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Verlängerungsstudie zu NS-065/NCNP-01 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

1. Dezember 2022 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NS-065/NCNP-01 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie zu NS-065/NCNP-01, die Jungen mit DMD, die die Studie NS-065/NCNP-01-201 abschließen, einmal wöchentlich intravenös für weitere 192 Wochen verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase II zu NS-065/NCNP-01, die Jungen mit DMD, die die Studie NS-065/NCNP-01-201 abschließen, einmal wöchentlich intravenös für weitere 192 Wochen verabreicht wird. Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und klinische Wirksamkeit von NS-065/NCNP-01 in Dosierungen von bis zu 80 mg/kg/Woche, verabreicht als wöchentliche IV-Infusion, über einen zusätzlichen Behandlungszeitraum von 192 Wochen oder bis zur Aufnahme in a separates langfristiges Nachsorgeprogramm von NS-065/NCNP-01, je nachdem, was früher eintritt.

Patienten, die die Phase-II-Dosisfindungsstudie NS-065/NCNP-01-201 abschließen, können aufgenommen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abgeschlossene Studie NS-065/NCNP-01-201 bis Woche 25.
  2. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für Prüfpräparate und Studienverfahren einzuhalten.
  3. Stabile Dosis von Glucocorticoid (GC) und es wird erwartet, dass sie für die Dauer der Studie auf der stabilen Dosis bleibt.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwerwiegendes oder schweres unerwünschtes Ereignis in Studie NS-065/NCNP-01-201, das eine sichere Anwendung von NS-065/NCNP-01 ausschließt.
  2. Der Patient wurde nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-201 mit einer Behandlung behandelt, die zum Zweck der Induktion von Dystrophin oder seinem verwandten Protein durchgeführt wurde.
  3. Der Patient nahm nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-201 andere Prüfmedikamente ein.
  4. Der Patient wurde vom Prüfarzt und/oder dem Sponsor beurteilt, dass es aus anderen Gründen nicht angemessen war, an der Verlängerungsstudie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NS-065/NCNP-01 40 mg/kg
Patienten, die in der NS-065-NCNP-201-Studie 40 mg/kg erhalten, werden ihre aktuelle Dosis für weitere 192 Wochen oder bis zur Aufnahme in ein separates Langzeit-Follow-up-Programm von NS-065/NCNP-01 beibehalten, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher liegt.
Arzneimittel: NS-065/NCNP-01
Erhalten während wöchentlicher intravenöser Infusionen
Experimental: NS-065/NCNP-01 80 mg/kg
Patienten, die in der NS-065-NCNP-201-Studie 80 mg/kg erhalten, werden ihre aktuelle Dosis für weitere 192 Wochen oder bis zur Aufnahme in ein separates Langzeit-Follow-up-Programm von NS-065/NCNP-01 beibehalten, je nachdem, was früher eintritt.
Arzneimittel: NS-065/NCNP-01
Erhalten während wöchentlicher intravenöser Infusionen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Baseline in Time to Stand (TTSTAND) im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Ein primärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Standzeit (TTSTAND)
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung von der Baseline in Time to Stand (TTSTAND)-Geschwindigkeit im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Ein primärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Geschwindigkeit bis zum Stehen (TTSTAND).
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0.
Zeitfenster: Bis zu 192 Behandlungswochen

Bei unerwünschten Ereignissen (AEs), die in Studie 201 (NCT02740972) begannen und zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie 202 nicht behoben waren, wurden in Studie 201 alle Änderungen des Ergebnisses oder des Zusammenhangs berichtet.

Für in Studie 201 beginnende UE, die nach Aufnahme in diese Studie 202 an Schwere zunehmen oder schwerwiegend werden, wurde in dieser Studie ein neues UE gemeldet.

Behandlungsbedingte UEs (TEAEs) wurden nach Dosisniveau zusammengefasst. Die Codierung erfolgte nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff (unter Verwendung des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)). Der Schweregrad wurde anhand des CTCAE-Einstufungssystems bewertet.
Bis zu 192 Behandlungswochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum 10-Meter-Laufen/Gehen-Test (TTRW) im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Zeit bis zum 10-Meter-Laufen/Gehen (TTRW)
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum 10-Meter-Laufen/Gehen-Test (TTRW)-Geschwindigkeit im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Zeit zum Laufen/Gehen im 10-Meter-Test (TTRW) Geschwindigkeit.

Die Ergebnisse wurden in Geschwindigkeit (Meter/Zeit) umgerechnet.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum Erklimmen von 4 Stufen (TTCLIMB) im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Zeit zum Steigen von 4 Stufen (TTCLIMB)
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum Erklimmen von 4 Stufen (TTCLIMB) Geschwindigkeit im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Zeit zum Steigen von 4 Stufen (TTCLIMB) Geschwindigkeit. Die Ergebnisse wurden in Geschwindigkeit (Meter/Zeit) umgerechnet.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Scores gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu übereinstimmenden historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit Baseline von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Score

Die NSAA ist eine Funktionsskala, die für den Einsatz bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde.

Es besteht aus 17 Aktivitäten, die mit 0 (nicht leistungsfähig), 1 (mit Modifikationen leistungsfähig), 2 (normale Bewegung) bewertet werden. Es bewertet die Fähigkeiten, die erforderlich sind, um ambulant zu bleiben, die sich bei unbehandelten DMD-Patienten sowie bei anderen Muskeldystrophien wie der Becker-Muskeldystrophie zunehmend verschlechtern. Der NSAA-Gesamtwert reicht von 0 bis 34, wobei ein Wert von 34 eine normale Funktion impliziert.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157 in Studie 202
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) im Vergleich zu übereinstimmenden historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157 in Studie 202
Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157 in Studie 202
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen Muskeltests (QMT) für Handgriff versus angepasste historische Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Quantitativer Muskeltest (QMT) für Handgriff. Für QMT-Tests wurde der jeweils höhere der bilateralen Werte analysiert, die für jede Muskelgruppe bei jedem Besuch aufgezeichnet wurden. QMT-Tests wurden nach dominanter/nicht dominanter Seite analysiert.

QMT ist eine etablierte Methode zur Messung der Muskelschwäche bei neuromuskulären Erkrankungen. Die Patienten werden auf einem Untersuchungstisch mit Rückenstützsystem gelagert, um eine manuelle Rückenstabilisierung zu vermeiden. Nach einer Verabreichung in einer einzigen Praxis wird jeder Patient eine bewertete QMT-Bewertung absolvieren (2 Tests durchführen; wobei der höhere der 2 Werte für die Datenanalyse verwendet wird). QMT wird durchgeführt, indem die Kraft in Pfund über eine direkte Computerschnittstelle mit einem Dehnungsmessstreifen aufgezeichnet wird.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen Muskeltests (QMT) für Ellenbogenbeuger im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Quantitativer Muskeltest (QMT) für Ellenbogenbeuger. Für QMT-Tests wurde der jeweils höhere der bilateralen Werte analysiert, die für jede Muskelgruppe bei jedem Besuch aufgezeichnet wurden. QMT-Tests wurden nach dominanter/nicht dominanter Seite analysiert.

QMT ist eine etablierte Methode zur Messung der Muskelschwäche bei neuromuskulären Erkrankungen. Die Patienten werden auf einem Untersuchungstisch mit Rückenstützsystem gelagert, um eine manuelle Rückenstabilisierung zu vermeiden. Nach einer Verabreichung in einer einzigen Praxis wird jeder Patient eine bewertete QMT-Bewertung absolvieren (2 Tests durchführen; wobei der höhere der 2 Werte für die Datenanalyse verwendet wird). QMT wird durchgeführt, indem die Kraft in Pfund über eine direkte Computerschnittstelle mit einem Dehnungsmessstreifen aufgezeichnet wird.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen Muskeltests (QMT) für Ellenbogenstrecker im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Quantitativer Muskeltest (QMT) für Ellenbogenstrecker. Für QMT-Tests wurde der jeweils höhere der bilateralen Werte analysiert, die für jede Muskelgruppe bei jedem Besuch aufgezeichnet wurden. QMT-Tests wurden nach dominanter/nicht dominanter Seite analysiert.

QMT ist eine etablierte Methode zur Messung der Muskelschwäche bei neuromuskulären Erkrankungen. Die Patienten werden auf einem Untersuchungstisch mit Rückenstützsystem gelagert, um eine manuelle Rückenstabilisierung zu vermeiden. Nach einer Verabreichung in einer einzigen Praxis wird jeder Patient eine bewertete QMT-Bewertung absolvieren (2 Tests durchführen; wobei der höhere der 2 Werte für die Datenanalyse verwendet wird). QMT wird durchgeführt, indem die Kraft in Pfund über eine direkte Computerschnittstelle mit einem Dehnungsmessstreifen aufgezeichnet wird.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen Muskeltests (QMT) für Kniebeuger im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Quantitativer Muskeltest (QMT) für Kniebeuger. Für QMT-Tests wurde der jeweils höhere der bilateralen Werte analysiert, die für jede Muskelgruppe bei jedem Besuch aufgezeichnet wurden. QMT-Tests wurden nach dominanter/nicht dominanter Seite analysiert.

QMT ist eine etablierte Methode zur Messung der Muskelschwäche bei neuromuskulären Erkrankungen. Die Patienten werden auf einem Untersuchungstisch mit Rückenstützsystem gelagert, um eine manuelle Rückenstabilisierung zu vermeiden. Nach einer Verabreichung in einer einzigen Praxis wird jeder Patient eine bewertete QMT-Bewertung absolvieren (2 Tests durchführen; wobei der höhere der 2 Werte für die Datenanalyse verwendet wird). QMT wird durchgeführt, indem die Kraft in Pfund über eine direkte Computerschnittstelle mit einem Dehnungsmessstreifen aufgezeichnet wird.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei quantitativen Muskeltests (QMT) für Kniestrecker im Vergleich zu angepassten historischen Kontrollen
Zeitfenster: Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Ein sekundärer Wirksamkeitsendpunkt wurde mit dem Ausgangswert von Studie 201 (NCT02740972) verglichen: Quantitativer Muskeltest (QMT) für Kniestrecker. Für QMT-Tests wurde der jeweils höhere der bilateralen Werte analysiert, die für jede Muskelgruppe bei jedem Besuch aufgezeichnet wurden. QMT-Tests wurden nach dominanter/nicht dominanter Seite analysiert.

QMT ist eine etablierte Methode zur Messung der Muskelschwäche bei neuromuskulären Erkrankungen. Die Patienten werden auf einem Untersuchungstisch mit Rückenstützsystem gelagert, um eine manuelle Rückenstabilisierung zu vermeiden. Nach einer Verabreichung in einer einzigen Praxis wird jeder Patient eine bewertete QMT-Bewertung absolvieren (2 Tests durchführen; wobei der höhere der 2 Werte für die Datenanalyse verwendet wird). QMT wird durchgeführt, indem die Kraft in Pfund über eine direkte Computerschnittstelle mit einem Dehnungsmessstreifen aufgezeichnet wird.
Baseline 201, Wochen 37, 49, 73, 109, 157, 205 in Studie 202

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Ermittler

  • Studienstuhl: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

28. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-065/NCNP-01-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

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