이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

겸상 적혈구 질환에 대한 혈액 줄기 세포 이식

2026년 3월 3일 업데이트: City of Hope Medical Center

COH-MC-17을 사용하는 겸상 적혈구 질환 환자의 혼합 키메라증 유도의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구: 비골수파괴, 컨디셔닝 요법 및 CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 이식

혈액 줄기 세포는 적혈구(산소를 운반함), 면역 체계의 백혈구(감염에 대항함) 및 혈소판(혈액 응고를 돕는)을 생성할 수 있습니다.

낫적혈구병 환자는 비정상적인 적혈구를 생성합니다. 기증자로부터의 혈액 줄기 세포 이식은 중증 겸상 적혈구 질환 환자를 위한 치료 옵션입니다. 기증자는 건강하거나 겸상 적혈구 특성을 가질 수 있습니다. 혈액 줄기 세포 이식은 환자에게 정맥 주입(IV)으로 제공됩니다. 그러면 기증자 혈액 줄기 세포는 환자에게서 정상적인 적혈구뿐만 아니라 다른 유형의 혈액 세포도 만듭니다. 두 사람의 혈액 세포가 환자에게 공존하는 경우를 혼합 키메라증이라고 합니다.

대부분의 소아는 조직 유형이 완전히 동일한 형제자매(형제/자매)(완전 일치 기증자)의 혈액 줄기 세포로 성공적으로 치료됩니다. 그러나 이식은 (1) 심각한 의학적 문제가 있거나 (2) 완전히 일치하는 기증자가 없는 환자에게는 선택 사항이 아닙니다. 대부분의 환자에게는 조직 유형의 절반을 공유하는 친척이 있습니다(예: 부모, 자녀 및 형제/자매)이며 기증자(반일치 또는 일배체 기증자)가 될 수 있습니다.

중증 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 환자는 임상 연구에서 반 일치 이식으로 성공적으로 치료되었습니다. 연구자들은 (1) 이식 성공을 개선하고 (2) 이식 관련 합병증을 줄임으로써 반 일치 이식이 더 많은 환자를 위한 옵션이 되기를 원합니다.

이 연구 이식은 이 파일럿 연구에서 처음으로 테스트되고 있습니다. 다음과 같은 이유로 표준 이식과 다릅니다.

  1. 반 일치 관련 기증자가 사용되며,
  2. 골수 세포를 완전히 제거하지 않는(비골수파괴 치료) 새로운 약물 조합(화학 요법)을 사용하여 환자의 이식을 준비하고,
  3. 대부분의 기증자 CD4+ T 세포(면역 세포의 일종)는 이식 결과를 개선하기 위해 환자에게 혈액 줄기 세포 이식을 제공하기 전에 제거(고갈)됩니다.

연구 이식이 다음과 같기를 바랍니다.

  1. 겸상 적혈구 질환을 역전시키고 환자의 삶의 질을 향상시킬 것입니다.
  2. 부작용을 줄이고 환자가 이식에서 더 빨리 회복하도록 도울 것입니다.
  3. 환자가 이식을 더 오래 유지하고
  4. 심각한 이식 관련 합병증을 줄입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

COH-MC-17 요법의 안전성과 타당성 및 중증 겸상적혈구병 환자(헤모글로빈 SS 또는 S-βº 지중해빈혈)에서 혼합 키메라 상태를 유도하는 요법의 능력을 결정하기 위한 파일럿 연구입니다. COH-MC-17 요법은 비골수파괴 요법(시클로포스파미드, 펜토스타틴 및 토끼 항흉선세포 글로불린(ATG))과 CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 세포 이식(HaploHCT)으로 구성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함:

  1. 헤모글로빈 SS 또는 S-βº 지중해빈혈 낫적혈구병 진단 확인

  2. 다음 중 하나 이상의 존재로 정의되는 중증 질환 상태:

    1. 임상적으로 유의한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 > 24시간 지속되는 임의의 신경학적 결손; 또는 증가된 경두개 도플러 속도(>200m/s). 뇌졸중은 대뇌 자기 공명 영상(MRI) 변화를 동반하는 24시간 이상 지속되는 갑작스러운 신경학적 변화로 정의됩니다.
    2. 지원 치료 조치(즉, 천식 요법 및/또는 수산화요소).
    3. 지원 치료 조치(즉, 통증 관리 계획 및/또는 수산화요소를 사용한 치료)를 시행했음에도 불구하고 등록 전 2년 동안 매년 2회 이상의 중증 혈관 폐쇄성 통증 위기(VOC)의 병력. 중증 VOC는 의료기관에서 치료가 필요할 정도로 심한 통증이 2시간 이상 지속되는 에피소드로 정의됩니다. 2시간 이상 지속되고 의료 시설에서 치료가 필요한 지속발기증도 VOC로 간주됩니다.
    4. 지지 요법 제도에도 불구하고 관절 2개 이상의 골괴사.
    5. 혈관 폐쇄성 임상 합병증(예: 통증, 뇌졸중, 급성 흉부 증후군)
  3. HLA 일치 형제 또는 10/10 일치 비혈연 기증자 없음

  4. 관련 기증자:

    1. HLA-A, B, C 및 DRB1 유전자좌에서 유전형으로 일배체 동일성 AND
    2. 기관 기준 충족
  5. 이전 수산화요소 요법에 실패했거나 수산화요소에 대한 불내성이 있는 경우
  6. 프로토콜 지정 장기 기능 기준 충족
  7. 가임기 여성 또는 성적으로 활동적인 남성: 연구 시작 전 및 이식 후 6개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준

  1. 이전 줄기 세포 이식
  2. 이전 골수 이식
  3. 동시 다른 연구 에이전트, 화학 요법, 생물학적 요법 또는 방사선 요법
  4. 중등도 및 강력한 CYP3A4 억제제의 계획된 사용
  5. 활성 감염
  6. 최근 30일 이내 대수술
  7. 임상적으로 유의미한 간 섬유증 또는 만성 수혈 요법을 받는 경우 > 6개월
  8. 활동성 악성 종양(비흑색종 피부암 제외)
  9. 이식 전 또는 이식 후 요법과 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
  10. 가임기 여성: 임신 또는 모유 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: COH-MC-17 및 면역억제제

참가자는 COH-MC-17을 받습니다: 21일 비골수파괴 컨디셔닝 요법(시클로포스파마이드, 펜토스타틴 및 토끼 항흉선세포 글로불린)과 0일차에 CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 이식이 이어집니다.

면역억제제(타크로리무스 및 미코페놀레이트 모페틸)는 이식 후 중단할 때까지 -1일째부터 제공됩니다.

최소 조작 이식 제품은 CliniMACS 장치를 사용하여 제조됩니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
구두로 매일
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 펜토스타틴
정맥
다른 이름들:
  • 니펜트
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린
정맥
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 토끼ATG
의약품: 타크로리무스
처음에는 IV. 환자가 견디면 경구로 전환하십시오.
다른 이름들:
  • 프로그라프®
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
IV 또는 경구
다른 이름들:
  • 마이포틱
  • MMF
  • 셀셉트®
생물학적: CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 이식
주입
다른 이름들:
  • CD4+ T 세포 고갈된 HaploHCT
  • CD4+ T 세포 고갈된 조혈 전구 세포(HPC) 제품

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 버전 4.0에 대한 NCI 공통 용어 기준에 따른 독성
기간: 이식 후 -22일 ~ 2년
이식 후 -22일 ~ 2년
적어도 COH-MC-17과 관련이 있을 가능성이 있는 허용 불가 독성
기간: 이식 후 -22일 ~ +60일
이식 후 -22일 ~ +60일
30-90% 기증자 세포로 정의되는 혼합 키메라 현상
기간: 이식 후 +60일
이식 후 +60일
주입 가능한 CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품 생산 가능성
기간: 성분 채집에서 0일까지
성분 채집에서 0일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3등급 이상의 이상반응
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
호중구 수 ≥ 500/mm3, 회복 시간
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
혈소판 수 ≥ 20,000/mm3, 회복 시간
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
골수 부전
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
겸상 적혈구 질환 관련 합병증
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
비재발 사망률
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
1994 Keystone Consensus Criteria에 따른 급성 이식편 대 숙주 질환
기간: 일 + 이식 후 100일
일 + 이식 후 100일
2014 국립 보건원 합의 기준에 따른 만성 이식편 대 숙주 질환
기간: Day+ 180, 이식 후 +1년 및 +2년
Day+ 180, 이식 후 +1년 및 +2년
전반적인 생존
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
무질병 생존
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
이벤트 프리 서바이벌
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
질병 재발
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
지속적인 면역억제제 후 혼합 키메라 현상
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 2년, 면역억제제 투여 후 최소 6개월에 기증자 키메라 현상이 5%~95% 사이
이식 후 최대 2년
지속성 면역억제제 의존성 혼합 키메라증
기간: 이식 후 +2년
이식 후 2년 및 면역억제제 투여 시 기증자 키메라 현상이 5% ~ 95% 사이
이식 후 +2년
완전한 키메라: >95% 기증자 키메라
기간: 이식 후 +2년
이식 후 +2년
1차 기증자 이식 실패: 이식 후 1일 + 30일까지 기증자 키메라 현상 < 5%로 정의됨
기간: 이식 후 +30일
이식 후 +30일
2차 기증자 이식 실패: +30일까지 기증자 세포가 5% 이상이라는 사전 기록이 있는 환자에서 +30일 이후에 기증자 키메라 현상이 5% 미만으로 정의됨
기간: > 30일 + 이식 후 최대 2년
> 30일 + 이식 후 최대 2년
혈액 기증자 키메라
기간: 이식 후 +30일, +60일, +100일, +180일 및 +1년, +1.5년, +2년
이식 후 +30일, +60일, +100일, +180일 및 +1년, +1.5년, +2년
골수의 기증자 키메라 현상
기간: Day + 100, Day + 180 및 이식 후 + 1년
Day + 100, Day + 180 및 이식 후 + 1년
백분율 HbS 수준
기간: 기준선, 이식 후 일 + 30일, 일 + 100일, 일 + 180일, +1년, +1.5년, +2년
기준선, 이식 후 일 + 30일, 일 + 100일, 일 + 180일, +1년, +1.5년, +2년

기타 결과 측정

결과 측정
기간
기증자 비율: 수혜자 de novo thymic T 세포
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
기증자 비율: 수혜자 FoxP3+ 조절 T 세포
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년
기증자의 내성 상태: 수혜자 유형 T 세포
기간: 이식 후 최대 2년
이식 후 최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

City of Hope Medical Center

협력자

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

수사관

  • 수석 연구원: Joseph Rosenthal, MD, City of Hope Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 4일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 25일

연구 완료 (추정된)

2027년 1월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 10일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 16453

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

사이클로포스파마이드에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in South Africa

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다