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MGTA-456 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen

27. Oktober 2021 aktualisiert von: Magenta Therapeutics, Inc.

Eine einarmige, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MGTA-456 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit der Verwendung von MGTA-456 bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-2-Studie dient der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MGTA-456 bei Patienten mit IMD nach myeloablativer Konditionierung und HSCT. MGTA-456 ist ein Produktkandidat für eine erweiterte CD34+-Zelltherapie, der verabreicht wird, um eine schnelle und anhaltende hämatopoetische Transplantation zu induzieren. Bei Patienten mit ausgewählten IMDs soll die Transplantation defektes oder fehlendes Protein ersetzen und die Neuroentwicklung erhalten. Da MGTA-456 im Vergleich zu normalem Nabelschnurblut eine erhöhte Anzahl von HSCs bietet, wird erwartet, dass es die Risiken einer verlängerten Neutropenie und Thrombozytopenie und eines Transplantatversagens sowie einer potenziell transplantationsbedingten Mortalität (TRM) verringert. Patienten mit Hurler-Syndrom (auch als Mukopolysaccharidose-1H (MPS-1H) bezeichnet), zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD), metachromatischer Leukodystrophie (MLD) oder Globoidzell-Leukodystrophie (GLD) (auch als Krabbe-Krankheit bezeichnet) sind für diese Studie geeignet .

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter < 2,5 Jahre mit Hurler-Syndrom, Alter 2-17 Jahre mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD), Alter < 16 Jahre mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) und Alter ≤ 10 Jahre mit Globoidzell-Leukodystrophie (GLD) (auch als Krabbe bezeichnet)
  • Nabelschnurbluttransplantate erfordern genetische Tests und/oder Nachweis der Enzymaktivität für Patienten mit Hurler-Syndrom, MLD oder GLD und werden auf sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA) getestet, um zu bestätigen, dass es keine Hinweise auf VLCFA im Einklang mit ALD gibt
  • Ausreichende Organfunktion
  • Verfügbarkeit von geeignetem Spendermaterial

Ausschlusskriterien:

  • Verfügbarkeit eines passenden verwandten Spenders, der nicht Träger des gleichen genetischen Defekts ist
  • Aktive Infektion beim Screening
  • Vorherige myeloablative Konditionierung
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MGTA-456
MGTA-456 ist ein erweitertes CD34+-Zelltherapie-Prüfprodukt, das als Ersatz für eine einzelne Nabelschnurbluttransplantation verwendet wird.
Arzneimittel: MGTA-456
Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen wird mit dem Zelltherapieprodukt MGTA-456 durchgeführt.
Andere Namen:
  • HSC835

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Engraftment
Zeitfenster: 42 Tage
Engraftment ist definiert als das Erreichen einer absoluten Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 0,5 × 10⁹/l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen.
42 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Infusionstoxizitäten
Zeitfenster: 48 Stunden
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) innerhalb von 48 Stunden nach der Verabreichung von MGTA-456
48 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IMD-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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