Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vérőssejt-átültetés sarlósejtes betegségre

2026. március 3. frissítette: City of Hope Medical Center

Kísérleti tanulmány a vegyes kimérizmus előidézésének biztonságosságának és megvalósíthatóságának értékelésére sarlósejtes betegekben COH-MC-17-tel: nem myeloablatív, kondicionáló sémával és CD4+ T-sejt-kimerült haploidentikus hematopoietikus transzplantációval

A vér őssejtek vörösvérsejteket (amelyek oxigént szállítanak), az immunrendszer fehérvérsejtjeit (amelyek harcolnak a fertőzések ellen) és vérlemezkéket (amelyek segítik a vérrögképződést) termelhetnek.

A sarlósejtes analízisben szenvedő betegek rendellenes vörösvértesteket termelnek. A donor vér-őssejt-transzplantációja a súlyos sarlósejtes betegségben szenvedõ betegek kezelési lehetõsége. A donor lehet egészséges, vagy rendelkezhet sarlósejtes tulajdonsággal. A vér-őssejt-transzplantációt intravénás infúzióban (IV) adják be a betegnek. A donor vér őssejtjei ezután normál vörösvérsejteket – valamint más típusú vérsejteket – termelnek a páciensben. Ha két ember vérsejtjei együtt léteznek a páciensben, ezt kevert kimérizmusnak nevezik.

A legtöbb gyermeket sikeresen kezelik egy testvértől (testvértől/nővértől) származó vér őssejtjeivel, akik teljesen megegyeznek a szövettípusukkal (teljesen megfelelő donor). A transzplantáció azonban nem választható azoknak a betegeknek, akiknek (1) súlyos egészségügyi problémái vannak, és/vagy (2) nincs megfelelő donorjuk. A legtöbb betegnek van olyan rokona, aki a szövettípusának a felén osztozik (pl. szülő, gyermek és testvér/testvér), és lehet donor (félig egyező vagy haploidentikus donor).

Súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő felnőtt betegeket sikeresen kezeltek félig megfelelő transzplantációval egy klinikai vizsgálatban. A kutatók azt szeretnék, ha a félig megfelelő transzplantáció több beteg számára válna elérhetővé azáltal, hogy (1) javítja a transzplantáció sikerességét és (2) csökkenti a transzplantációval kapcsolatos szövődményeket.

Ezt a kutatási transzplantációt ebben a kísérleti tanulmányban először tesztelik. Ez különbözik a szokásos transzplantációtól, mert:

  1. Félig egyező rokon adományozókat használunk, és
  2. Olyan új gyógyszerkombinációt (kemoterápiát) alkalmaznak, amely nem irtja ki teljesen a csontvelő sejteket (nem myeloablatív kezelés) a páciens transzplantációra való felkészítésére.
  3. A donor CD4+ T-sejtek többségét (az immunsejtek egy fajtája) eltávolítják (kimerítik), mielőtt a betegnek vér-őssejt-transzplantációt adnának a transzplantációs eredmények javítása érdekében.

Remélhetőleg a kutatási átültetés:

  1. Visszafordítja a sarlósejtes betegséget és javítja a betegek életminőségét,
  2. Csökkenti a mellékhatásokat, és segít a betegnek gyorsabban felépülni a transzplantációból,
  3. Segítsen a betegnek tovább tartani a transzplantációt és
  4. Csökkentse a transzplantációval kapcsolatos súlyos szövődményeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti tanulmány a COH-MC-17 kezelési rend biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározására, valamint arra, hogy a kezelési rend vegyes kiméra státuszt váltson ki súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő betegekben (hemoglobin SS vagy S-βº Thalassemia). A COH-MC-17 kezelési rend egy nem myeloablatív kezelési rendből áll (ciklofoszfamid, pentosztatin és nyúl-anti-timocita globulin (ATG)), amelyet egy CD4+ T-sejt-mentesített haploidentikus hematopoietikus sejttranszplantáció (HaploHCT) követ.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadás:

  1. A hemoglobin SS vagy S-βº Thalassemia sarlósejtes betegség megerősített diagnózisa

  2. Súlyos betegség állapot, amelyet az alábbiak közül egy vagy több jelenléte határoz meg:

    1. Klinikailag jelentős neurológiai esemény (stroke) vagy bármilyen neurológiai hiány, amely 24 óránál hosszabb ideig tart; vagy megnövekedett transzkraniális Doppler sebesség (>200 m/s). A stroke egy 24 óránál hosszabb ideig tartó hirtelen neurológiai változás, amelyet agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) változásai kísérnek.
    2. ≥ 1 akut mellkasi szindróma (ACS) epizód a kórelőzményében a beiratkozást megelőző 2 éves időszakban a szupportív kezelési intézkedések (pl. asztmaterápia és/vagy hidroxi-karbamid).
    3. Évente ≥ 2 súlyos vazookkluzív fájdalomkrízis (VOC) a kórelőzményben a beiratkozást megelőző 2 éves időszakban, a szupportív kezelési intézkedések (azaz fájdalomcsillapítási terv és/vagy hidroxi-karbamidos kezelés) ellenére. Súlyos VOC-nak nevezzük a 2 óránál hosszabb ideig tartó fájdalom epizódját, amely elég erős ahhoz, hogy orvosi ellátást igényeljen. Vegye figyelembe, hogy a 2 óránál tovább tartó priapizmus is VOC-nak minősül.
    4. ≥ 2 ízület csontonekrózisa a szupportív ellátás intézménye ellenére.
    5. Előzetes rendszeres vörösvértest-transzfúziós kezelés, amelynek meghatározása szerint évente ≥ 8 transzfúziót kapott több mint 1 évig az érelzáródásos klinikai szövődmények (pl. fájdalom, stroke és akut mellkasi szindróma)
  3. Egyetlen HLA-nak sem felelt meg testvér, vagy 10/10 nem rokon donor

  4. Kapcsolódó adományozó, aki:

    1. Genotípusosan haploidentikus a HLA-A, B, C és DRB1 lókuszokon ÉS
    2. Megfelel az intézményi kritériumoknak
  5. A korábbi hidroxi-karbamid-terápia sikertelen volt, vagy érzékeny a hidroxi-karbamidra
  6. Megfelel a protokollban meghatározott szervfunkció kritériumoknak
  7. Fogamzóképes nők vagy szexuálisan aktív férfiak: Megegyezés a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásában a vizsgálatba való belépés előtt és 6 hónappal a transzplantáció után.

Kizárási kritériumok

  1. Korábbi őssejt-transzplantáció
  2. Előzetes csontvelő-transzplantáció
  3. Egyidejűleg más vizsgált szerekkel, kemoterápiával, biológiai terápiával vagy sugárterápiával
  4. Mérsékelt és erős CYP3A4 gátlók tervezett alkalmazása
  5. Aktív fertőzés
  6. Nagy műtét az elmúlt 30 napban
  7. Klinikailag jelentős májfibrózis vagy cirrhosis, ha több mint 6 hónapig krónikus transzfúziós kezelésben részesülnek
  8. Aktív rosszindulatú daganatok (a nem melanómás bőrrákok kivételével)
  9. Az anamnézisben előforduló allergiás reakciók, amelyek hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdoníthatók, mint a transzplantáció előtti vagy utáni sémában.
  10. Fogamzóképes korú nők: terhes vagy szoptató

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: COH-MC-17 és immunszuppresszánsok

A résztvevők COH-MC-17-et kapnak: 21 napos, nem myeloablatív kondicionáló kezelést (ciklofoszfamid, pentosztatin és nyúl anti-timocita globulin), majd a 0. napon CD4+ T-sejt-mentesített Haploidentical Hematopoietic Transplantátumot.

Immunszuppresszánsok (takrolimusz és mikofenolát-mofetil) a -1. napon beadva a transzplantációt követő abbahagyásig.

A minimálisan manipulált transzplantációs termék a CliniMACS készülékkel készül.
Drog: Ciklofoszfamid
Szájon át naponta
Más nevek:
  • Cytoxan
Drog: Pentosztatin
Intravénás
Más nevek:
  • NIPENT
Drog: Nyúl anti-timocita globulin
Intravénás
Más nevek:
  • Thymoglobulin
  • Nyúl ATG
Drog: Takrolimusz
Kezdetben IV. Ha a beteg tolerálja, váltson orálisra.
Más nevek:
  • PROGRAF®
Drog: Mikofenolát-mofetil
IV vagy orális
Más nevek:
  • Myfortic
  • MMF
  • CellCept®
Biológiai: CD4+ T-sejt-kimerült Haploidentical Hematopoietic Transplant
Infúzió
Más nevek:
  • CD4+ T-sejt kimerült HaploHCT
  • CD4+ T-sejtek kimerült hematopoietikus progenitor sejt (HPC) termék

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Toxicitás az NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events 4.0 verziója szerint
Időkeret: -22-2 év a transzplantáció után
-22-2 év a transzplantáció után
Elfogadhatatlan toxicitás, legalábbis valószínűleg kapcsolatban áll a COH-MC-17-tel
Időkeret: -22. naptól +60. napig a transzplantáció után
-22. naptól +60. napig a transzplantáció után
A kevert kimérizmus meghatározása szerint 30-90% donorsejtek
Időkeret: +60 nap a transzplantáció után
+60 nap a transzplantáció után
Infúzióra kész CD4+ T-sejt-mentesített vérképző termék előállításának megvalósíthatósága
Időkeret: Az aferézistől a 0. napig
Az aferézistől a 0. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
3. vagy magasabb fokozatú nemkívánatos események
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Neutrophil szám ≥ 500/mm3, a gyógyulásig eltelt idő
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Thrombocytaszám ≥ 20 000/mm3, a gyógyulásig eltelt idő
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Velő kudarca
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
A sarlósejtes betegséggel kapcsolatos szövődmények
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Nem relapszusos mortalitás
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Akut graft versus gazdabetegség az 1994-es Keystone konszenzus kritériumai szerint
Időkeret: Nap + 100 a transzplantáció után
Nap + 100 a transzplantáció után
Krónikus graft versus host betegség a National Institutes of Health konszenzusának 2014. évi kritériumai szerint
Időkeret: + 180. nap, + 1 év és +2 év a transzplantáció után
+ 180. nap, + 1 év és +2 év a transzplantáció után
Általános túlélés
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Betegségmentes túlélés
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Eseménymentes túlélés
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Betegség visszaesés
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Perzisztens posztimmunszuppresszív vegyes kimérizmus
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
5% és 95% közötti donor kimérizmus a transzplantáció után két évvel, legalább 6 hónappal az immunszuppresszáns után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Perzisztens immunszuppresszáns-függő vegyes kimérizmus
Időkeret: +2 évvel a transzplantáció után
5% és 95% közötti donor kimérizmus a transzplantáció után két évvel és immunszuppresszáns kezelés alatt
+2 évvel a transzplantáció után
Teljes kimérizmus: >95% donor kimérizmus
Időkeret: +2 évvel a transzplantáció után
+2 évvel a transzplantáció után
Elsődleges donor graft kudarc: <5% donor kimérizmusként határozható meg a transzplantáció utáni + 30. napon
Időkeret: +30 nap a transzplantáció után
+30 nap a transzplantáció után
Másodlagos donor graft kudarc: < 5% donor kimérizmusként határozható meg a +30. napon túl azoknál a betegeknél, akiknél a donorsejtek száma ≥ 5% volt a +30. napig
Időkeret: > Nap + 30-2 év a transzplantáció után
> Nap + 30-2 év a transzplantáció után
Donor kimérizmus a vérben
Időkeret: +30. nap, +60. nap, +100. nap, +180. nap és +1 év, +1,5 év, +2 év a transzplantáció után
+30. nap, +60. nap, +100. nap, +180. nap és +1 év, +1,5 év, +2 év a transzplantáció után
Donor kimérizmus a csontvelőben
Időkeret: + 100 nap, + 180 nap és + 1 év az átültetés után
+ 100 nap, + 180 nap és + 1 év az átültetés után
Százalékos HbS szint
Időkeret: Kiindulási, majd + 30. nap, + 100. nap, + 180. nap, +1 év, +1,5, +2 év a transzplantáció után
Kiindulási, majd + 30. nap, + 100. nap, + 180. nap, +1 év, +1,5, +2 év a transzplantáció után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Arány donor: recipiens de novo csecsemőmirigy T-sejtek
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
Arány donor: recipiens FoxP3+ szabályozó T-sejtek
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után
A donor tolerancia státusza: recipiens típusú T-sejtek
Időkeret: Legfeljebb 2 év az átültetés után
Legfeljebb 2 év az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

City of Hope Medical Center

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joseph Rosenthal, MD, City of Hope Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. január 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 16453

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel