Онколитический аденовирус, DNX-2401, для наивных диффузных внутренних глиом моста

Критерии включения:

1. Информированное согласие ПАЦИЕНТА ИЛИ РОДИТЕЛЕЙ
2. Пациент должен быть, по мнению исследователя, в состоянии соблюдать все протокольные процедуры.
3. Возраст 1 - 18 лет
4. Отрицательный анализ крови беременных в случае фертильных женщин (Женщина считается детородной, т. Методы постоянной стерилизации включают гистерэктомию, двустороннюю сальпингэктомию и двустороннюю овариэктомию.
5. Пациент с впервые диагностированным DIPG на МРТ
6. Lansky Performance Status ≥ 70 до включения
7. Поражение, которое исследователь считает доступным для стереотаксической биопсии. Расположение поражения позволит сделать инъекцию без проникновения вируса в желудочковую систему.
8. Отсутствие предшествующего лечения DIPG

Критерий исключения:

1. Тяжелые инфекции или интеркуррентные заболевания, включая, помимо прочего, тяжелую почечную, печеночную, сердечную или костномозговую недостаточность, которые, по критериям исследователя, не допускают включения. У пациентов не должно быть лихорадки на исходном уровне [т. е. < 38 градусов (Cº)].
2. Исследуемый препарат в течение предыдущих 30 дней.
3. Субъекты с иммунодефицитом, аутоиммунными состояниями или активным гепатитом.
4. Любое медицинское или психологическое состояние, которое может помешать способности субъекта участвовать, если он старше 16 лет, или способности родителей, когда он моложе 16 лет, или дать информированное согласие, или поставить под угрозу способность пациента переносить терапию или любое заболевание, которое скроет токсичность или опасно изменит метаболизм лекарств.
5. Опухоль с несколькими локализациями или сомнения в МРТ DIPG.
6. Беременные или кормящие женщины будут исключены из-за риска развития внутриутробного развития рекомбинантного вируса, содержащего гены, связанные с клеточным ростом и дифференцировкой.
7. Выраженная гипоплазия костного мозга.
8. АСТ (аспартатаминотрансфераза) и/или АЛТ (аланинтрансаминаза)> в 3 раза выше верхнего нормального лабораторного уровня
9. Нейтрофилы < 1 х 109/л
10. Тромбоциты ≤ 100 x 109/л
11. Гемоглобин < 9 г/дл

13. Пациенты с синдромом Ли-Фраумени или с известным дефицитом зародышевой линии гена ретинобластомы или связанных с ним путей.

14. Прививки любого рода в течение 30 дней до введения DNX-2401. 15. Трансфузии или лекарства (G-CSF) для лечения панцитопении или других гематологических состояний в течение 28 дней от исходного уровня.