Estudio de extensión de NS-065/NCNP-01 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Para los eventos adversos (EA) que comenzaron en el estudio 201 (NCT02740972) que no se resolvieron en el momento de la inscripción en este estudio 202, cualquier cambio en el resultado o la relación se informó en el estudio 201.

Para los EA que comenzaron en el estudio 201 y que aumentaron en gravedad o se volvieron serios después de la inscripción en este estudio 202, se informó un nuevo EA en este estudio.

Los AA emergentes del tratamiento (TEAE) se resumieron por nivel de dosis. La codificación se realizó por clasificación de órganos del sistema y término preferido (usando el Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA)). El nivel de gravedad se evaluó mediante el sistema de clasificación CTCAE.

Se comparó un criterio de valoración de eficacia secundario con la línea de base del estudio 201 (NCT02740972): prueba de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW) y velocidad.

Los resultados se convirtieron en velocidad (metro/tiempo).

Se comparó un criterio de valoración de eficacia secundario con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): puntuación de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)

La NSAA es una escala funcional diseñada para su uso en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Consta de 17 actividades calificadas 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza con modificaciones), 2 (movimiento normal). Evalúa las habilidades necesarias para permanecer ambulante que se ha encontrado que se deterioran progresivamente en pacientes con DMD no tratados, así como en otras distrofias musculares como la Distrofia Muscular de Becker. La puntuación total de la NSAA oscila entre 0 y 34, y una puntuación de 34 implica un funcionamiento normal.

Se comparó un criterio de valoración secundario de eficacia con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): Prueba muscular cuantitativa (QMT) para Handgrip Para las pruebas QMT, se analizó la mayor de las puntuaciones bilaterales registradas para cada grupo muscular en cada visita. Las pruebas QMT se analizaron por lado dominante/no dominante.

QMT es un método bien establecido para medir la debilidad muscular en la enfermedad neuromuscular. Los pacientes se colocarán en una mesa de exploración con un sistema de respaldo para eliminar la necesidad de estabilización manual de la espalda. Después de una sola administración de práctica, cada paciente completará una evaluación QMT puntuada (realizar 2 pruebas; con el mayor de los 2 valores utilizados para el análisis de datos). QMT se realizará registrando la fuerza en libras a través de una interfaz de computadora directa con un medidor de tensión.

Se comparó un criterio de valoración secundario de eficacia con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): Prueba muscular cuantitativa (QMT) para los flexores del codo Para las pruebas QMT, se analizó la mayor de las puntuaciones bilaterales registradas para cada grupo muscular en cada visita. Las pruebas QMT se analizaron por lado dominante/no dominante.

QMT es un método bien establecido para medir la debilidad muscular en la enfermedad neuromuscular. Los pacientes se colocarán en una mesa de exploración con un sistema de respaldo para eliminar la necesidad de estabilización manual de la espalda. Después de una sola administración de práctica, cada paciente completará una evaluación QMT puntuada (realizar 2 pruebas; con el mayor de los 2 valores utilizados para el análisis de datos). QMT se realizará registrando la fuerza en libras a través de una interfaz de computadora directa con un medidor de tensión.

Se comparó un criterio de valoración secundario de eficacia con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): Prueba muscular cuantitativa (QMT) para extensores de codo Para las pruebas QMT, se analizó la puntuación más alta registrada para cada grupo muscular en cada visita. Las pruebas QMT se analizaron por lado dominante/no dominante.

QMT es un método bien establecido para medir la debilidad muscular en la enfermedad neuromuscular. Los pacientes se colocarán en una mesa de exploración con un sistema de respaldo para eliminar la necesidad de estabilización manual de la espalda. Después de una sola administración de práctica, cada paciente completará una evaluación QMT puntuada (realizar 2 pruebas; con el mayor de los 2 valores utilizados para el análisis de datos). QMT se realizará registrando la fuerza en libras a través de una interfaz de computadora directa con un medidor de tensión.

Se comparó un criterio de valoración secundario de eficacia con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): Prueba muscular cuantitativa (QMT) para flexores de rodilla Para las pruebas QMT, se analizó la mayor de las puntuaciones bilaterales registradas para cada grupo muscular en cada visita. Las pruebas QMT se analizaron por lado dominante/no dominante.

QMT es un método bien establecido para medir la debilidad muscular en la enfermedad neuromuscular. Los pacientes se colocarán en una mesa de exploración con un sistema de respaldo para eliminar la necesidad de estabilización manual de la espalda. Después de una sola administración de práctica, cada paciente completará una evaluación QMT puntuada (realizar 2 pruebas; con el mayor de los 2 valores utilizados para el análisis de datos). QMT se realizará registrando la fuerza en libras a través de una interfaz de computadora directa con un medidor de tensión.

Se comparó un criterio de valoración secundario de eficacia con el valor inicial del estudio 201 (NCT02740972): Prueba muscular cuantitativa (QMT) para extensores de rodilla Para las pruebas QMT, se analizó la mayor de las puntuaciones bilaterales registradas para cada grupo muscular en cada visita. Las pruebas QMT se analizaron por lado dominante/no dominante.

QMT es un método bien establecido para medir la debilidad muscular en la enfermedad neuromuscular. Los pacientes se colocarán en una mesa de exploración con un sistema de respaldo para eliminar la necesidad de estabilización manual de la espalda. Después de una sola administración de práctica, cada paciente completará una evaluación QMT puntuada (realizar 2 pruebas; con el mayor de los 2 valores utilizados para el análisis de datos). QMT se realizará registrando la fuerza en libras a través de una interfaz de computadora directa con un medidor de tensión.