Onkolytisches Adenovirus, DNX-2401, für naive diffuse intrinsische pontine Gliome

Einschlusskriterien:

1. Informierte Zustimmung des PATIENTEN ODER DER ELTERN
2. Der Patient muss nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sein, alle Protokollverfahren einzuhalten.
3. Alter 1 - 18 Jahre
4. Negativer Schwangerschaftsbluttest bei fruchtbaren Frauen (Eine Frau gilt als gebärfähig (WOCBP), d. h. fruchtbar, nach der Menarche und sofern sie nicht dauerhaft steril ist. Permanente Sterilisationsmethoden umfassen Hysterektomie, bilaterale Salpingektomie und bilaterale Oophorektomie.
5. Patient mit neu diagnostizierter DIPG im MRT
6. Lansky Performance Status ≥ 70 vor Aufnahme
7. Vom Untersucher als für eine stereotaktische Biopsie zugänglich erachtete Läsion. Die Lokalisation der Läsion ermöglicht eine Injektion ohne Eindringen von Viren in das Ventrikelsystem.
8. Keine vorherige Behandlung für DIPG

Ausschlusskriterien:

1. Schwere Infektionen oder interkurrente Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf schweres Nieren-, Leber-, Herz- oder Knochenmarkversagen, die nach den Kriterien des Prüfarztes keine Aufnahme zulassen. Die Patienten müssen zu Studienbeginn fieberfrei sein [d. h. < 38 Grad (Cº)].
2. Prüfmedikation in den letzten 30 Tagen.
3. Personen mit Immunschwäche, Autoimmunerkrankungen oder aktiver Hepatitis.
4. Jeder medizinische oder psychologische Zustand, der die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme beeinträchtigen könnte, wenn er älter als 16 Jahre ist, oder die Fähigkeit der Eltern, wenn er jünger als 16 Jahre ist, oder die Einwilligung nach Aufklärung erteilt oder die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, eine Therapie oder eine Krankheit zu tolerieren, die die Toxizität verschleiert oder sich gefährlich verändert Arzneimittelstoffwechsel.
5. Tumor mit mehreren Lokalisationen oder Zweifel im MRT eines DIPG.
6. Schwangere oder stillende Frauen werden aufgrund des Risikos für die fötale Entwicklung eines rekombinanten Virus ausgeschlossen, das Gene enthält, die mit Zellwachstum und -differenzierung zusammenhängen.
7. Schwere Knochenmarkhypoplasie.
8. AST (Aspartat-Transaminase) und/oder ALT (Alanin-Transaminase) > 3-mal über dem oberen normalen Laborwert
9. Neutrophile < 1 x 109/l
10. Thrombozyten ≤ 100 x 109/l
11. Hämoglobin < 9 g/dl

13. Patienten mit Li-Fraumeni-Syndrom oder mit einem bekannten Keimbahndefizit des Retinoblastom-Gens oder verwandter Signalwege.

14. Impfungen jeglicher Art innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung von DNX-2401. fünfzehn. Transfusionen oder Medikamente (G-CSF) zur Behandlung von Panzytopenie oder anderen hämatologischen Erkrankungen innerhalb von 28 Tagen nach Studienbeginn.