Förlängningsstudie av NS-065/NCNP-01 hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

För biverkningar som påbörjades i studie 201 (NCT02740972) och som inte var lösta vid tidpunkten för inskrivningen till denna studie 202, rapporterades varje förändring i utfall eller samband i studie 201.

För biverkningar som startar i studie 201 och som ökar i svårighetsgrad eller blir allvarliga efter inskrivning i denna studie 202, rapporterades en ny biverkning i denna studie.

Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) sammanfattades efter dosnivå. Kodning gjordes efter systemorganklass och föredragen term (med hjälp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)). Allvarlighetsgraden bedömdes med CTCAE-graderingssystemet.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med Baseline of Study 201 (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 meter test (TTRW) Hastighet.

Resultaten omvandlades till hastighet (meter/tid).

Ett sekundärt effektmått jämfördes med Baseline of Study 201 (NCT02740972): North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng

NSAA är en funktionsskala framtagen för användning hos ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Den består av 17 aktiviteter graderade 0 (kan inte utföra), 1 (utför med modifieringar), 2 (normal rörelse). Den bedömer nödvändiga förmågor för att förbli ambulant som har visat sig gradvis försämras hos obehandlade DMD-patienter, såväl som vid andra muskeldystrofier såsom Beckers muskeldystrofi. NSAA Total Score sträcker sig från 0 till 34, med en poäng på 34 som antyder normal funktion.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med baslinje för studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) för handgrepp. För QMT-tester analyserades det högsta av var och en av de bilaterala poängen som registrerats för varje muskelgrupp vid varje besök. QMT-tester analyserades efter dominant/icke-dominant sida.

QMT är en väletablerad metod för att mäta muskelsvaghet vid neuromuskulär sjukdom. Patienterna kommer att placeras på ett undersökningsbord med ett ryggstödssystem för att eliminera behovet av manuell ryggstabilisering. Efter en enda övningsadministration kommer varje patient att slutföra en poängsatt QMT-utvärdering (utför 2 tester; med det högsta av de 2 värdena som används för dataanalys). QMT kommer att utföras genom att registrera kraft i pund genom ett direkt datorgränssnitt med en töjningsmätare.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med baslinje för studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) för armbågsböjare. För QMT-tester analyserades det högsta av var och en av de bilaterala poängen som registrerats för varje muskelgrupp vid varje besök. QMT-tester analyserades efter dominant/icke-dominant sida.

QMT är en väletablerad metod för att mäta muskelsvaghet vid neuromuskulär sjukdom. Patienterna kommer att placeras på ett undersökningsbord med ett ryggstödssystem för att eliminera behovet av manuell ryggstabilisering. Efter en enda övningsadministration kommer varje patient att slutföra en poängsatt QMT-utvärdering (utför 2 tester; med det högsta av de 2 värdena som används för dataanalys). QMT kommer att utföras genom att registrera kraft i pund genom ett direkt datorgränssnitt med en töjningsmätare.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med Baseline of Study 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) för armbågsförlängare För QMT-tester analyserades det högsta av var och en av de bilaterala poängen som registrerats för varje muskelgrupp vid varje besök. QMT-tester analyserades efter dominant/icke-dominant sida.

QMT är en väletablerad metod för att mäta muskelsvaghet vid neuromuskulär sjukdom. Patienterna kommer att placeras på ett undersökningsbord med ett ryggstödssystem för att eliminera behovet av manuell ryggstabilisering. Efter en enda övningsadministration kommer varje patient att slutföra en poängsatt QMT-utvärdering (utför 2 tester; med det högsta av de 2 värdena som används för dataanalys). QMT kommer att utföras genom att registrera kraft i pund genom ett direkt datorgränssnitt med en töjningsmätare.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med Baseline of Study 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) för knäböjare. För QMT-tester analyserades det högsta av var och en av de bilaterala poängen som registrerats för varje muskelgrupp vid varje besök. QMT-tester analyserades efter dominant/icke-dominant sida.

QMT är en väletablerad metod för att mäta muskelsvaghet vid neuromuskulär sjukdom. Patienterna kommer att placeras på ett undersökningsbord med ett ryggstödssystem för att eliminera behovet av manuell ryggstabilisering. Efter en enda övningsadministration kommer varje patient att slutföra en poängsatt QMT-utvärdering (utför 2 tester; med det högsta av de 2 värdena som används för dataanalys). QMT kommer att utföras genom att registrera kraft i pund genom ett direkt datorgränssnitt med en töjningsmätare.

Ett sekundärt effektmått jämfördes med baslinje för studie 201 (NCT02740972): Kvantitativ muskeltestning (QMT) för knäextensorer. För QMT-tester analyserades det högsta av var och en av de bilaterala poängen som registrerats för varje muskelgrupp vid varje besök. QMT-tester analyserades efter dominant/icke-dominant sida.

QMT är en väletablerad metod för att mäta muskelsvaghet vid neuromuskulär sjukdom. Patienterna kommer att placeras på ett undersökningsbord med ett ryggstödssystem för att eliminera behovet av manuell ryggstabilisering. Efter en enda övningsadministration kommer varje patient att slutföra en poängsatt QMT-utvärdering (utför 2 tester; med det högsta av de 2 värdena som används för dataanalys). QMT kommer att utföras genom att registrera kraft i pund genom ett direkt datorgränssnitt med en töjningsmätare.