Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep nerwowych komórek macierzystych u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (STEMS)

2 września 2021 zaktualizowane przez: Gianvito MARTINO, IRCCS San Raffaele

Transplantacja nerwowych komórek macierzystych u pacjenta ze stwardnieniem rozsianym: badanie fazy I

Jest to badanie fazy I oceniające wykonalność, bezpieczeństwo i tolerancję podania dooponowo ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC) w rosnącej dawce w zakresie od 0,7x10^6±10% komórek do 5,7x10^6±10% komórek/kg masy ciała. masy ciała u pacjentów z postępującym stwardnieniem rozsianym

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, monocentryczne, krajowe, odkrywcze badanie terapeutyczne, fazy I, nierandomizowane, otwarte, niekontrolowane, badanie kliniczne z eskalacją pojedynczej dawki.

Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez około 96 tygodni. Uczestnictwo będzie obejmować ocenę przesiewową między -28 a -7 dniami przed podaniem produktu leczniczego Advance Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP).

Kontrola z wizytami klinicznymi będzie prowadzona od 1 do 96 tygodni.

Protokół będzie obejmował w sumie cztery kohorty leczenia (TC), oznaczone od A do D, z których każda otrzyma pojedynczą rosnącą dawkę allogenicznych ludzkich nerwowych komórek macierzystych pochodzących z płodu (hNSC) wstrzykniętych dooponowo, jak następuje:

  • TC-A: 0,7x10^6 ± 10% komórek/kg masy ciała;
  • TC-B: 1,4x10^6 ± 10% komórek/kg masy ciała;
  • TC-C: 2,8x10^6 ± 10% komórek/kg masy ciała;
  • TC-D: 5,7x10^6 ± 10% komórek/kg masy ciała.

Dokanałowe wstrzyknięcie hNSC zostanie wykonane w warunkach szpitalnych. Badanie rozpocznie się od TC-A i będzie przechodzić przez kolejne etapy rekrutacji pacjentów, którzy zostaną włączeni do TC od B do D.

Każda kohorta będzie składać się z co najmniej trzech pacjentów. Ze względów bezpieczeństwa liczba pacjentów w każdym TC zostanie zwiększona do sześciu.

Po włączeniu pierwszego pacjenta TC badacze będą czekać co najmniej 14 dni na leczenie drugiego pacjenta. Ten sam odstęp czasowy zostanie zastosowany dla wszystkich kolejnych pacjentów w ramach tego samego TC. Po włączeniu wszystkich planowanych pacjentów do TC i bez toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) w TC, badacze odczekają co najmniej 3 miesiące przed przejściem do górnego TC. W przypadku 1 DLT w ramach TC kohorta zostanie rozszerzona do sześciu pacjentów. Jeśli zostanie zaobserwowany kolejny DLT, obecna dawka zostanie uznana za nadmierną, a natychmiastowa niższa dawka zostanie uznana za maksymalną tolerowaną dawkę (MTD).

Rada monitorująca bezpieczeństwo dokona przeglądu wszystkich danych dotyczących bezpieczeństwa w przypadku ocenianego zdarzenia niepożądanego (AE) ≥ 3 „prawdopodobnie związanego z ludzkimi nerwowymi komórkami macierzystymi” przez badaczy iw każdym przypadku przed zmianą między TC.

To podejście będzie powtarzane dla każdego TC aż do końca badania. Pod koniec całkowitej obserwacji planowana jest długoterminowa obserwacja wszystkich włączonych i leczonych pacjentów w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami krajowymi i międzynarodowymi wytycznymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpis świadomej zgody przez pacjenta lub opiekunów prawnych pacjentów
  2. Wiek od 18 do 55 lat
  3. Diagnoza A. Postępujące stwardnienie rozsiane według zrewidowanych kryteriów MC Donald 2010 z postępującym przebiegiem zgodnie z lubelską klasyfikacją fenotypów (PMS) z 2013 r. z niepowodzeniem lub nietolerancją wszystkich zatwierdzonych terapii zgodnie z przebiegiem choroby lub bez zatwierdzonej alternatywnej terapii
  4. Dowód progresji choroby zdefiniowany jako wzrost o ≥ 0,5 punktu w rozszerzonej skali niepełnosprawności (EDSS) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  5. Czas trwania choroby od 2 do 20 lat (włącznie)
  6. Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) ≥ 6,5
  7. Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane wymaga obecności prążka oligoklonalnego w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)

Kryteria wyłączenia:

Z badania zostaną wykluczeni pacjenci:

  1. z jakąkolwiek aktywną lub przewlekłą infekcją lub chorobami innymi niż stwardnienie rozsiane, w tym między innymi infekcją wirusem HIV1-2, zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C oraz gruźlicą lub zespołami niedoboru odporności;
  2. leczonych jakąkolwiek terapią immunosupresyjną, w tym między innymi natalizumabem i fingolimodem, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  3. leczonych interferonem-beta lub octanem glatirameru w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  4. leczonych kortykosteroidami w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  5. jeśli nawrót wystąpił w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  6. z przeciwwskazaniami lub nietolerancją jakichkolwiek leków, zabiegów i procedur, które będą stosowane w badaniu;
  7. w ciąży lub w okresie laktacji lub w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować skutecznej* metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania;

  8. który w opinii badacza wykazuje jakikolwiek stan wykluczający udział w badaniu.

    • patrz wytyczne http://www.hma.eu/fileadmin/dateien/Human_Medicines/01 About_HMA/Working_Groups/CTFG/2014_09_HMA_CTFG_Contraception.pdf

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta leczenia A

Zobacz opis badania

TC-A: 0,7 x 10^6 ± 10% ludzkich nerwowych komórek macierzystych pochodzenia płodowego (hNSC) / kg masy ciała
Lek: ludzkie nerwowe komórki macierzyste pochodzące z płodu (hNSC)

Produkt leczniczy (DP) można sklasyfikować jako ATIMP należący do klasy Produktów Leczniczych Terapii Komórkowej (prawo UE). ATIMP składa się z ludzkich płodowych nerwowych komórek macierzystych (hNSC) ponownie zawieszonych w swoim końcowym podłożu, zgodnie z definicją w dokumentacji badanego produktu medycznego (IMPD).

Wskazania dotyczące dawkowania można znaleźć w poszczególnych kohortach leczenia (TC), od A do D.

Produkt będzie podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe.

Inne nazwy:
  • ludzkie nerwowe komórki macierzyste (hNCS)
Eksperymentalny: Kohorta leczenia B

Zobacz opis badania

TC-B: 1,4 x 10^6 ± 10% ludzkich nerwowych komórek macierzystych pochodzenia płodowego (hNSC) / kg masy ciała
Lek: ludzkie nerwowe komórki macierzyste pochodzące z płodu (hNSC)

Produkt leczniczy (DP) można sklasyfikować jako ATIMP należący do klasy Produktów Leczniczych Terapii Komórkowej (prawo UE). ATIMP składa się z ludzkich płodowych nerwowych komórek macierzystych (hNSC) ponownie zawieszonych w swoim końcowym podłożu, zgodnie z definicją w dokumentacji badanego produktu medycznego (IMPD).

Wskazania dotyczące dawkowania można znaleźć w poszczególnych kohortach leczenia (TC), od A do D.

Produkt będzie podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe.

Inne nazwy:
  • ludzkie nerwowe komórki macierzyste (hNCS)
Eksperymentalny: Kohorta leczenia C

Zobacz opis badania

TC-C: 2,8 x 10^6 ± 10% ludzkich komórek macierzystych pochodzenia płodowego (hNSC) / kg masy ciała
Lek: ludzkie nerwowe komórki macierzyste pochodzące z płodu (hNSC)

Produkt leczniczy (DP) można sklasyfikować jako ATIMP należący do klasy Produktów Leczniczych Terapii Komórkowej (prawo UE). ATIMP składa się z ludzkich płodowych nerwowych komórek macierzystych (hNSC) ponownie zawieszonych w swoim końcowym podłożu, zgodnie z definicją w dokumentacji badanego produktu medycznego (IMPD).

Wskazania dotyczące dawkowania można znaleźć w poszczególnych kohortach leczenia (TC), od A do D.

Produkt będzie podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe.

Inne nazwy:
  • ludzkie nerwowe komórki macierzyste (hNCS)
Eksperymentalny: Kohorta leczenia D

Zobacz opis badania

TC-D: 5,7 x 10^6 ± 10% ludzkich nerwowych komórek macierzystych pochodzenia płodowego (hNSC) / kg masy ciała
Lek: ludzkie nerwowe komórki macierzyste pochodzące z płodu (hNSC)

Produkt leczniczy (DP) można sklasyfikować jako ATIMP należący do klasy Produktów Leczniczych Terapii Komórkowej (prawo UE). ATIMP składa się z ludzkich płodowych nerwowych komórek macierzystych (hNSC) ponownie zawieszonych w swoim końcowym podłożu, zgodnie z definicją w dokumentacji badanego produktu medycznego (IMPD).

Wskazania dotyczące dawkowania można znaleźć w poszczególnych kohortach leczenia (TC), od A do D.

Produkt będzie podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe.

Inne nazwy:
  • ludzkie nerwowe komórki macierzyste (hNCS)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
KRÓTKOTERMINOWY (0-24 godzin) Całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba pacjentów żyjących w całym badaniu
0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
KRÓTKOTERMINOWY (0-24 godzin) Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja mierzone na podstawie rejestracji zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba zdarzeń niepożądanych u żywych pacjentów w całym badaniu
0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
KRÓTKOTERMINOWE (0-24 godziny) Zmiany w warunkach neurologicznych niezwiązane z chorobą
Ramy czasowe: 0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba zmian w warunkach neurologicznych niezwiązanych z chorobą u żywych pacjentów w całym badaniu
0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
KRÓTKOTERMINOWY (0-24 godziny) Odsetek udanych procedur podania dokanałowego (wykonalność)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba udanych procedur podania dokanałowego w porównaniu do wszystkich procedur podania dokanałowego w całym badaniu
0-24 godzin po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
ŚREDNIOTERMINOWY (dzień 1-dzień 14) Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba żywych pacjentów w całym badaniu
od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
ŚREDNIOTERMINOWY (dzień 1-dzień 14) Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja mierzone na podstawie zapisów AE
Ramy czasowe: od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba AE żywych pacjentów w całym badaniu
od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
ŚREDNIOTERMIN (dzień 1-dzień 14) Zmiany w warunkach neurologicznych niezwiązane z chorobą
Ramy czasowe: od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba zmian w warunkach neurologicznych niezwiązanych z chorobą u żywych pacjentów całego badania
od 1 do 14 dni po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
DŁUGOTERMINOWE (dzień 15 - tydzień 96) Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba żywych pacjentów w całym badaniu
od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
DŁUGOTERMINOWE (dzień 15 - tydzień 96) Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja mierzone za pomocą zapisu AE
Ramy czasowe: od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba zdarzeń niepożądanych u żywych pacjentów w całym badaniu
od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Długotrwała zachorowalność na nowotwory złośliwe
Ramy czasowe: od dnia 0 do tygodnia 96 po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Częstość występowania nowotworów złośliwych u żywych pacjentów całego badania
od dnia 0 do tygodnia 96 po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Ocena zmian miar jakości życia
Ramy czasowe: 12, 24, 48, 72 i 96 tygodni
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie oceniana za pomocą standardowych kwestionariuszy
12, 24, 48, 72 i 96 tygodni
DŁUGOTERMINOWE (dzień 15 - tydzień 96) Zmiany neurologiczne niezwiązane z chorobą
Ramy czasowe: od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)
Liczba zmian w warunkach neurologicznych niezwiązanych z chorobą u żywych pacjentów całego badania
od 15. dnia do 96. tygodnia po dooponowym wstrzyknięciu ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Współpracownicy

Fondazione Italiana Sclerosi Multipla

Śledczy

  • Główny śledczy: Gianvito Martino, IRCCS San Raffaele

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-002020-86 (EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Nie jest jeszcze znany najlepszy sposób wykorzystania danych Uczestnika Indywidualnego (IPD), które staną się dostępne

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Postępujące stwardnienie rozsiane

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj