Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MGTA-456 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami podstupujícími transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

27. října 2021 aktualizováno: Magenta Therapeutics, Inc.

Fáze 2, jednoramenná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti MGTA-456 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD), kteří podstupují transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost a účinnost použití MGTA-456 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD) podstupujících transplantaci kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 2 je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost MGTA-456 u pacientů s IMD po myeloablativním kondicionování a HSCT. MGTA-456 je produktem rozšířené CD34+ buněčné terapie, který je kandidátem na indukci rychlého a trvalého hematopoetického přihojení. U pacientů s vybranými IMD se očekává, že transplantace nahradí defektní nebo chybějící protein a zachová neurovývoj. Vzhledem k tomu, že MGTA-456 nabízí zvýšený počet HSC oproti standardní pupečníkové krvi, očekává se, že sníží rizika prodloužené neutropenie a trombocytopenie a selhání štěpu a potenciálně úmrtnosti související s transplantací (TRM). Do této studie jsou vhodní pacienti s Hurlerovým syndromem (také označovaným jako mukopolysacharidóza-1H (MPS-1H)), cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD), metachromatickou leukodystrofií (MLD) nebo globoidní buněčnou leukodystrofií (GLD) (také označovanou jako Krabbeho choroba). .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk < 2,5 let s Hurlerovým syndromem, věk 2-17 let s mozkovou adrenoleukodystrofií (cALD), věk < 16 let s metachromatickou leukodystrofií (MLD) a věk ≤ 10 let s globoidní buněčnou leukodystrofií (GLD) (také označovaná jako Krabbe)
  • Štěpy z pupečníkové krve vyžadují genetické testování a/nebo prokázání enzymatické aktivity u pacientů s Hurlerovým syndromem, MLD nebo GLD a jsou testovány na mastné kyseliny s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA), aby se potvrdilo, že neexistuje žádný důkaz VLCFA v souladu s ALD
  • Přiměřená funkce orgánů
  • Dostupnost vhodného dárcovského materiálu

Kritéria vyloučení:

  • Dostupnost shodného příbuzného dárce, který není nositelem stejného genetického defektu
  • Aktivní infekce při screeningu
  • Předchozí myeloablativní kondicionování
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MGTA-456
MGTA-456 je rozšířený výzkumný produkt pro CD34+ buněčnou terapii používaný jako náhrada transplantace jediné pupečníkové krve.
Lék: MGTA-456
Transplantace hematopoetických kmenových buněk bude provedena pomocí produktu buněčné terapie MGTA-456.
Ostatní jména:
  • HSC835

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přihojením
Časové okno: 42 dní
Přihojení štěpu je definováno jako dosažení absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥0,5 × 10⁹/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů.
42 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s infuzní toxicitou
Časové okno: 48 hodin
Výskyt nežádoucích účinků (AE) souvisejících s léčbou během 48 hodin po podání MGTA-456
48 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Magenta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

10. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. října 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMD-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MGTA-456

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit