Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Onkolyyttinen adenovirus, DNX-2401, naiiveihin diffuusiin luontaisiin Pontine-glioomiin

keskiviikko 5. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

DNX-2401:n vaiheen I koe lapsipotilailla äskettäin diagnosoidulle diffuusille sisäiselle Pontine-glioomalle.

Onkolyyttinen adenovirus lasten naiiveille DIPG:lle, joka infusoidaan kasvainbiopsian jälkeen samalla liikeradalla pikkuaivojen kantaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Diffuse pontine glioomat (DIPG) ovat yksi tappavimmista lasten kasvaimista. Kaikki näiden kasvainten hoitomenetelmät ovat epäonnistuneet, mikä on jättänyt kauhistuttavan mahdollisuuden, jonka keskimääräinen eloonjääminen on alle vuoden ja eloonjääminen viiden vuoden kohdalla käytännössä nolla. Lisäksi suurin osa pitkäaikaisista selviytyneistä kärsii aggressiivisen hoidon pitkäaikaisista sivuvaikutuksista. Siten tarvitaan uusia terapeuttisia strategioita, jotka mahdollistavat näiden kasvainten tehokkaamman hoidon, mutta myös jotka lykkäävät nykyisistä terapeuttisista valinnoista johtuvia vakavia sivuvaikutuksia. DNX-2401 on onkolyyttinen virus, joka on suunniteltu replikoitumaan spesifisesti kasvainsoluissa, joissa on epänormaali retinoblastooma (RB) -reitti. Lisäksi tämä virus infektoi soluja integriinien kautta, joita on enemmän glioomasoluissa. Tässä ehdotamme vaiheen I, yksikeskistä, ei-satunnaistettua kliinistä tutkimusta DNX-2401:n kasvaimensisäisen annon turvallisuuden ja mahdollisen tehokkuuden tutkimiseksi DIPG:ssä. Viruksen anto suoritetaan stereotaktisen kasvainbiopsian jälkeen käyttäen samaa liikerataa, sen jälkeen, kun katetrin sijainti on varmistettu intraoperatiivisella MRI:llä. 3-4 viikon kuluttua potilaat saavat tavallista sädehoitoa ja/tai kemoterapiaa. Ensisijaisena tavoitteena on varmistaa aikuisilla tehdyistä kokeista tunnetun tavoiteannoksen turvallisuus. Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat kokonaiseloonjääminen 12 kuukauden kohdalla (OS12), vasteiden prosenttiosuus ja indusoitu immuunivaste kasvainta vastaan. Seuranta sisältää neurologisen tilan tarkkaa seurantaa, verikokeita ja aivojen magneettikuvausta. Jos tämä tutkimus osoittaa todisteita turvallisuudesta ja tehokkuudesta, käynnistää monikeskuskliinisen tutkimuksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31190
        • Clinica Universidad de Navarra

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. POTILAAN TAI VANHEMPIEN tietoinen suostumus
  2. Potilaan on tutkijan mielestä kyettävä noudattamaan kaikkia protokollan menettelyjä.
  3. Ikä 1-18 vuotta
  4. Negatiivinen raskauden verikoe hedelmällisille naisille (Nainen katsotaan hedelmälliseksi (WOCBP), eli hedelmälliseksi kuukautisten jälkeen ja ellei pysyvästi steriili. Pysyviin sterilointimenetelmiin kuuluvat kohdun poisto, molemminpuolinen salpingektomia ja molemminpuolinen munanpoisto.
  5. Potilaalla on juuri diagnosoitu DIPG magneettikuvauksessa
  6. Lansky Performance Status ≥ 70 ennen sisällyttämistä
  7. Leesio, jonka tutkija pitää stereotaktista biopsiaa varten. Leesion sijainti mahdollistaa injektion ilman viruksen pääsyä kammiojärjestelmään.
  8. Ei aikaisempaa DIPG-hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakavat infektiot tai väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vaikea munuaisten, maksan, sydämen tai luuytimen vajaatoiminta, jotka eivät tutkijan kriteerien mukaan salli sisällyttämistä. Potilaiden tulee olla kuumetta lähtötasolla [eli < 38 astetta (Cº)].
  2. Tutkimuslääkitys viimeisten 30 päivän aikana.
  3. Potilaat, joilla on immuunipuutos, autoimmuunisairaus tai aktiivinen hepatiitti.
  4. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka saattaa häiritä potilaan kykyä osallistua, jos hän on yli 16-vuotias tai vanhempien kykyä alle 16-vuotiaana, tai antaa tietoon perustuvan suostumuksen tai vaarantaa potilaan kyvyn sietää hoitoa tai mitä tahansa sairautta, joka hämärtää myrkyllisyyttä tai muuttaa vaarallisesti lääkeaineenvaihdunta.
  5. Kasvain, jossa on useita paikkoja tai epäilys DIPG:n MRI:ssä.
  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset jätetään pois, koska on olemassa riski sikiön kehitykselle rekombinanttiviruksesta, joka sisältää solujen kasvuun ja erilaistumiseen liittyviä geenejä.
  7. Vaikea luuytimen hypoplasia.
  8. AST (aspartaattitransaminaasi) ja/tai ALT (alaniinitransaminaasi) > 3 kertaa ylemmän normaalin laboratoriotason
  9. Neutrofiilit < 1 x 109/l
  10. Trombosyytit ≤ 100 x 109/l
  11. Hemoglobiini < 9g/dl

13. Potilaat, joilla on Li-Fraumeni-oireyhtymä tai joiden sukulinjan puutos retinoblastoomageenissä tai siihen liittyvissä reiteissä.

14. Kaikenlaiset rokotukset 30 päivän sisällä ennen DNX-2401:n antamista. 15. Transfuusiot tai lääkkeet (G-CSF) pansytopenian tai muiden hematologisten sairauksien hoitoon 28 päivän sisällä lähtötasosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yhden käden hoito DNX-2401
Yhden haaran viruksen DNX-2401 infuusio kasvainbiopsian jälkeen
Biologinen: DNX-2401
Viruksen infuusio aivoihin pikkuaivojen varren kautta
Muut nimet:
  • Delta-24

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pikkuaivojen kantaan injektoidun DNX-2401:n turvallisuus, siedettävyys ja myrkyllisyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa virusinjektion jälkeen
Kokeessa tarkastellaan hematologista ja neurologista toksisuutta (NCI-CTCAE v 4.03).
12 viikkoa virusinjektion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
OS12
Aikaikkuna: 12 kuukautta virusinjektion jälkeen
Kokonaiseloonjääminen 12 kuukauden iässä
12 kuukautta virusinjektion jälkeen
Kuvien vastaus
Aikaikkuna: 12 kuukautta virusinjektion jälkeen
Täydellinen/osittainen vaste magneettikuvauksessa
12 kuukautta virusinjektion jälkeen
QoL
Aikaikkuna: 12 kuukautta virusinjektion jälkeen
mittaa elämänlaadun perustason arviointia ja mahdollisia muutoksia ajan myötä
12 kuukautta virusinjektion jälkeen
Näytteiden kokoelma
Aikaikkuna: 12 viikkoa virusinjektion jälkeen
Kerää kasvain- ja verinäytteitä tulevaisuuden molekyyli- ja immuunitutkimuksia varten.
12 viikkoa virusinjektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

Yhteistyökumppanit

DNAtrix, Inc.
Alcyone Lifesciences, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Jaime Gallego, MD, PhD, Clinica Universidad de Navarra

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 3. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 3. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D24-DIPG

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Reitin aikana tulokset esitellään tieteellisissä kokouksissa. Oikeudenkäynnin jälkeen IP julkaisee paperin

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neoadjuvanttiterapia

Kliiniset tutkimukset DNX-2401

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa