Utvidelsesstudie av NS-065/NCNP-01 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

For uønskede hendelser som startet i studie 201 (NCT02740972) og som ikke er løst på tidspunktet for innmelding til denne studien 202, ble enhver endring i utfall eller slektskap rapportert i studie 201.

For bivirkninger som starter i studie 201 og som øker i alvorlighetsgrad eller blir alvorlige etter innmelding i denne studien 202, ble det rapportert om en ny bivirkning i denne studien.

Behandlings-emergent AE (TEAE) ble oppsummert etter dosenivå. Koding ble utført etter systemorganklasse og foretrukket begrep (ved bruk av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)). Alvorlighetsnivået ble vurdert ved bruk av CTCAE-graderingssystemet.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med Baseline of Study 201 (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 meter test (TTRW) Hastighet.

Resultatene ble konvertert til hastighet (meter/tid).

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med Baseline of Study 201 (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score

NSAA er en funksjonsskala utviklet for bruk hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Den består av 17 aktiviteter gradert 0 (ikke i stand til å utføre), 1 (utføres med modifikasjoner), 2 (normal bevegelse). Den vurderer evner som er nødvendige for å forbli ambulant som har blitt funnet å gradvis forverres hos ubehandlede DMD-pasienter, så vel som ved andre muskeldystrofier som Becker muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34 som antyder normal funksjon.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med baseline for studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltesting (QMT) for håndgrep For QMT-tester ble den høyeste av hver av de bilaterale skårene registrert for hver muskelgruppe ved hvert besøk analysert. QMT-tester ble analysert etter dominant/ikke-dominant side.

QMT er en veletablert metode for å måle muskelsvakhet ved nevromuskulær sykdom. Pasientene vil bli plassert på et undersøkelsesbord med et ryggstøttesystem for å eliminere behovet for manuell ryggstabilisering. Etter en enkelt praksisadministrasjon vil hver pasient fullføre en scoret QMT-evaluering (utføre 2 tester; med den høyeste av de 2 verdiene som brukes for dataanalyse). QMT vil bli utført ved å registrere kraft i pund gjennom et direkte datamaskingrensesnitt med en strain gauge.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med baseline for studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltesting (QMT) for albuebøyere For QMT-tester ble den høyeste av hver av de bilaterale skårene registrert for hver muskelgruppe ved hvert besøk analysert. QMT-tester ble analysert etter dominant/ikke-dominant side.

QMT er en veletablert metode for å måle muskelsvakhet ved nevromuskulær sykdom. Pasientene vil bli plassert på et undersøkelsesbord med et ryggstøttesystem for å eliminere behovet for manuell ryggstabilisering. Etter en enkelt praksisadministrasjon vil hver pasient fullføre en scoret QMT-evaluering (utføre 2 tester; med den høyeste av de 2 verdiene som brukes for dataanalyse). QMT vil bli utført ved å registrere kraft i pund gjennom et direkte datamaskingrensesnitt med en strain gauge.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med baseline for studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltesting (QMT) for albueforlengere For QMT-tester ble den høyeste av hver av de bilaterale skårene registrert for hver muskelgruppe ved hvert besøk analysert. QMT-tester ble analysert etter dominant/ikke-dominant side.

QMT er en veletablert metode for å måle muskelsvakhet ved nevromuskulær sykdom. Pasientene vil bli plassert på et undersøkelsesbord med et ryggstøttesystem for å eliminere behovet for manuell ryggstabilisering. Etter en enkelt praksisadministrasjon vil hver pasient fullføre en scoret QMT-evaluering (utføre 2 tester; med den høyeste av de 2 verdiene som brukes for dataanalyse). QMT vil bli utført ved å registrere kraft i pund gjennom et direkte datamaskingrensesnitt med en strain gauge.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med baseline for studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltesting (QMT) for knebøyere For QMT-tester ble den høyeste av hver av de bilaterale skårene registrert for hver muskelgruppe ved hvert besøk analysert. QMT-tester ble analysert etter dominant/ikke-dominant side.

QMT er en veletablert metode for å måle muskelsvakhet ved nevromuskulær sykdom. Pasientene vil bli plassert på et undersøkelsesbord med et ryggstøttesystem for å eliminere behovet for manuell ryggstabilisering. Etter en enkelt praksisadministrasjon vil hver pasient fullføre en scoret QMT-evaluering (utføre 2 tester; med den høyeste av de 2 verdiene som brukes for dataanalyse). QMT vil bli utført ved å registrere kraft i pund gjennom et direkte datamaskingrensesnitt med en strain gauge.

Et sekundært effektendepunkt ble sammenlignet med baseline for studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltesting (QMT) for kneekstensorer For QMT-tester ble den høyeste av hver av de bilaterale skårene registrert for hver muskelgruppe ved hvert besøk analysert. QMT-tester ble analysert etter dominant/ikke-dominant side.

QMT er en veletablert metode for å måle muskelsvakhet ved nevromuskulær sykdom. Pasientene vil bli plassert på et undersøkelsesbord med et ryggstøttesystem for å eliminere behovet for manuell ryggstabilisering. Etter en enkelt praksisadministrasjon vil hver pasient fullføre en scoret QMT-evaluering (utføre 2 tester; med den høyeste av de 2 verdiene som brukes for dataanalyse). QMT vil bli utført ved å registrere kraft i pund gjennom et direkte datamaskingrensesnitt med en strain gauge.