Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Neurális őssejt-transzplantáció sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél (STEMS)

2021. szeptember 2. frissítette: Gianvito MARTINO, IRCCS San Raffaele

Neurális őssejt-transzplantáció sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél: I. fázisú vizsgálat

Ez egy I. fázisú vizsgálat, amely az intratekálisan beadott humán idegi őssejtek (hNSC) megvalósíthatóságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli 0,7x10^6±10% sejttől 5,7x10^6±10% sejt/kg-ig terjedő növekvő dózisban. testsúly, progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, monocentrikus, országos, terápiás feltáró, I. fázisú, nem randomizált, nyílt, nem kontrollált, egyszeri dózis-eszkalációs klinikai vizsgálat.

Minden alany körülbelül 96 hétig vesz részt a vizsgálatban. A részvétel magában foglal egy szűrővizsgálatot -28 és -7 nappal az Advance Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP) beadása előtt.

A klinikai vizitekkel járó nyomon követést 1 és 96 hét között végezzük.

A protokoll összesen négy kezelési kohorszból (TC) fog állni, amelyeket A-tól D-ig jelölnek, és mindegyik kap egyetlen növekvő adag allogén magzati eredetű humán idegi őssejtet (hNSC) intratekálisan, az alábbiak szerint:

  • TC-A: 0,7x10^6 ± 10% sejt/testtömeg-kg;
  • TC-B: 1,4x10^6 ± 10% sejt/testtömeg-kg;
  • TC-C: 2,8x10^6 ± 10% sejt/testtömeg-kg;
  • TC-D: 5,7x10^6 ± 10% sejt/testtömeg-kg.

A hNSC-k intratekális injekciója kórházi körülmények között történik. A vizsgálat a TC-A-val kezdődik, és a B-től D-ig terjedő TC-kbe bevonandó betegek későbbi felvételén megy keresztül.

Minden kohorsz legalább három betegből áll. Biztonsági probléma esetén az egyes TC-k számát hat betegre emelik.

A TC első betegének felvétele után a vizsgálók legalább 14 napot várnak a második beteg kezelésével. Ugyanaz az időintervallum lesz használatos az összes következő páciensnél ugyanazon a TC-n belül. Miután az összes tervezett beteget bevonták egy TC-be, és nincs dóziskorlátozó toxicitás (DLT) a TC-n belül, a vizsgálóknak legalább 3 hónapot kell várniuk, mielőtt áttérnének a felső TC-re. A TC-n belül 1 DLT esetén a kohorsz hat betegre bővül. Ha egy másik DLT-t észlelnek, a jelenlegi adag túlzottnak minősül, és az azonnali alacsonyabb adag a Maximális tolerált dózis (MTD).

A biztonsági ellenőrző testület felülvizsgálja az összes biztonsági dátumot abban az esetben, ha a vizsgálók által értékelt ≥ 3 nemkívánatos esemény (AE), amely „valószínűleg emberi idegi őssejtekkel kapcsolatos”, és minden esetben a TC-k közötti váltások előtt.

Ezt a megközelítést minden TC esetében meg kell ismételni a vizsgálat végéig. A teljes követés végén a vizsgálatba bevont és kezelt összes beteg esetében hosszú távú nyomon követést terveznek, összhangban a vonatkozó nemzeti törvényekkel és a nemzetközi irányelvekkel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • MI
      • Milan, MI, Olaszország, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírása a beteg vagy a betegek jogi oktatói által
  2. 18-55 éves korig
  3. Diagnózis a. Progresszív SM a felülvizsgált MC Donald 2010 kritériumok szerint progresszív lefolyással a 2013-as lublini fenotípus-osztályozás (PMS) szerint, a betegség lefolyásának megfelelően minden jóváhagyott terápia kudarcával vagy intoleranciájával, vagy bármilyen alternatív jóváhagyott terápia nélkül
  4. A betegség progressziójának bizonyítéka az elmúlt 12 hónapban ≥ 0,5 kiterjesztett rokkantsági skála (EDSS) ponttal történő növekedése
  5. A betegség időtartama 2-20 év (beleértve)
  6. Kiterjesztett rokkantsági állapot skála (EDSS) ≥ 6,5
  7. Primer progresszív SM esetén az oligoklonális sáv jelenléte a cerebrospinális folyadékban (CSF) szükséges

Kizárási kritériumok:

Kizárják őket a vizsgálati betegek közül:

  1. bármely aktív vagy krónikus fertőzésben vagy az SM-től eltérő betegségben, beleértve, de nem kizárólagosan, HIV1-2-vel, hepatitis B-vel vagy Hepatitis C-vel való fertőzést és tuberkulózist vagy immunhiányos szindrómákat;
  2. a szűrést megelőző 3 hónapon belül bármilyen immunszuppresszív terápiával kezelték, beleértve, de nem kizárólagosan a natalizumabot és a fingolimodot;
  3. a szűrést megelőző 30 napon belül interferon-béta-val vagy glatiramer-acetáttal kezelték;
  4. a szűrést megelőző 30 napon belül kortikoszteroidokkal kezelték;
  5. ha a szűrést megelőző 30 napon belül visszaesés következett be;
  6. ellenjavallatok vagy intolerancia a vizsgálatban használt bármely gyógyszerre, kezelésre és eljárásra;
  7. terhes, szoptató vagy fogamzóképes korú, aki nem hajlandó a vizsgálat teljes időtartama alatt hatékony* fogamzásgátló módszert alkalmazni;

  8. aki a vizsgáló véleménye szerint bármilyen olyan körülményt felmutat, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt.

    • lásd a http://www.hma.eu/fileadmin/dateien/Human_Medicines/01 útmutatót About_HMA/Working_Groups/CTFG/2014_09_HMA_CTFG_Contraception.pdf

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kezelési kohorsz

Lásd a tanulmány leírását

TC-A: 0,7 x 10^6 ± 10% humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC) / testtömeg kg
Drog: humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC)

A gyógyszerkészítmény (DP) a sejtterápiás gyógyszerkészítmények osztályába (EU-jog) tartozó ATIMP-be sorolható. Az ATIMP humán magzati eredetű idegi őssejtekből (hNSC) áll, amelyeket a vizsgálati orvosi termék dossziéjában (IMPD) meghatározott végső táptalajban újraszuszpendálnak.

Az adagolási javallatokkal kapcsolatban lásd a speciális kezelési csoportokat (TC), A-tól D-ig.

A terméket intratekálisan, lumbálpunkcióval kell beadni.

Más nevek:
  • humán idegi őssejtek (hNCS)
Kísérleti: B kezelési kohorsz

Lásd a tanulmány leírását

TC-B: 1,4 x 10^6 ± 10% emberi magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC-k) / testtömeg kg
Drog: humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC)

A gyógyszerkészítmény (DP) a sejtterápiás gyógyszerkészítmények osztályába (EU-jog) tartozó ATIMP-be sorolható. Az ATIMP humán magzati eredetű idegi őssejtekből (hNSC) áll, amelyeket a vizsgálati orvosi termék dossziéjában (IMPD) meghatározott végső táptalajban újraszuszpendálnak.

Az adagolási javallatokkal kapcsolatban lásd a speciális kezelési csoportokat (TC), A-tól D-ig.

A terméket intratekálisan, lumbálpunkcióval kell beadni.

Más nevek:
  • humán idegi őssejtek (hNCS)
Kísérleti: C kezelési kohorsz

Lásd a tanulmány leírását

TC-C: 2,8 x 10^6 ± 10% humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC) / testtömeg kg
Drog: humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC)

A gyógyszerkészítmény (DP) a sejtterápiás gyógyszerkészítmények osztályába (EU-jog) tartozó ATIMP-be sorolható. Az ATIMP humán magzati eredetű idegi őssejtekből (hNSC) áll, amelyeket a vizsgálati orvosi termék dossziéjában (IMPD) meghatározott végső táptalajban újraszuszpendálnak.

Az adagolási javallatokkal kapcsolatban lásd a speciális kezelési csoportokat (TC), A-tól D-ig.

A terméket intratekálisan, lumbálpunkcióval kell beadni.

Más nevek:
  • humán idegi őssejtek (hNCS)
Kísérleti: Kezelési kohorsz D

Lásd a tanulmány leírását

TC-D: 5,7 x 10^6 ± 10% humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC) / testtömeg kg
Drog: humán magzati eredetű idegi őssejtek (hNSC)

A gyógyszerkészítmény (DP) a sejtterápiás gyógyszerkészítmények osztályába (EU-jog) tartozó ATIMP-be sorolható. Az ATIMP humán magzati eredetű idegi őssejtekből (hNSC) áll, amelyeket a vizsgálati orvosi termék dossziéjában (IMPD) meghatározott végső táptalajban újraszuszpendálnak.

Az adagolási javallatokkal kapcsolatban lásd a speciális kezelési csoportokat (TC), A-tól D-ig.

A terméket intratekálisan, lumbálpunkcióval kell beadni.

Más nevek:
  • humán idegi őssejtek (hNCS)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
RÖVID TÁVÚ (0-24 óra) Teljes túlélés
Időkeret: 0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Élő betegek száma a vizsgálat során
0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
RÖVID TÁVÚ (0-24 óra) Általános biztonság és tolerálhatóság a káros események (AE) rögzítésével mérve
Időkeret: 0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A nem mellékhatások száma élő betegekben a vizsgálat teljes időtartama alatt
0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
RÖVID TÁVÚ (0-24 óra) Betegséggel nem összefüggő neurológiai állapotok változásai
Időkeret: 0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A neurológiai állapotokban bekövetkezett, a betegséggel nem összefüggő változások száma élő betegeknél a vizsgálat során
0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
RÖVID TÁVÚ (0-24 óra) A sikeres intratekális beadási eljárás aránya (megvalósíthatóság)
Időkeret: 0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A sikeres intratekális beadási eljárások száma az összes intratekális beadási eljáráshoz képest a teljes vizsgálatban
0-24 órával a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
KÖZÉPÍTES (1. nap – 14. nap) Teljes túlélés
Időkeret: 1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Élő betegek száma a teljes vizsgálatban
1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
KÖZÉPÍTES (1. nap – 14. nap) Általános biztonság és tolerálhatóság AE-felvétellel mérve
Időkeret: 1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Élő betegek mellékhatásainak száma a teljes vizsgálatban
1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
KÖZÉPÍTES (1. nap – 14. nap) A betegséggel nem összefüggő neurológiai állapotok változásai
Időkeret: 1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A betegséggel nem összefüggő neurológiai állapotokban bekövetkezett változások száma élő betegeknél a teljes vizsgálat során
1-14 nappal a humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
HOSSZÚ TÁVÚ (15. nap - 96. hét) Teljes túlélés
Időkeret: a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Élő betegek száma a teljes vizsgálatban
a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
HOSSZÚ TÁVÚ (15. nap – 96. hét) Általános biztonság és tolerálhatóság AE-felvétellel mérve
Időkeret: a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Az AE-k száma élő betegeknél a teljes vizsgálat során
a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A rosszindulatú daganatok hosszú távú előfordulása
Időkeret: a 0. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A rosszindulatú daganatok előfordulása a teljes vizsgálat során élő betegeknél
a 0. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
Az életminőség-mérőszámok változásainak értékelése
Időkeret: 12, 24, 48, 72 és 96 hét
Az egészséggel összefüggő életminőséget szabványosított kérdőívekkel értékelik
12, 24, 48, 72 és 96 hét
HOSSZÚ TÁVÚ (15. nap - 96. hét) A betegséggel nem összefüggő neurológiai állapotok változásai
Időkeret: a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után
A betegséggel nem összefüggő neurológiai állapotokban bekövetkezett változások száma élő betegeknél a teljes vizsgálat során
a 15. naptól a 96. hétig humán idegi őssejtek (hNSC) intratekális injekciója után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

IRCCS San Raffaele

Együttműködők

Fondazione Italiana Sclerosi Multipla

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Gianvito Martino, IRCCS San Raffaele

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 30.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016-002020-86 (EudraCT)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Még nem ismert, hogy mi a legjobb módja a hozzáférhetővé váló egyéni résztvevői adatok (IPD) hasznosításának

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Progresszív szklerózis multiplex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel