- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03242044
Veleszületett rekeszizomsérvben szenvedő csecsemők újraélesztése ép köldökzsinórral
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CDH súlyos születési rendellenesség, 1:2000-1:3000 élveszületéssel, ahol a rekeszizom defektusa a hasi tartalom mellkasba kerülését, majd az intrathoracalis struktúrák összenyomódását eredményezi. Az intrathoracalis struktúrák összenyomódása pulmonalis és bal kamrai (LV) hypoplasiát és a tüdő érrendszerének abnormális fejlődését eredményezi a méhen belül. Ezek a szív- és tüdőfejlődési rendellenességek a méhen belül, az újszülöttek tartós pulmonális hipertóniájához (PPHN) és születés utáni légzési elégtelenséghez vezetnek. A légzési elégtelenséget intubációval és gépi lélegeztetéssel kezelik. A légzési elégtelenség kezelésén túl az intubáció megakadályozza a levegő bejutását a belekben, valamint a tüdő és a szív további összenyomódását. A CDH-s csecsemőknél a rutin újraélesztés részeként azt követően hajtják végre, hogy a szülő a köldökzsinór elvágásával elválasztja a babát a placentától. A CDH-s csecsemők újraélesztése magában foglalja egy nasogasztrikus szonda (NG) gyomorba helyezését is a magával ragadott levegő és váladék eltávolítására, valamint katéterek elhelyezését a köldökartériában és -vénában a gyógyszerek beadásához (véna), valamint a vérnyomás folyamatos ellenőrzéséhez és vérmintavétel (artéria). Intézményünkben a rutin gyakorlat részeként az újraélesztés kezdeti lépései párhuzamosan zajlanak úgy, hogy míg az egyik csapat intubál és kezdeményez lélegeztetést, valamint az NG cső elhelyezését, addig egy másik csapat köldökzsinórt helyez el. Ez a megközelítés lehetővé tette a kutatók számára, hogy artériás vérgázmintát vegyenek 20 CDH-ban szenvedő csecsemőnél, átlagosan 4 perces életkorban (2-9 perc). A köldökzsinórvér artériás mintákkal összehasonlítva a pCO2 átlagosan 35 Hgmm-rel (11-77 Hgmm) nő a köldökzsinór ABG medián pCO2 55 Hgmm-ről (28-78 Hgmm) 88 Hgmm-re (65-123 Hgmm). Ezen túlmenően a pCO2 medián bázisdeficit -2 ± 0,5350-ről az artériás köldökzsinórvér mintában -7,994 ± 0,8547-re változott a köldökzsinór vérmintában. Az ebből eredő légzési és metabolikus acidózis a szülés utáni 7,289 ± 0,01946 pH-értékét az artériás köldökzsinórvér mintában 7,036 ± 0,02051-re csökkentette. A fenti intézkedések mellett a rutin újraélesztés részeként a kutatók rutinszerűen echokardiográfiás vizsgálatokat végeznek az élet első órájában a pulmonális hipertónia kezelésének iránymutatására. Ezek a vizsgálatok az esetek körülbelül 50%-ában bal kamrai (LV) diszfunkciót és jobbról balra söntölést mutatnak be a ductus arteriosusban. A kutatók azt feltételezik, hogy az LV diszfunkció és a megnövekedett pulmonalis vaszkuláris rezisztencia legalább részben a fent leírt acidemia következménye. Ezen túlmenően, az arteriosus ductusánál a bal bal oldali jobbról balra ható csökkentett előterhelés szintén valószínűleg hozzájárul az LV diszfunkciójához. A jelentős gázcsere-rendellenességekkel és LV-működési zavarokkal küzdő csecsemők standard ellátása az ECMO-mentés a szülőszobán korai szakaszban.
A köldökzsinór szorítása az egyik első beavatkozás, amely a születés után történik. Ez elválasztja a csecsemőt a méhlepénytől, ami egy mérföldkőnek számító időszakot jelent, amely alatt az újszülött önálló entitássá alakul. A születéskor a magzatból az újszülöttbe való átmenet kritikus szakaszt jelent életünkben. A korai vagy azonnali köldökzsinór befogás bevett gyakorlat, ahol a magzat megszületését a köldökzsinór azonnali befogása követi (
Egy nemrégiben végzett tanulmányban doppler-ultrahangot használtak az artériás és vénás köldök véráramlásának mérésére a hüvelyi szülések késleltetett kötélszorítása során. Születés után a szondát a köldökzsinór közepére helyezték, és a vénákban és az artériákban való áramlás mintázatát és időtartamát értékelték a zsinór befogásáig. A csecsemők 90%-ánál a köldökvénás áramlás 4 perc 36 másodpercnél is jelen volt. A csecsemők 83%-ánál még 4 perc és 22 másodperc elteltével is jelen volt a köldökös artériás áramlás, a csecsemők 72%-ánál pedig kétirányú artériás áramlást figyeltek meg. A kétirányú artériás áramlás a születés után 45 másodperccel jelent meg, és átlagosan 2 perc 24 másodpercig tartott (01:37-03:52). Ez a tanulmány azt sugallja, hogy a méhlepény gázcseréje a születés után legalább 4-5 percig aktív maradhat, és azt sugallja, hogy a köldökzsinór befogásának 4-5 perccel történő késleltetése az újraélesztés megkezdésekor kivitelezhető.
Juhmagzatban a lélegeztetés ép köldökzsinórral történő beindításának hatását vizsgálták úgy, hogy a ductus arteriosus, a nyaki és a pulmonalis artériák körül áramlási szondákat helyeztek el, a nyaki és pulmonalis artériákban pedig katétereket helyeztek el a közvetlen nyomásméréshez. A köldökzsinór beszorításával a lélegeztetés megkezdése előtt megnőtt a nyaki artéria és a pulmonalis artéria nyomása, kezdetben nőtt a nyaki artéria véráramlása, majd csökkent, és csökkent a pulmonalis artériás véráramlás és a jobb kamrai kimenet. A carotis és pulmonalis nyomás és áramlás ezen változásait a szívfrekvencia csökkenése kísérte. Mindössze 30 másodperces lélegeztetéssel a köldökzsinór beszorítása előtt megakadályozták a szívfrekvencia, a nyaki és a pulmonalis artériák nyomásának és áramlásának ingadozásait, és a kardiopulmonális átmenet sokkal stabilabb volt.
Az ép köldökzsinórral végzett újraélesztésről szóló első közzétett jelentés a 24 órás hematokrit értékét hasonlította össze koraszülötteknél (23 0/7-31 6/7 hetes GA), randomizáltan 60 másodpercre V (kezdeti folyamatos pozitív légúti nyomás) pozitív nyomás hozzáadásával. lélegeztetés, ha szükséges – késleltetett zsinórszorítás (DCC), V-DCC vagy csak DCC, ahol a csecsemőket megszárították és a hát gyengéd dörzsölésével stimulálták, ha apnoe volt. Ebben a vizsgálatban nem tapasztaltak különbséget a hematokrit csúcsértékben az első 24 órában, a szülőszobában végzett beavatkozásokban, a korai hemodinamikában (agyi oxigenizáció közeli infravörös spektroszkópiával, perctérfogat és lökettérfogat elektromos kardiometriával, illetve a jobb vena cava áramlás funkcionális echokardiográfiával). vagy újszülöttkori eredmények. A légzés kezdete hasonló volt mindkét csoportban, azonban a DCC-t kapó csecsemők hosszabb ideig kaptak stimulációt, mint a V-DCC. Noha a V-DCC nem mutatott előnyt, nem észleltek káros hatásokat, és ez a tanulmány bebizonyította, hogy lehetséges az újraélesztés sértetlen zsinór mellett. Ezen túlmenően, az elsődleges kimeneti mérőszám különbözött a mi érdeklődésünkre számot tartó kérdésünktől, mivel a vizsgálatba bevont csecsemőknél alacsony volt a kardiopulmonális átmenet rendellenességeinek kockázata.
Ebben a protokollban a kutatók az újraélesztés megkezdését javasolják veleszületett rekeszizomsérvben szenvedő csecsemőknél a késleltetett köldökzsinór-szorítás időszakában. Ez egy megvalósíthatósági tanulmány, amely felméri a résztvevők (terhes anya és nagy kockázatú csecsemőik) toleranciáját az újraélesztés ezen módszerével szemben, valamint az újraélesztés optimális beállítását és megközelítését. Ennek a megközelítésnek a toleranciája biztosítaná ezeknek a csecsemőknek a késleltetett zsinórszorítás előnyeit, miközben lehetővé teszi az egyidejű újraélesztést. Ennek a tanulmánynak az első célja az anyai és magzati beavatkozással szembeni tolerancia felmérése, valamint az újraélesztés optimális megközelítésének meghatározása. Ezen túlmenően a kutatók felmérik, hogy az újraélesztés megkezdése a késleltetett zsinórszorítás időszakában stabilizálja-e a gázcserét és megelőzheti-e a születés után fellépő hiperkarbiát és acidózist. A köldökzsinór leszorítása előtti lélegeztetés fiziológiai hatásai miatt a kutatók azt feltételezik, hogy a köldökzsinór leszorítása előtti újraélesztés stabilizálja a kardiopulmonális átmenetet, és csökkenti az LV diszfunkció prevalenciáját ebben a populációban. Ennek a tanulmánynak az eredményei lefektetik egy jövőbeli többközpontú, randomizált vizsgálat alapjait, és valószínűleg befolyásolják a CDH-s újszülöttek születés utáni újraélesztésének módját.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
• 18 éves és idősebb terhes nők, akiknek magzata bal és jobb oldali veleszületett rekeszizomsérv diagnosztizált, és beleegyezik a protokollba.
Kizárási kritériumok:
- Morgagni típusú defektusban szenvedő betegek.
- Magzati endoszkópos légcsőelzáródáson (FETO) átesett csecsemők
- CDH-s csecsemők kromoszóma-rendellenességekkel, 18-as és 13-as triszómiával
- Kétoldali veleszületett rekeszizomsérvben szenvedő csecsemők
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Újraélesztés ép köldökzsinórral
Ez egy egykarú vizsgálat.
A vizsgálatba olyan 18 év feletti terhes nőket vonnak be, akiknek bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvük van, és beleegyeznek a protokollba.
Ez egy kísérleti megvalósíthatósági tanulmány, amely felméri az anyák és a csecsemők toleranciáját az ép köldökzsinórral történő újraélesztéssel szemben, valamint az ép köldökzsinórral végzett előrehaladott újraélesztés optimális módszerét.
Emiatt a betegeket nem randomizálják.
|
10 bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező csecsemőt intubálnak és lélegeztetést indítanak el, miközben a köldökzsinóron keresztül még mindig a placenta keringéséhez kötődnek.
Ezenkívül ezzel egyidejűleg egy orr-gyomorszondát helyeznek a gyomorba, hogy elszívják a magával ragadó levegőt és a váladékot.
5 perc ép köldökzsinórral végzett újraélesztés után a köldökzsinórt elvágják, a csecsemőket elválasztják a méhlepénytől, és az újraélesztést a rutin újszülött újraélesztési protokollok szerint végezzük.
A vizsgálat részeként értékelik a megvalósíthatóságot, az optimális megközelítést, valamint az anyai és csecsemői beavatkozással szembeni toleranciát.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Újraélesztés tűrése ép köldökzsinórral született, veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező csecsemőknél.
Időkeret: 5 perc
|
10 bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező anyát és csecsemőt vonnak be a vizsgálatba, és meghatározzák az anya és a csecsemő ép köldökzsinór melletti újraélesztési toleranciáját.
Az anyai toleranciát a szülés utáni vérzés és a méh atóniájának gyakorisága, a csecsemő toleranciáját a kapilláris vérgáz pH, pCO2 és bázishiány, valamint az 1 percnél hosszabb ideig tartó bradycardia gyakorisága alapján kell értékelni.
|
5 perc
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Újraélesztés megvalósíthatósága ép köldökzsinórral, veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező csecsemőknél.
Időkeret: 5 perc
|
10, bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező anyát és csecsemőt vonnak be a vizsgálatba, és értékelik az ép köldökzsinórral végzett komplex újraélesztés megvalósíthatóságát.
A megvalósíthatóságot az újraélesztésben részt vevők visszajelzései, valamint az újraélesztés hatékonysága a korábbi kontrollokhoz képest értékelik.
A megvalósíthatóság részeként meghatározzák az ép köldökzsinór melletti újraélesztés optimális megközelítését.
|
5 perc
|
|
A csecsemő gázcseréjének értékelése a köldökzsinór leszorítása után
Időkeret: 10 perc
|
10 bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező anyát és csecsemőt vonunk be a vizsgálatba, majd 5 perces, ép köldökzsinórral végzett újraélesztést követően a köldökzsinórt elvágják és a csecsemőt elválasztják az anyától.
Köldökvénás vénás és artériás katétereket helyeznek el, és artériás vérgázt vesznek az artériás pH, a pCO2, PaO2 és a bázishiány értékelésére.
|
10 perc
|
|
A bal kamra működése ép köldökzsinórral végzett újraélesztés után
Időkeret: 20 perc
|
10 bal vagy jobb oldali veleszületett rekeszizomsérvvel rendelkező anyát és csecsemőt vonunk be a vizsgálatba, majd 5 perces, ép köldökzsinórral végzett újraélesztést követően a köldökzsinórt elvágják és a csecsemőt elválasztják az anyától.
Az anyától való elválasztást követően echokardiográfiát végeznek a csecsemő és a bal kamra funkcióiról.
|
20 perc
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jason Gien, MD, University of Colorado, Denver
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Torfs CP, Curry CJ, Bateson TF, Honore LH. A population-based study of congenital diaphragmatic hernia. Teratology. 1992 Dec;46(6):555-65. doi: 10.1002/tera.1420460605.
- Skari H, Bjornland K, Haugen G, Egeland T, Emblem R. Congenital diaphragmatic hernia: a meta-analysis of mortality factors. J Pediatr Surg. 2000 Aug;35(8):1187-97. doi: 10.1053/jpsu.2000.8725.
- Harrison MR, Adzick NS, Nakayama DK, deLorimier AA. Fetal diaphragmatic hernia: pathophysiology, natural history, and outcome. Clin Obstet Gynecol. 1986 Sep;29(3):490-501. No abstract available.
- Schwartz SM, Vermilion RP, Hirschl RB. Evaluation of left ventricular mass in children with left-sided congenital diaphragmatic hernia. J Pediatr. 1994 Sep;125(3):447-51. doi: 10.1016/s0022-3476(05)83293-7.
- Vogel M, McElhinney DB, Marcus E, Morash D, Jennings RW, Tworetzky W. Significance and outcome of left heart hypoplasia in fetal congenital diaphragmatic hernia. Ultrasound Obstet Gynecol. 2010 Mar;35(3):310-7. doi: 10.1002/uog.7497.
- Taira Y, Yamataka T, Miyazaki E, Puri P. Comparison of the pulmonary vasculature in newborns and stillborns with congenital diaphragmatic hernia. Pediatr Surg Int. 1998 Nov;14(1-2):30-5. doi: 10.1007/s003830050429.
- Van Loenhout RB, De Krijger RR, Van de Ven CP, Van der Horst IW, Beurskens LW, Tibboel D, Keijzer R. Postmortem biopsy to obtain lung tissue in congenital diaphragmatic hernia. Neonatology. 2013;103(3):213-7. doi: 10.1159/000345921. Epub 2013 Jan 12.
- Reiss I, Schaible T, van den Hout L, Capolupo I, Allegaert K, van Heijst A, Gorett Silva M, Greenough A, Tibboel D; CDH EURO Consortium. Standardized postnatal management of infants with congenital diaphragmatic hernia in Europe: the CDH EURO Consortium consensus. Neonatology. 2010;98(4):354-64. doi: 10.1159/000320622. Epub 2010 Oct 27.
- Biban P, Filipovic-Grcic B, Biarent D, Manzoni P; International Liaison Committee on Resuscitation (ILCOR); European Resuscitation Council (ERC); American Heart Association (AHA); American Academy of Pediatrics (AAP). New cardiopulmonary resuscitation guidelines 2010: managing the newly born in delivery room. Early Hum Dev. 2011 Mar;87 Suppl 1:S9-11. doi: 10.1016/j.earlhumdev.2011.01.002. Epub 2011 Jan 19.
- Niermeyer S, Velaphi S. Promoting physiologic transition at birth: re-examining resuscitation and the timing of cord clamping. Semin Fetal Neonatal Med. 2013 Dec;18(6):385-92. doi: 10.1016/j.siny.2013.08.008. Epub 2013 Sep 19.
- Rabe H, Diaz-Rossello JL, Duley L, Dowswell T. Effect of timing of umbilical cord clamping and other strategies to influence placental transfusion at preterm birth on maternal and infant outcomes. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Aug 15;(8):CD003248. doi: 10.1002/14651858.CD003248.pub3.
- Committee Opinion No. 684: Delayed Umbilical Cord Clamping After Birth. Obstet Gynecol. 2017 Jan;129(1):1. doi: 10.1097/AOG.0000000000001860.
- Baenziger O, Stolkin F, Keel M, von Siebenthal K, Fauchere JC, Das Kundu S, Dietz V, Bucher HU, Wolf M. The influence of the timing of cord clamping on postnatal cerebral oxygenation in preterm neonates: a randomized, controlled trial. Pediatrics. 2007 Mar;119(3):455-9. doi: 10.1542/peds.2006-2725.
- Vesoulis ZA, Rhoades J, Muniyandi P, Conner S, Cahill AG, Mathur AM. Delayed cord clamping and inotrope use in preterm infants. J Matern Fetal Neonatal Med. 2018 May;31(10):1327-1334. doi: 10.1080/14767058.2017.1315663. Epub 2017 Apr 20.
- Rabe H, Reynolds G, Diaz-Rossello J. A systematic review and meta-analysis of a brief delay in clamping the umbilical cord of preterm infants. Neonatology. 2008;93(2):138-44. doi: 10.1159/000108764. Epub 2007 Sep 21.
- Mercer JS, Vohr BR, McGrath MM, Padbury JF, Wallach M, Oh W. Delayed cord clamping in very preterm infants reduces the incidence of intraventricular hemorrhage and late-onset sepsis: a randomized, controlled trial. Pediatrics. 2006 Apr;117(4):1235-42. doi: 10.1542/peds.2005-1706.
- Backes CH, Huang H, Cua CL, Garg V, Smith CV, Yin H, Galantowicz M, Bauer JA, Hoffman TM. Early versus delayed umbilical cord clamping in infants with congenital heart disease: a pilot, randomized, controlled trial. J Perinatol. 2015 Oct;35(10):826-31. doi: 10.1038/jp.2015.89. Epub 2015 Jul 30.
- Boere I, Roest AA, Wallace E, Ten Harkel AD, Haak MC, Morley CJ, Hooper SB, te Pas AB. Umbilical blood flow patterns directly after birth before delayed cord clamping. Arch Dis Child Fetal Neonatal Ed. 2015 Mar;100(2):F121-5. doi: 10.1136/archdischild-2014-307144. Epub 2014 Nov 11.
- Hutchon DJ. Ventilation before Umbilical Cord Clamping Improves Physiological Transition at Birth or "Umbilical Cord Clamping before Ventilation is Established Destabilizes Physiological Transition at Birth". Front Pediatr. 2015 Apr 20;3:29. doi: 10.3389/fped.2015.00029. eCollection 2015. No abstract available.
- Bhatt S, Alison BJ, Wallace EM, Crossley KJ, Gill AW, Kluckow M, te Pas AB, Morley CJ, Polglase GR, Hooper SB. Delaying cord clamping until ventilation onset improves cardiovascular function at birth in preterm lambs. J Physiol. 2013 Apr 15;591(8):2113-26. doi: 10.1113/jphysiol.2012.250084. Epub 2013 Feb 11.
- Katheria A, Poeltler D, Durham J, Steen J, Rich W, Arnell K, Maldonado M, Cousins L, Finer N. Neonatal Resuscitation with an Intact Cord: A Randomized Clinical Trial. J Pediatr. 2016 Nov;178:75-80.e3. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.07.053. Epub 2016 Aug 26.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17-0788
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Veleszületett rekeszizomsérv
-
Instituto de Genética OcularAktív, nem toborzóLeber Congenital Amaurosis (LCA)Brazília
-
Eyecure Therapeutics Inc.Beijing Tongren HospitalIsmeretlenLeber Congenital Amaurosis, Retinitis PigmentosaKína
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Egyesült Államok, Kanada, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Assiut UniversityJelentkezés meghívóvalIsmétlődő Congenital Talipes EquinovarusEgyiptom
-
Editas Medicine, Inc.BefejezveSzembetegségek | Retina degeneráció | Szembetegségek, örökletes | Látászavarok | Vakság | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Hollandia, Franciaország, Németország
-
ProQR TherapeuticsAktív, nem toborzóSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Szembetegségek, örökletes | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Belgium, Brazília, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Egyesült Államok, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
ProQR TherapeuticsToborzásSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Retina degeneráció | Retina disztrófiák | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekBelgium, Brazília, Kanada, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Laboratoires TheaSepul BioMegszűntSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Szembetegségek, örökletes | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Belgium
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedBefejezveSzembetegségek | Retina betegségek | Szembetegségek, örökletes | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Egyesült Államok, Egyesült Királyság