Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MGTA-456 öröklött anyagcserezavarban szenvedő betegeknél, akik hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esnek át

2021. október 27. frissítette: Magenta Therapeutics, Inc.

2. fázisú, egykarú, nyílt vizsgálat az MGTA-456 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére olyan örökletes anyagcserezavarban (IMD) szenvedő betegeknél, akik vérképző őssejt-transzplantáción (HSCT) esnek át

Ez a vizsgálat az MGTA-456 alkalmazásának biztonságosságát és hatásosságát hivatott értékelni olyan örökletes anyagcserezavarban (IMD) szenvedő betegeknél, akik őssejt-transzplantáción esnek át.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú vizsgálat célja az MGTA-456 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése IMD-ben szenvedő betegeknél mieloablatív kondicionálás és HSCT kezelés után. Az MGTA-456 egy kiterjesztett CD34+ sejtterápiás termék, amelyet a gyors és tartós hematopoietikus beültetés indukálására adnak. A kiválasztott IMD-s betegeknél a transzplantáció várhatóan pótolja a hibás vagy hiányzó fehérjét, és megőrzi az idegrendszer fejlődését. Mivel az MGTA-456 a normál köldökzsinórvérhez képest több HSC-t kínál, várhatóan csökkenti az elhúzódó neutropenia és thrombocytopenia, valamint a graft-elégtelenség, valamint a potenciálisan transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) kockázatát. Hurler-szindrómában (más néven mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), agyi adrenoleukodystrophiában (cALD), metakromatikus leukodystrophiában (MLD) vagy globoid cell leukodystrophiában (GLD) (más néven Krabbe-kór) szenvedő betegek jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 2,5 év alatti életkor Hurler-szindrómában, 2-17 éves korban agyi adrenoleukodystrophiában (cALD), 16 év alatti korban metakromatikus leukodystrophiában (MLD) és 10 évesnél fiatalabb globoid sejtes leukodystrophiában (GLD) (más néven Krabbe)
  • A köldökzsinórvér-graft genetikai vizsgálatot és/vagy enzimaktivitás kimutatását igényli Hurler-szindrómás, MLD- vagy GLD-szindrómás betegeknél, és nagyon hosszú láncú zsírsavakat (VLCFA) tesztelnek, hogy megerősítsék, nincs bizonyíték az ALD-vel összhangban lévő VLCFA-ra.
  • Megfelelő szervműködés
  • A megfelelő donor anyagok elérhetősége

Kizárási kritériumok:

  • Olyan rokon donor elérhetősége, aki nem ugyanazon genetikai hiba hordozója
  • Aktív fertőzés a szűréskor
  • Előzetes mieloablatív kondicionálás
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MGTA-456
Az MGTA-456 egy kiterjesztett CD34+ sejtterápiás vizsgálati termék, amelyet egyetlen köldökzsinórvér-transzplantáció helyettesítésére használnak.
Drog: MGTA-456
A vérképző őssejt-transzplantáció az MGTA-456 sejtterápiás termékkel történik.
Más nevek:
  • HSC835

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beültetéssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 42 nap
A beültetést úgy határozzák meg, hogy az abszolút neutrofilszám (ANC) ≥0,5 × 10⁹/l 3 egymást követő napon keresztül.
42 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az infúziós toxicitásban szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 48 óra
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) előfordulása az MGTA-456 beadását követő 48 órán belül
48 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Magenta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. január 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IMD-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MGTA-456

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel