intraveineuse une fois par semaine pendant 192 semaines supplémentaires à des garçons atteints de DMD qui terminent l'étude NS-065/NCNP-01-201. Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique du NS-065/NCNP-01 à des doses allant jusqu'à 80 mg/kg/semaine administrées par perfusion intraveineuse hebdomadaire sur une période de traitement supplémentaire de 192 semaines ou jusqu'à l'inscription dans un programme de suivi à long terme distinct de NS-065/NCNP-01, selon la première éventualité.

Les patients qui terminent l'étude de recherche de dose de phase II NS-065/NCNP-01-201 sont éligibles pour s'inscrire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. A terminé l'étude NS-065/NCNP-01-201 jusqu'à la semaine 25.
  2. Volonté et capable de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des produits expérimentaux et aux procédures d'étude.
  3. Dose stable de glucocorticoïde (GC), et devrait rester à la dose stable pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Événement indésirable grave ou sévère dans l'étude NS-065/NCNP-01-201 qui empêche l'utilisation sûre du NS-065/NCNP-01.
  2. Le patient a reçu un traitement dans le but d'induire la dystrophine ou sa protéine associée après la fin de l'étude NS-065/NCNP-01-201.
  3. Le patient a pris tout autre médicament expérimental après la fin de l'étude NS-065/NCNP-01-201.
  4. Le patient a été jugé par l'investigateur et/ou le promoteur qu'il n'était pas approprié de participer à l'étude de prolongation pour d'autres raisons.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NS-065/NCNP-01 40mg/kg
Les patients recevant 40 mg/kg dans l'étude NS-065-NCNP-201 continueront leur dose actuelle pendant 192 semaines supplémentaires ou jusqu'à leur inscription dans un programme de suivi à long terme distinct de NS-065/NCNP-01, selon la première éventualité.
Médicament: NS-065/NCNP-01
Reçu lors des perfusions intraveineuses hebdomadaires
Expérimental: NS-065/NCNP-01 80mg/kg
Les patients recevant 80 mg/kg dans le cadre de l'étude NS-065-NCNP-201 poursuivront leur dose actuelle pendant 192 semaines supplémentaires ou jusqu'à leur inscription à un programme de suivi à long terme distinct de NS-065/NCNP-01, selon la première éventualité.
Médicament: NS-065/NCNP-01
Reçu lors des perfusions intraveineuses hebdomadaires

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base dans le temps jusqu'à l'arrêt (TTSTAND) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Un critère principal d'évaluation de l'efficacité a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : temps de se tenir debout (TTSTAND)
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement de la vitesse de référence dans le temps jusqu'à l'arrêt (TTSTAND) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Un critère principal d'évaluation de l'efficacité a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : vitesse de mise au point (TTSTAND)
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0.
Délai: Jusqu'à 192 semaines de traitement

Pour les événements indésirables (EI) commençant dans l'étude 201 (NCT02740972) qui ne sont pas résolus au moment de l'inscription dans cette étude 202, tout changement dans les résultats ou la relation a été signalé dans l'étude 201.

Pour les EI débutant dans l'étude 201 qui augmentent en sévérité ou deviennent graves après le recrutement dans cette étude 202, un nouvel EI a été rapporté dans cette étude.

Les EI liés au traitement (TEAE) ont été résumés par niveau de dose. Le codage a été effectué par classe de systèmes d'organes et par terme préféré (à l'aide du dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA)). Le niveau de gravité a été évalué à l'aide du système de notation CTCAE.
Jusqu'à 192 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base dans le temps pour courir/marcher le test de 10 mètres (TTRW) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : test de temps pour courir/marcher sur 10 mètres (TTRW)
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement de la ligne de base dans le temps pour courir/marcher la vitesse du test de 10 mètres (TTRW) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'évaluation secondaire de l'efficacité a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : vitesse du test de temps pour courir/marcher sur 10 mètres (TTRW).

Les résultats ont été convertis en vitesse (mètre/temps).
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement de la ligne de base dans le temps pour monter 4 marches (TTCLIMB) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : temps nécessaire pour monter 4 escaliers (TTCLIMB)
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement de la vitesse de référence dans le temps pour monter 4 marches (TTCLIMB) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Un critère d'évaluation secondaire de l'efficacité a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : vitesse de montée de 4 marches (TTCLIMB). Les résultats ont été convertis en vitesse (mètre/temps).
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) par rapport aux témoins historiques appariés
Délai: Ligne de base 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157 dans l'étude 202

Un critère d'évaluation secondaire de l'efficacité a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : score North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

Le NSAA est une échelle fonctionnelle conçue pour être utilisée chez les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Il se compose de 17 activités notées 0 (incapable d'effectuer), 1 (réalise avec modifications), 2 (mouvement normal). Il évalue les capacités nécessaires pour rester ambulant qui se sont progressivement détériorées chez les patients DMD non traités, ainsi que dans d'autres dystrophies musculaires telles que la dystrophie musculaire de Becker. Le score total NSAA varie de 0 à 34, un score de 34 indiquant un fonctionnement normal.
Ligne de base 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche de six minutes (6MWT) par rapport aux contrôles historiques correspondants
Délai: Ligne de base 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157 dans l'étude 202
Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : test de marche de six minutes (6MWT)
Ligne de base 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests musculaires quantitatifs (QMT) pour la poignée par rapport aux contrôles historiques appariés
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : Test musculaire quantitatif (QMT) pour la poignée Pour les tests QMT, le plus élevé de chacun des scores bilatéraux enregistrés pour chaque groupe musculaire à chaque visite a été analysé. Les tests QMT ont été analysés par côté dominant/non dominant.

QMT est une méthode bien établie pour mesurer la faiblesse musculaire dans les maladies neuromusculaires. Les patients seront placés sur une table d'examen avec un système de soutien du dos pour éliminer le besoin de stabilisation manuelle du dos. Après une seule administration de pratique, chaque patient effectuera une évaluation QMT notée (effectuer 2 tests ; avec la plus élevée des 2 valeurs utilisées pour l'analyse des données). Le QMT sera effectué en enregistrant la force en livres via une interface informatique directe avec une jauge de contrainte.
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests musculaires quantitatifs (QMT) pour les fléchisseurs du coude par rapport aux témoins historiques appariés
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : Test musculaire quantitatif (QMT) pour les fléchisseurs du coude Pour les tests QMT, le plus élevé de chacun des scores bilatéraux enregistrés pour chaque groupe musculaire à chaque visite a été analysé. Les tests QMT ont été analysés par côté dominant/non dominant.

QMT est une méthode bien établie pour mesurer la faiblesse musculaire dans les maladies neuromusculaires. Les patients seront placés sur une table d'examen avec un système de soutien du dos pour éliminer le besoin de stabilisation manuelle du dos. Après une seule administration de pratique, chaque patient effectuera une évaluation QMT notée (effectuer 2 tests ; avec la plus élevée des 2 valeurs utilisées pour l'analyse des données). Le QMT sera effectué en enregistrant la force en livres via une interface informatique directe avec une jauge de contrainte.
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests musculaires quantitatifs (QMT) pour les extenseurs du coude par rapport aux témoins historiques appariés
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : Test musculaire quantitatif (QMT) pour les extenseurs du coude Pour les tests QMT, le plus élevé de chacun des scores bilatéraux enregistrés pour chaque groupe musculaire à chaque visite a été analysé. Les tests QMT ont été analysés par côté dominant/non dominant.

QMT est une méthode bien établie pour mesurer la faiblesse musculaire dans les maladies neuromusculaires. Les patients seront placés sur une table d'examen avec un système de soutien du dos pour éliminer le besoin de stabilisation manuelle du dos. Après une seule administration de pratique, chaque patient effectuera une évaluation QMT notée (effectuer 2 tests ; avec la plus élevée des 2 valeurs utilisées pour l'analyse des données). Le QMT sera effectué en enregistrant la force en livres via une interface informatique directe avec une jauge de contrainte.
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests musculaires quantitatifs (QMT) pour les fléchisseurs du genou par rapport aux témoins historiques appariés
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : Test musculaire quantitatif (QMT) pour les fléchisseurs du genou Pour les tests QMT, le plus élevé de chacun des scores bilatéraux enregistrés pour chaque groupe musculaire à chaque visite a été analysé. Les tests QMT ont été analysés par côté dominant/non dominant.

QMT est une méthode bien établie pour mesurer la faiblesse musculaire dans les maladies neuromusculaires. Les patients seront placés sur une table d'examen avec un système de soutien du dos pour éliminer le besoin de stabilisation manuelle du dos. Après une seule administration de pratique, chaque patient effectuera une évaluation QMT notée (effectuer 2 tests ; avec la plus élevée des 2 valeurs utilisées pour l'analyse des données). Le QMT sera effectué en enregistrant la force en livres via une interface informatique directe avec une jauge de contrainte.
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests musculaires quantitatifs (QMT) pour les extenseurs du genou par rapport aux témoins historiques appariés
Délai: Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Un critère d'efficacité secondaire a été comparé à la ligne de base de l'étude 201 (NCT02740972) : Test musculaire quantitatif (QMT) pour les extenseurs du genou Pour les tests QMT, le plus élevé de chacun des scores bilatéraux enregistrés pour chaque groupe musculaire à chaque visite a été analysé. Les tests QMT ont été analysés par côté dominant/non dominant.

QMT est une méthode bien établie pour mesurer la faiblesse musculaire dans les maladies neuromusculaires. Les patients seront placés sur une table d'examen avec un système de soutien du dos pour éliminer le besoin de stabilisation manuelle du dos. Après une seule administration de pratique, chaque patient effectuera une évaluation QMT notée (effectuer 2 tests ; avec la plus élevée des 2 valeurs utilisées pour l'analyse des données). Le QMT sera effectué en enregistrant la force en livres via une interface informatique directe avec une jauge de contrainte.
Baseline 201, semaines 37, 49, 73, 109, 157, 205 dans l'étude 202

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NS Pharma, Inc.

Collaborateurs

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

20 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

15 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2017

Première publication (Réel)

25 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

28 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-065/NCNP-01-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

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