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Duchenne 근이영양증(DMD) 소년의 NS-065/NCNP-01 확장 연구

2022년 12월 1일 업데이트: NS Pharma, Inc.

Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남아에서 NS-065/NCNP-01의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 제2상, 공개 라벨, 확장 연구

이것은 연구 NS-065/NCNP-01-201을 완료한 DMD가 있는 소년에게 추가 192주 동안 매주 1회 정맥 주사로 투여된 NS-065/NCNP-01의 공개 확장 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 연구 NS-065/NCNP-01-201을 완료한 DMD를 가진 소년들에게 추가 192주 동안 매주 1회 정맥 주사로 투여된 NS-065/NCNP-01의 II상, 다기관, 공개, 확장 연구입니다. 이 연구는 192주의 추가 치료 기간 동안 또는 임상 시험에 등록할 때까지 매주 IV 주입으로 투여되는 최대 80mg/kg/주 용량 수준에서 NS-065/NCNP-01의 안전성, 내약성 및 임상 효능을 평가할 예정입니다. NS-065/NCNP-01의 별도 장기 추적 프로그램 중 더 빠른 프로그램.

임상 2상 용량 찾기 연구 NS-065/NCNP-01-201을 완료한 환자는 등록할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • Alberta Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 연구 NS-065/NCNP-01-201을 25주까지 완료했습니다.
  2. 예정된 방문, 조사 제품 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
  3. 글루코코르티코이드(GC)의 안정적인 용량이며 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.

제외 기준:

  1. 연구 NS-065/NCNP-01-201에서 NS-065/NCNP-01의 안전한 사용을 방해하는 심각하거나 심각한 부작용.
  2. 환자는 NS-065/NCNP-01-201 연구 완료 후 디스트로핀 또는 관련 단백질 유도를 목적으로 치료를 받았습니다.
  3. 환자는 연구 NS-065/NCNP-01-201 완료 후 다른 조사 약물을 복용했습니다.
  4. 환자는 다른 이유로 연장 연구에 참여하는 것이 적절하지 않다고 조사자 및/또는 후원자에 의해 판단되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NS-065/NCNP-01 40mg/kg
NS-065-NCNP-201 연구에서 40mg/kg을 투여받은 환자는 추가 192주 동안 또는 NS-065/NCNP-01의 별도 장기 추적 프로그램에 등록할 때까지(둘 중 더 이른 시점까지) 현재 용량을 계속 유지할 것입니다.
의약품: NS-065/NCNP-01
주간 정맥 주입 중에 받음
실험적: NS-065/NCNP-01 80mg/kg
NS-065-NCNP-201 연구에서 80mg/kg을 투여받은 환자는 추가 192주 동안 또는 NS-065/NCNP-01의 별도 장기 추적 프로그램에 등록할 때까지(둘 중 더 이른 시점까지) 현재 용량을 계속 유지할 것입니다.
의약품: NS-065/NCNP-01
주간 정맥 주입 중에 받음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TTSTAND(Time to Stand)와 일치하는 과거 컨트롤의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
1차 효능 종료점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다. 대기 시간(TTSTAND)
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
기준선에서 스탠드까지의 시간(TTSTAND) 속도 대 일치된 기록 컨트롤의 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
1차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다. 서 있는 시간(TTSTAND) 속도
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 최대 192주 치료

본 연구 202에 등록할 때 해결되지 않은 연구 201(NCT02740972)에서 시작된 부작용(AE)의 경우, 연구 201에서 결과 또는 관련성의 변화가 보고되었습니다.

연구 201에서 시작하여 본 연구 202에 등록한 후 중증도가 증가하거나 심각해지는 AE의 경우, 새로운 AE가 이 연구에서 보고되었습니다.

치료-응급 AE(TEAE)를 용량 수준별로 요약하였다. 코딩은 시스템 기관 클래스 및 선호 용어(MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 사용)별로 수행되었습니다. 심각도 수준은 CTCAE 등급 시스템을 사용하여 평가되었습니다.
최대 192주 치료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TTRW(Run/Walk 10 Meters Test) 대 일치된 과거 컨트롤로 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 달리기/걷기 10미터 테스트(TTRW)
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
기준선에서 10미터 달리기/걷기 테스트(TTRW) 속도 대 일치된 기록 컨트롤로의 시간 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점은 연구 201의 기준선(NCT02740972): 10미터 달리기/보행 시간(TTRW) 속도와 비교되었습니다.

결과는 속도(미터/시간)로 변환되었습니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
기준선에서 4계단 오르기(TTCLIMB) 대 일치하는 기록 컨트롤로의 시간 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972): 4계단을 오르는 시간(TTCLIMB)과 비교했습니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
기준선에서 4계단 오르기까지의 시간 변화(TTCLIMB) 속도 대 일치된 기록 컨트롤
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
2차 효능 종점은 연구 201의 기준선(NCT02740972): 4계단을 오르는 시간(TTCLIMB) 속도와 비교했습니다. 결과는 속도(미터/시간)로 변환되었습니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수 대 일치하는 과거 대조군의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157주

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: North Star Ambulatory Assessment(NSAA) 점수

NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능적 척도입니다.

0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다. 그것은 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증뿐만 아니라 치료받지 않은 DMD 환자에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다. NSAA 총점의 범위는 0에서 34까지이며 34점은 정상적인 기능을 암시합니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157주
6분 도보 테스트(6MWT) 대 일치하는 과거 컨트롤의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157주
2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 6분 도보 테스트(6MWT)
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157주
핸드그립 대 일치하는 과거 대조군에 대한 정량적 근육 검사(QMT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점은 연구 201의 기준선(NCT02740972): 핸드그립을 위한 정량적 근육 검사(QMT)와 비교했습니다. QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
팔꿈치 굴근 대 일치된 과거 대조군에 대한 정량적 근육 검사(QMT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 팔꿈치 굴근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
팔꿈치 신근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) 대 일치된 과거 대조군에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 팔꿈치 신전근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
무릎 굴근에 대한 QMT(정량적 근육 검사) 대 일치하는 과거 대조군에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 무릎 굴근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주
무릎 신근 대 일치된 과거 대조군에 대한 정량적 근육 검사(QMT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

2차 효능 종점을 연구 201의 기준선(NCT02740972)과 비교했습니다: 무릎 신전근에 대한 정량적 근육 검사(QMT) QMT 검사의 경우, 각 방문 시 각 근육 그룹에 대해 기록된 양측 점수 중 더 높은 점수를 분석했습니다. QMT 검사는 우세/비우세로 분석하였다.

QMT는 신경근 질환에서 근육 약화를 측정하기 위한 잘 확립된 방법입니다. 환자는 수동 등 안정화의 필요성을 없애기 위해 등 지지 시스템이 있는 검사 테이블에 배치됩니다. 단일 진료 관리 후, 각 환자는 채점된 QMT 평가를 완료합니다(2개 테스트 수행, 데이터 분석에 사용되는 2개 값 중 높은 값 사용). QMT는 스트레인 게이지와 직접 컴퓨터 인터페이스를 통해 파운드 단위로 힘을 기록하여 수행됩니다.
기준선 201, 연구 202에서 37, 49, 73, 109, 157, 205주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NS Pharma, Inc.

협력자

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

수사관

  • 연구 의자: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 6일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 20일

연구 완료 (실제)

2021년 11월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 23일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2022년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NS-065/NCNP-01-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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