Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep komórek macierzystych krwi w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

3 marca 2026 zaktualizowane przez: City of Hope Medical Center

Badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i wykonalność indukcji chimeryzmu mieszanego u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z COH-MC-17: niemieloablacyjny schemat kondycjonujący i haploidentyczny przeszczep układu krwiotwórczego zubożony w limfocyty T CD4+

Komórki macierzyste krwi mogą wytwarzać czerwone krwinki (które przenoszą tlen), białe krwinki układu odpornościowego (które zwalczają infekcje) i płytki krwi (które pomagają w krzepnięciu krwi).

Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wytwarzają nieprawidłowe krwinki czerwone. Przeszczep komórek macierzystych krwi od dawcy jest opcją leczenia pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Dawca może być zdrowy lub mieć cechę anemii sierpowatej. Przeszczep komórek macierzystych krwi zostanie podany pacjentowi w postaci wlewu dożylnego (IV). Komórki macierzyste krwi dawcy będą następnie wytwarzać normalne czerwone krwinki – jak również inne rodzaje komórek krwi – u pacjenta. Kiedy u pacjenta współistnieją komórki krwi od dwóch osób, nazywa się to mieszanym chimeryzmem.

Większość dzieci jest skutecznie leczona komórkami macierzystymi krwi od rodzeństwa (brata/siostry), które ma całkowicie ten sam typ tkanki (dawca w pełni dopasowany). Jednak przeszczep nie jest opcją dla pacjentów, którzy (1) mają poważne problemy zdrowotne i/lub (2) nie mają w pełni dopasowanego dawcy. Większość pacjentów będzie miała krewnego, który ma połowę tego samego typu tkanki (np. rodzic, dziecko i brat/siostra) i może być dawcą (dawcą połowicznie dopasowanym lub haploidentycznym).

W badaniu klinicznym dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową skutecznie leczono przeszczepem w połowie dopasowanym. Naukowcy chcieliby, aby przeszczep częściowo dopasowany stał się opcją dla większej liczby pacjentów poprzez (1) poprawę powodzenia przeszczepu i (2) zmniejszenie powikłań związanych z przeszczepem.

Ten przeszczep badawczy jest po raz pierwszy testowany w tym badaniu pilotażowym. Różni się od standardowego przeszczepu, ponieważ:

  1. Zostaną wykorzystani pokrewni dawcy w połowie dopasowani i
  2. Nowa kombinacja leków (chemioterapia), która nie usuwa całkowicie komórek szpiku kostnego (leczenie niemieloablacyjne), zostanie wykorzystana do przygotowania pacjenta do przeszczepu oraz
  3. Większość limfocytów T CD4+ dawcy (rodzaj komórek odpornościowych) zostanie usunięta (wyczerpana) przed podaniem pacjentowi komórek macierzystych krwi w celu poprawy wyników przeszczepu.

Mamy nadzieję, że przeszczep badawczy:

  1. Odwróci niedokrwistość sierpowatokrwinkową i poprawi jakość życia pacjentów,
  2. Zmniejszy skutki uboczne i pomoże pacjentowi szybciej dojść do siebie po przeszczepie,
  3. Pomóż pacjentowi utrzymać przeszczep dłużej i
  4. Ogranicz poważne powikłania związane z przeszczepami.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie pilotażowe mające na celu określenie bezpieczeństwa i wykonalności schematu COH-MC-17 oraz zdolności schematu do wywołania mieszanego stanu chimerycznego u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (hemoglobina SS lub S-βº talasemia). Schemat COH-MC-17 składa się ze schematu niemieloablacyjnego (cyklofosfamid, pentostatyna i królicza globulina antytymocytowa (ATG)), po którym następuje przeszczep haploidentycznych komórek krwiotwórczych zubożonych w limfocyty T CD4+ (HaploHCT).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Włączenie:

  1. Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej talasemii SS lub S-βº

  2. Ciężki stan chorobowy określony przez obecność jednego lub więcej z następujących objawów:

    1. Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający > 24 godziny; lub zwiększona przezczaszkowa prędkość Dopplera (>200 m/s). Udar definiuje się jako nagłą zmianę neurologiczną trwającą dłużej niż 24 godziny, której towarzyszą zmiany w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu.
    2. Historia ≥ 1 epizodu ostrego zespołu klatki piersiowej (ACS) w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania pomimo zastosowania środków opieki podtrzymującej (tj. leczenie astmy i/lub hydroksymocznik).
    3. Historia ≥ 2 ciężkich naczyniowo-okluzyjnych kryzysów bólowych (VOC) rocznie w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania, pomimo wprowadzenia środków opieki podtrzymującej (tj. planu leczenia bólu i/lub leczenia hydroksymocznikiem). Ciężki LZO definiuje się jako epizod bólu trwający ponad 2 godziny, na tyle silny, że wymaga opieki w placówce medycznej. Należy pamiętać, że priapizm, który trwa dłużej niż 2 godziny i wymaga opieki w placówce medycznej, jest również uważany za LZO.
    4. Martwica kości ≥ 2 stawów pomimo zastosowania środków wspomagających.
    5. Wcześniejsze leczenie polegające na regularnej transfuzji krwinek czerwonych, definiowane jako otrzymywanie ≥ 8 transfuzji rocznie przez > 1 rok w celu zapobiegania powikłaniom klinicznym związanym z okluzją naczyń (tj. ból, udar i zespół ostrej klatki piersiowej)
  3. Brak rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA lub dawcy niespokrewnionego dopasowanego w 10/10

  4. Powiązany dawca, który:

    1. Jest genotypowo haploidentyczny w loci HLA-A, B, C i DRB1 ORAZ
    2. Spełnia kryteria instytucjonalne
  5. Nieudana wcześniejsza terapia hydroksymocznikiem lub nietolerancja hydroksymocznika
  6. Spełnia określone w protokole kryteria funkcji narządów
  7. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni aktywni seksualnie: Zgoda na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed rozpoczęciem badania i 6 miesięcy po przeszczepie.

Kryteria wyłączenia

  1. Wcześniejszy przeszczep komórek macierzystych
  2. Przebyty przeszczep szpiku kostnego
  3. Równoczesne inne środki badawcze, chemioterapia, terapia biologiczna lub radioterapia
  4. Planowane zastosowanie umiarkowanych i silnych inhibitorów CYP3A4
  5. Aktywna infekcja
  6. Poważna operacja w ciągu ostatnich 30 dni
  7. Klinicznie istotne zwłóknienie lub marskość wątroby w przypadku przewlekłej transfuzji > 6 miesięcy
  8. Aktywny nowotwór złośliwy (inny niż nieczerniakowy rak skóry)
  9. Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do któregokolwiek ze schematów przed lub po przeszczepie.
  10. Kobiety w wieku rozrodczym: ciężarne lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: COH-MC-17 i immunosupresanty

Uczestnicy otrzymują COH-MC-17: 21-dniowy niemieloablacyjny schemat kondycjonowania (cyklofosfamid, pentostatyna i królicza globulina antytymocytarna), a następnie haploidentyczny przeszczep układu krwiotwórczego zubożony w limfocyty T CD4+ w dniu 0.

Leki immunosupresyjne (takrolimus i mykofenolan mofetylu) podawane od dnia -1 aż do odstawienia po przeszczepie.

Minimalnie manipulowany produkt do przeszczepu jest wytwarzany przy użyciu urządzenia CliniMACS.
Lek: Cyklofosfamid
Codziennie doustnie
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Pentostatyna
Dożylny
Inne nazwy:
  • NIPENT
Lek: Królicza globulina przeciw tymocytom
Dożylny
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
  • Królik ATG
Lek: Takrolimus
Początkowo IV. Jeśli pacjent toleruje, przejdź do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • PROGRAF®
Lek: Mykofenolan mofetylu
IV lub doustnie
Inne nazwy:
  • Myfortic
  • FRP
  • CellCept®
Biologiczny: Haploidentyczny przeszczep układu krwiotwórczego zubożony w komórki T CD4 +
Napar
Inne nazwy:
  • HaploHCT zubożony w limfocyty T CD4+
  • Produkt komórek progenitorowych układu krwiotwórczego (HPC) zubożonych w limfocyty T CD4+

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Toksyczność według NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events wersja 4.0
Ramy czasowe: Dzień -22 do 2 lat po przeszczepie
Dzień -22 do 2 lat po przeszczepie
Niedopuszczalna toksyczność, przynajmniej prawdopodobnie związana z COH-MC-17
Ramy czasowe: Dzień -22 do dnia +60 po przeszczepie
Dzień -22 do dnia +60 po przeszczepie
Chimeryzm mieszany zdefiniowany jako 30-90% komórek dawcy
Ramy czasowe: Dzień +60 po przeszczepie
Dzień +60 po przeszczepie
Możliwość wytworzenia gotowego do infuzji produktu hematopoetycznego zubożonego w limfocyty T CD4+
Ramy czasowe: Od aferezy do dnia 0
Od aferezy do dnia 0

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Liczba neutrofili ≥ 500/mm3, czas do wyzdrowienia
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Liczba płytek krwi ≥ 20 000/mm3, czas do wyzdrowienia
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Niewydolność szpiku
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Powikłania związane z anemią sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi zgodnie z kryteriami konsensusu Keystone z 1994 r
Ramy czasowe: Dzień + 100 po przeszczepie
Dzień + 100 po przeszczepie
Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi zgodnie z kryteriami konsensusu National Institutes of Health z 2014 r
Ramy czasowe: Dzień + 180, + 1 rok i +2 lata po przeszczepie
Dzień + 180, + 1 rok i +2 lata po przeszczepie
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Nawrót choroby
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Uporczywy mieszany chimeryzm postimmunosupresyjny
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Od 5% do 95% chimeryzmu dawcy po dwóch latach od przeszczepu, co najmniej 6 miesięcy po podaniu immunosupresyjnego
Do 2 lat po przeszczepie
Trwały mieszany chimeryzm zależny od leków immunosupresyjnych
Ramy czasowe: +2 lata po przeszczepie
Od 5% do 95% chimeryzmu dawcy po dwóch latach od przeszczepu i na lekach immunosupresyjnych
+2 lata po przeszczepie
Całkowity chimeryzm: >95% chimeryzmu dawcy
Ramy czasowe: +2 lata po przeszczepie
+2 lata po przeszczepie
Niepowodzenie przeszczepu pierwotnego dawcy: Zdefiniowane jako < 5% chimeryzmu dawcy do dnia + 30 dni po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień +30 po przeszczepie
Dzień +30 po przeszczepie
Wtórne niepowodzenie przeszczepu dawcy: Zdefiniowane jako < 5% chimeryzmu dawcy po dniu +30 u pacjentów z wcześniejszą dokumentacją ≥ 5% komórek dawcy do dnia +30
Ramy czasowe: > Dzień + 30 do 2 lat po przeszczepie
> Dzień + 30 do 2 lat po przeszczepie
Chimeryzm dawcy we krwi
Ramy czasowe: Dzień +30, Dzień +60, Dzień +100, Dzień +180 i +1 rok, +1,5 roku, +2 lata po przeszczepie
Dzień +30, Dzień +60, Dzień +100, Dzień +180 i +1 rok, +1,5 roku, +2 lata po przeszczepie
Chimeryzm dawcy w szpiku kostnym
Ramy czasowe: Dzień + 100, Dzień + 180 i + 1 rok po przeszczepie
Dzień + 100, Dzień + 180 i + 1 rok po przeszczepie
Poziomy procentowe HbS
Ramy czasowe: Linia podstawowa, a następnie Dzień + 30, Dzień + 100, Dzień + 180, +1 rok, +1,5, +2 lata po przeszczepie
Linia podstawowa, a następnie Dzień + 30, Dzień + 100, Dzień + 180, +1 rok, +1,5, +2 lata po przeszczepie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Dawca proporcji: biorca komórek T grasicy de novo
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Dawca stosunku: biorca limfocytów T regulatorowych FoxP3+
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie
Status tolerancji dawcy: limfocyty T typu biorcy
Ramy czasowe: Do 2 lat po przeszczepie
Do 2 lat po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Współpracownicy

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph Rosenthal, MD, City of Hope Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 16453

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj