Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Onkolitikus adenovírus, DNX-2401, naiv diffúz belső pontine gliomákhoz

2023. április 5. frissítette: Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

A DNX-2401 I. fázisú vizsgálata gyermekbetegeknél újonnan diagnosztizált diffúz intrinsic Pontine gliomára.

Onkolitikus adenovírus gyermekkori naiv DIPG-hez, tumorbiopszia után ugyanazon a pályán adandó be a kisagyba.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A diffúz pontine gliomák (DIPG) az egyik leghalálosabb gyermekdaganat. Ezeknek a daganatoknak az összes kezelési módja kudarcot vallott, és szörnyű kilátások maradtak az egy év alatti átlagos túlélésre, az 5 éves túlélésre pedig gyakorlatilag nulla. Ezenkívül a legtöbb hosszú távú túlélő szenved az agresszív kezelés hosszú távú mellékhatásaitól. Ezért olyan új terápiás stratégiákra van szükség, amelyek nemcsak hatékonyabb kezelést tesznek lehetővé ezeknek a daganatoknak, hanem késleltetik a jelenlegi terápiás döntésekből származó súlyos mellékhatásokat is. A DNX-2401 egy onkolitikus vírus, amelyet úgy alakítottak ki, hogy specifikusan replikálódjon abnormális retinoblasztóma (RB) útvonalú daganatsejtekben. Ezenkívül ez a vírus a gliómasejtekben nagyobb mennyiségben előforduló integrineken keresztül fertőzi meg a sejteket. Itt egy I. fázisú, unicentrikus, nem randomizált klinikai vizsgálatot javasolunk a DNX-2401 intratumorális beadásának biztonságosságának és potenciális hatékonyságának tanulmányozására DIPG-ben. A vírus beadása sztereotaxiás tumorbiopszia után történik, ugyanazon a pályán, a katéter helyzetének intraoperatív MRI-vel történő ellenőrzése után. 3-4 hét elteltével a betegek standard sugárkezelést és/vagy kemoterápiát kapnak. Az elsődleges cél a felnőtteken végzett vizsgálatokból ismert céldózis biztonságosságának megerősítése. A másodlagos végpontok a 12 hónapos teljes túlélés (OS12), a válaszok százalékos aránya és a tumor elleni indukált immunválasz. A nyomon követés magában foglalja a neurológiai állapot szoros monitorozását, vérvizsgálatokat és agyi MRI-t. Ha ez a vizsgálat bizonyítékot mutat a biztonságosságra és hatékonyságra, akkor többközpontú klinikai vizsgálat indul.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanyolország, 31190
        • Clinica Universidad de Navarra

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A BETEG VAGY SZÜLŐK tájékozott beleegyezése
  2. A vizsgáló véleménye szerint a páciensnek képesnek kell lennie az összes protokolleljárás betartására.
  3. Életkor 1-18 év
  4. Negatív terhes vérvizsgálat fertilis nőknél (A nő fogamzóképesnek minősül (WOCBP), azaz termékeny, a menarche után és hacsak nem tartósan steril. A tartós sterilizálási módszerek közé tartozik a méheltávolítás, a kétoldali salpingectomia és a kétoldali peteeltávolítás.
  5. A betegnél újonnan diagnosztizáltak DIPG-t MRI-ben
  6. Lansky Performance Status ≥ 70 a felvétel előtt
  7. A vizsgáló által sztereotaxiás biopsziához hozzáférhetőnek ítélt elváltozás. A sérülés helye lehetővé teszi az injekció beadását anélkül, hogy a vírus bejutna a kamrai rendszerbe.
  8. Nincs korábbi DIPG-kezelés

Kizárási kritériumok:

  1. Súlyos fertőzések vagy interkurrens egészségügyi állapotok, beleértve, de nem kizárólagosan a súlyos vese-, máj-, szív- vagy csontvelő-elégtelenséget, amelyek a vizsgáló kritériumai szerint nem teszik lehetővé a felvételt. A betegeknek a kiinduláskor lázasnak kell lenniük [azaz < 38 fokos (Cº)].
  2. Kivizsgáló gyógyszeres kezelés az elmúlt 30 napban.
  3. Immunhiányos, autoimmun állapotú vagy aktív hepatitisben szenvedő alanyok.
  4. Bármilyen orvosi vagy pszichológiai állapot, amely akadályozhatja az alany részvételi képességét, ha 16 évesnél idősebb, vagy a szülők képességét, ha 16 évesnél fiatalabb, vagy tájékozott beleegyezést ad, vagy veszélyezteti a páciens képességét a terápia vagy bármely olyan betegség elviselésére, amely elhomályosítja a toxicitást vagy veszélyesen megváltoztatja. gyógyszer-anyagcsere.
  5. Daganat több helyen vagy kétséges a DIPG MRI-jében.
  6. Terhes vagy szoptató nőstények kizárásra kerülnek, mivel fennáll a sejtnövekedéshez és -differenciálódáshoz kapcsolódó géneket tartalmazó rekombináns vírus magzati fejlődésének kockázata.
  7. Súlyos csontvelő hypoplasia.
  8. AST (aszpartát transzamináz) és/vagy ALT (alanin transzamináz) > 3-szor magasabb, mint a felső normál laboratóriumi szint
  9. Neutrophilek < 1 x 109/l
  10. Trombociták ≤ 100 x 109/l
  11. Hemoglobin < 9g/dl

13. Li-Fraumeni-szindrómás betegek, vagy a retinoblasztóma génben vagy a kapcsolódó útvonalakban ismert csíravonal-hiány.

14. Bármilyen védőoltás a DNX-2401 beadását megelőző 30 napon belül. 15. Transzfúziók vagy gyógyszerek (G-CSF) pancitopénia vagy egyéb hematológiai állapotok kezelésére a kiindulási állapottól számított 28 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egykarú kezelés DNX-2401
Egykarú DNX-2401 vírus infúziót kapott tumorbiopszia után
Biológiai: DNX-2401
A vírus agyi infúziója a kisagyi száron keresztül
Más nevek:
  • Delta-24

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kisagyba injektált DNX-2401 biztonsága, tolerálhatósága és toxicitása
Időkeret: 12 héttel a vírus beadása után
A vizsgálat hematológiai és neurológiai toxicitást keres (NCI-CTCAE v 4.03).
12 héttel a vírus beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
OS12
Időkeret: 12 hónappal a vírus beadása után
Teljes túlélés 12 hónapos korban
12 hónappal a vírus beadása után
Képek válasza
Időkeret: 12 hónappal a vírus beadása után
Teljes/részleges válasz MRI-ben
12 hónappal a vírus beadása után
QoL
Időkeret: 12 hónappal a vírus beadása után
mérje az életminőség kiindulási értékelését és az idő múlásával bekövetkező változásokat
12 hónappal a vírus beadása után
Mintagyűjtés
Időkeret: 12 héttel a vírus beadása után
Gyűjtsön tumor- és vérmintákat jövőbeli molekuláris és immunológiai vizsgálatokhoz.
12 héttel a vírus beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

Együttműködők

DNAtrix, Inc.
Alcyone Lifesciences, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jaime Gallego, MD, PhD, Clinica Universidad de Navarra

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. január 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D24-DIPG

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A nyomvonal során az eredményeket tudományos üléseken mutatják be. A tárgyalás után egy dolgozatot ad ki az IP

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neoadjuváns terápia

Klinikai vizsgálatok a DNX-2401

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel