Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NS-065/NCNP-01:n laajennustutkimus pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

torstai 1. joulukuuta 2022 päivittänyt: NS Pharma, Inc.

Vaihe II, avoin, laajennustutkimus NS-065/NCNP-01:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämä on avoin, jatkotutkimus NS-065/NCNP-01:stä annettuna suonensisäisesti kerran viikossa vielä 192 viikon ajan DMD:tä sairastaville pojille, jotka suorittavat tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen II, monikeskus, avoin, jatkotutkimus NS-065/NCNP-01:stä, joka annetaan suonensisäisesti kerran viikossa vielä 192 viikon ajan DMD-pojille, jotka suorittavat tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201. Tässä tutkimuksessa arvioidaan NS-065/NCNP-01:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä tehoa enintään 80 mg/kg/viikko annostasoilla annettuna viikoittaisena IV-infuusiona 192 viikon lisähoitojakson aikana tai siihen saakka, kunnes se rekisteröidään. erillinen NS-065/NCNP-01 pitkän aikavälin seurantaohjelma sen mukaan, kumpi on aikaisempi.

Potilaat, jotka suorittavat vaiheen II annoksenmääritystutkimuksen NS-065/NCNP-01-201, voivat ilmoittautua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Suoritettu tutkimus NS-065/NCNP-01-201 viikkoon 25 asti.
  2. Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkittavan tuotteen hallintosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.
  3. Vakaa glukokortikoidiannos (GC), ja sen odotetaan pysyvän vakaana annoksena tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakava tai vakava haittatapahtuma tutkimuksessa NS-065/NCNP-01-201, joka estää NS-065/NCNP-01:n turvallisen käytön.
  2. Potilaalla oli hoito, joka tehtiin dystrofiinin tai siihen liittyvän proteiinin indusoimiseksi tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201 päätyttyä.
  3. Potilas otti muita tutkimuslääkkeitä tutkimuksen NS-065/NCNP-01-201 päätyttyä.
  4. Tutkija ja/tai sponsori arvioi potilaan, että jatkotutkimukseen ei ollut tarkoituksenmukaista osallistua muista syistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NS-065/NCNP-01 40 mg/kg
Potilaat, jotka saivat 40 mg/kg NS-065-NCNP-201-tutkimuksessa, jatkavat nykyistä annostaan ​​vielä 192 viikon ajan tai siihen asti, kunnes he ovat ilmoittautuneet erilliseen pitkäaikaiseen NS-065/NCNP-01-seurantaohjelmaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi.
Lääke: NS-065/NCNP-01
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana
Kokeellinen: NS-065/NCNP-01 80 mg/kg
Potilaat, jotka saivat 80 mg/kg NS-065-NCNP-201-tutkimuksessa, jatkavat nykyistä annostaan ​​vielä 192 viikon ajan tai siihen asti, kunnes he ovat ilmoittautuneet erilliseen pitkäaikaiseen NS-065/NCNP-01-seurantaohjelmaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi.
Lääke: NS-065/NCNP-01
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta ajassa seisomaan (TTSTAND) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Ensisijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: Seisoitumisaika (TTSTAND)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa seisomaan (TTSTAND) nopeus vs. vastaavat historialliset kontrollit
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Ensisijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: Seisomisen nopeus (TTSTAND)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia, CTCAE v4.0:n arvioimana.
Aikaikkuna: Jopa 192 viikkoa hoitoa

Tutkimuksessa 201 (NCT02740972) alkaneiden haittatapahtumien (NCT02740972) osalta, joita ei ole ratkaistu tähän tutkimukseen 202 ilmoittautumisen yhteydessä, tutkimuksessa 201 ilmoitettiin kaikki muutokset tuloksessa tai sukulaisuussuhteessa.

Tutkimuksessa 201 alkavien haittavaikutusten osalta, jotka pahenevat tai muuttuvat vakaviksi tähän tutkimukseen 202 ilmoittautumisen jälkeen, raportoitiin tässä tutkimuksessa uusi haittavaikutus.

Hoidon yhteydessä ilmenevät AE:t (TEAE) koottiin annostason mukaan. Koodaus tehtiin elinjärjestelmän ja ensisijaisen termin mukaan (käyttäen Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) -sanakirjaa). Vakavuuden taso arvioitiin käyttämällä CTCAE-luokitusjärjestelmää.
Jopa 192 viikkoa hoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ajassa juoksu/kävely 10 metrin testiin (TTRW) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Aika juosta/kävellä 10 metrin testi (TTRW)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta ajassa juoksu/kävely 10 metrin testiin (TTRW) nopeuteen verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolliin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 metrin testi (TTRW) -nopeus.

Tulokset muunnettiin nopeuksiksi (metri/aika).
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa 4 portaiden kiipeämiseen (TTCLIMB) verrattuna vastaaviin historiallisiin ohjaimiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Aika kiivetä 4 portaita (TTCLIMB)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötilanteesta ajassa 4 portaita kiipeämiseen (TTCLIMB) nopeuden verrattuna vastaaviin historiallisiin ohjaimiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Time to Climb 4 stairs (TTCLIMB) -nopeus. Tulokset muunnettiin nopeuksiksi (metri/aika).
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteissä verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteisiin.

NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Toissijaista tehon päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 (NCT02740972) lähtötilanteeseen: kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kädensijan kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kädensijalle QMT-testeissä analysoitiin korkeampi kustakin kummastakin lihasryhmästä kullakin käynnillä kirjatuista molemmista pisteistä. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kyynärpään taipujien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kyynärpään joustajille QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullakin lihasryhmällä kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta kyynärpään ojentajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) kyynärpään ojentajia varten QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullekin lihasryhmälle kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta polven taivuttajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) polven taivuttajien osalta QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullakin lihasryhmällä kirjatuista molemmista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202
Muutos lähtötasosta polven ojentajien kvantitatiivisessa lihastestauksessa (QMT) verrattuna vastaaviin historiallisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Toissijaista tehokkuuden päätetapahtumaa verrattiin tutkimuksen 201 lähtötilanteeseen (NCT02740972): Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) polven ojentajia varten QMT-testeissä analysoitiin jokaisella käynnillä kullekin lihasryhmälle kirjatuista molemmista pisteistä korkeampi. QMT-testit analysoitiin hallitsevan/ei-dominoivan puolen mukaan.

QMT on vakiintunut menetelmä lihasheikkouden mittaamiseen hermo-lihassairauksissa. Potilaat asetetaan tutkimuspöydälle, jossa on selkätukijärjestelmä, jotta manuaalista selän stabilointia ei tarvita. Yhden harjoittelun jälkeen jokainen potilas suorittaa pisteytetyn QMT-arvioinnin (suorita 2 testiä; data-analyysiin käytetään kahdesta arvosta korkeampaa). QMT suoritetaan tallentamalla voima punoissa suoran tietokoneliitännän kautta venymämittarilla.
Lähtötilanne 201, viikot 37, 49, 73, 109, 157, 205 tutkimuksessa 202

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NS Pharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NS-065/NCNP-01-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset NS-065/NCNP-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa