Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie NS-065/NCNP-01 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

1. prosince 2022 aktualizováno: NS Pharma, Inc.

Fáze II, otevřená, rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti NS-065/NCNP-01 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Toto je otevřená, prodloužená studie NS-065/NCNP-01 podávaná intravenózně jednou týdně po dobu dalších 192 týdnů chlapcům s DMD, kteří dokončí studii NS-065/NCNP-01-201.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená studie fáze II s NS-065/NCNP-01 podávaným intravenózně jednou týdně po dobu dalších 192 týdnů chlapcům s DMD, kteří dokončí studii NS-065/NCNP-01-201. Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a klinickou účinnost NS-065/NCNP-01 při hladinách dávek až 80 mg/kg/týden podávaných týdenní IV infuzí po dobu další léčby 192 týdnů nebo do zařazení do samostatný dlouhodobý sledovací program NS-065/NCNP-01, podle toho, co nastane dříve.

Pacienti, kteří dokončí studii Phase II Dose-finding NS-065/NCNP-01-201, jsou způsobilí k zařazení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončená studie NS-065/NCNP-01-201 do 25. týdne.
  2. Ochota a schopnost dodržet plánované návštěvy, plán podávání zkoumaného přípravku a studijní postupy.
  3. Stabilní dávka glukokortikoidu (GC) a očekává se, že zůstane na stabilní dávce po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažná nebo závažná nežádoucí příhoda ve studii NS-065/NCNP-01-201, která vylučuje bezpečné použití NS-065/NCNP-01.
  2. Pacientovi byla po dokončení studie NS-065/NCNP-01-201 provedena léčba za účelem indukce dystrofinu nebo jeho příbuzných proteinů.
  3. Po dokončení studie NS-065/NCNP-01-201 pacient užil jakékoli další hodnocené léky.
  4. Pacient byl zkoušejícím a/nebo sponzorem posouzen, že není vhodné účastnit se prodloužené studie z jiných důvodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NS-065/NCNP-01 40 mg/kg
Pacienti dostávající 40 mg/kg ve studii NS-065-NCNP-201 budou pokračovat ve své současné dávce po dobu dalších 192 týdnů nebo do zařazení do samostatného dlouhodobého programu sledování NS-065/NCNP-01, podle toho, co nastane dříve.
Lék: NS-065/NCNP-01
Přijímáno během týdenních intravenózních infuzí
Experimentální: NS-065/NCNP-01 80 mg/kg
Pacienti dostávající 80 mg/kg ve studii NS-065-NCNP-201 budou pokračovat ve své současné dávce po dobu dalších 192 týdnů nebo do zařazení do samostatného dlouhodobého programu sledování NS-065/NCNP-01, podle toho, co nastane dříve.
Lék: NS-065/NCNP-01
Přijímáno během týdenních intravenózních infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu v době do stání (TTSTAND) versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Primární cílový bod účinnosti byl porovnán s výchozím stavem studie 201 (NCT02740972): Čas stát (TTSTAND)
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna rychlosti od základní čáry v čase do stání (TTSTAND) versus shodné historické ovládací prvky
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Primární cílový bod účinnosti byl porovnán s výchozím stavem studie 201 (NCT02740972): Rychlost stání (TTSTAND)
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0.
Časové okno: Až 192 týdnů léčby

U nežádoucích příhod (AE) začínajících ve studii 201 (NCT02740972), které nebyly vyřešeny v době zařazení do této studie 202, byly ve studii 201 hlášeny jakékoli změny ve výsledku nebo příbuznosti.

U AE začínajících ve studii 201, které se po zařazení do této studie 202 zvyšují v závažnosti nebo se stávají závažnými, byla v této studii hlášena nová AE.

AE vzniklé při léčbě (TEAE) byly shrnuty podle úrovně dávky. Kódování bylo provedeno podle tříd orgánových systémů a preferovaného termínu (pomocí lékařského slovníku pro regulační aktivity (MedDRA)). Úroveň závažnosti byla hodnocena pomocí klasifikačního systému CTCAE.
Až 192 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základní linie v testu času na běh/chůzi 10 metrů (TTRW) versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základním stavem studie 201 (NCT02740972): Test doby běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna ze základní linie v čase na běh/chůze 10metrový test (TTRW) Rychlost versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Rychlost testu doby běhu/chůze 10 metrů (TTRW).

Výsledky byly převedeny na rychlost (metr/čas).
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna ze základní linie v čase k výstupu 4 schody (TTCLIMB) versus shodné historické ovládací prvky
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Čas do vylézání 4 schodů (TTCLIMB)
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna ze základní linie v čase k výstupu po 4 schodech (TTCLIMB) Rychlost versus shodné historické ovládací prvky
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Rychlost vylézání 4 schodů (TTCLIMB). Výsledky byly převedeny na rychlost (metr/čas).
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna od základní hodnoty ve skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157 ve studii 202

Sekundární cílový ukazatel účinnosti byl porovnán se základním stavem studie 201 (NCT02740972): skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

NSAA je funkční škála navržená pro použití u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Skládá se ze 17 činností hodnocených 0 (neschopný provést), 1 (provádí s úpravami), 2 (normální pohyb). Posuzuje schopnosti nezbytné k udržení ambulantnosti, u kterých bylo zjištěno, že se postupně zhoršují u neléčených pacientů s DMD, stejně jako u jiných svalových dystrofií, jako je Beckerova svalová dystrofie. Celkové skóre NSAA se pohybuje od 0 do 34, přičemž skóre 34 znamená normální funkci.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157 ve studii 202
Změna oproti základnímu testu v šestiminutovém testu chůze (6MWT) versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157 ve studii 202
Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základním stavem studie 201 (NCT02740972): Šestiminutový test chůze (6MWT)
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157 ve studii 202
Změna od výchozího stavu v kvantitativním svalovém testování (QMT) pro rukojeť versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Kvantitativní svalové testování (QMT) pro úchop U testů QMT bylo analyzováno vyšší z každého bilaterálního skóre zaznamenaného pro každou svalovou skupinu při každé návštěvě. QMT testy byly analyzovány podle dominantní/nedominantní strany.

QMT je dobře zavedená metoda pro měření svalové slabosti u neuromuskulárních onemocnění. Pacienti budou umístěni na vyšetřovací stůl se zádovým opěrným systémem, aby se eliminovala nutnost manuální stabilizace zad. Po podání jedné praxe každý pacient dokončí hodnocení QMT (proveďte 2 testy; pro analýzu dat se použije vyšší ze 2 hodnot). QMT bude prováděno zaznamenáváním síly v librách přes přímé počítačové rozhraní s tenzometrem.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna od výchozího stavu v kvantitativním svalovém testování (QMT) u flexorů lokte versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Kvantitativní svalové testování (QMT) pro flexory lokte U testů QMT bylo analyzováno vyšší z každého bilaterálního skóre zaznamenaného pro každou svalovou skupinu při každé návštěvě. QMT testy byly analyzovány podle dominantní/nedominantní strany.

QMT je dobře zavedená metoda pro měření svalové slabosti u neuromuskulárních onemocnění. Pacienti budou umístěni na vyšetřovací stůl se zádovým opěrným systémem, aby se eliminovala nutnost manuální stabilizace zad. Po podání jedné praxe každý pacient dokončí hodnocení QMT (proveďte 2 testy; pro analýzu dat se použije vyšší ze 2 hodnot). QMT bude prováděno zaznamenáváním síly v librách přes přímé počítačové rozhraní s tenzometrem.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna od výchozího stavu v kvantitativním svalovém testování (QMT) pro extenzory loktů oproti historickým kontrolám se shodou
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Kvantitativní svalové testování (QMT) pro extenzory loktů U testů QMT bylo analyzováno vyšší z každého bilaterálního skóre zaznamenaného pro každou svalovou skupinu při každé návštěvě. QMT testy byly analyzovány podle dominantní/nedominantní strany.

QMT je dobře zavedená metoda pro měření svalové slabosti u neuromuskulárních onemocnění. Pacienti budou umístěni na vyšetřovací stůl se zádovým opěrným systémem, aby se eliminovala nutnost manuální stabilizace zad. Po podání jedné praxe každý pacient dokončí hodnocení QMT (proveďte 2 testy; pro analýzu dat se použije vyšší ze 2 hodnot). QMT bude prováděno zaznamenáváním síly v librách přes přímé počítačové rozhraní s tenzometrem.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna od výchozího stavu v kvantitativním svalovém testování (QMT) u flexorů kolena versus shodné historické kontroly
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Kvantitativní svalové testování (QMT) pro kolenní flexory U QMT testů bylo analyzováno vyšší z každého bilaterálního skóre zaznamenaného pro každou svalovou skupinu při každé návštěvě. QMT testy byly analyzovány podle dominantní/nedominantní strany.

QMT je dobře zavedená metoda pro měření svalové slabosti u neuromuskulárních onemocnění. Pacienti budou umístěni na vyšetřovací stůl se zádovým opěrným systémem, aby se eliminovala nutnost manuální stabilizace zad. Po podání jedné praxe každý pacient dokončí hodnocení QMT (proveďte 2 testy; pro analýzu dat se použije vyšší ze 2 hodnot). QMT bude prováděno zaznamenáváním síly v librách přes přímé počítačové rozhraní s tenzometrem.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202
Změna od výchozího stavu v kvantitativním svalovém testování (QMT) pro extenzory kolen oproti shodným historickým kontrolám
Časové okno: Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Sekundární cílový bod účinnosti byl porovnán se základní linií studie 201 (NCT02740972): Kvantitativní svalové testování (QMT) pro extenzory kolen U testů QMT bylo analyzováno vyšší z každého bilaterálního skóre zaznamenaného pro každou svalovou skupinu při každé návštěvě. QMT testy byly analyzovány podle dominantní/nedominantní strany.

QMT je dobře zavedená metoda pro měření svalové slabosti u neuromuskulárních onemocnění. Pacienti budou umístěni na vyšetřovací stůl se zádovým opěrným systémem, aby se eliminovala nutnost manuální stabilizace zad. Po podání jedné praxe každý pacient dokončí hodnocení QMT (proveďte 2 testy; pro analýzu dat se použije vyšší ze 2 hodnot). QMT bude prováděno zaznamenáváním síly v librách přes přímé počítačové rozhraní s tenzometrem.
Výchozí stav 201, týdny 37, 49, 73, 109, 157, 205 ve studii 202

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NS Pharma, Inc.

Spolupracovníci

Cooperative International Neuromuscular Research Group
Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Paula R. Clemens, MD, University of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

20. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-065/NCNP-01-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NS-065/NCNP-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit