Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MGTA-456 u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

27 października 2021 zaktualizowane przez: Magenta Therapeutics, Inc.

Jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność MGTA-456 u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) poddawanych przeszczepianiu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności stosowania MGTA-456 u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności MGTA-456 u pacjentów z IMD po otrzymaniu kondycjonowania mieloablacyjnego i HSCT. MGTA-456 jest kandydatem na rozszerzony produkt terapii komórkowej CD34+, podawanym w celu wywołania szybkiego i trwałego wszczepienia hematopoetycznego. Oczekuje się, że u pacjentów z wybranymi IMD przeszczep zastąpi wadliwe lub brakujące białko i zachowa rozwój neurologiczny. Ponieważ MGTA-456 oferuje zwiększoną liczbę HSC w porównaniu ze standardową krwią pępowinową, oczekuje się, że zmniejszy ryzyko przedłużającej się neutropenii i małopłytkowości oraz niewydolności przeszczepu, a także śmiertelności potencjalnie związanej z przeszczepem (TRM). Pacjenci z zespołem Hurlera (określanym również jako mukopolisacharydoza-1H (MPS-1H)), adrenoleukodystrofią mózgową (cALD), leukodystrofią metachromatyczną (MLD) lub leukodystrofią komórek globoidalnych (GLD) (określaną również jako choroba Krabbego) kwalifikują się do tego badania .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek < 2,5 lat z zespołem Hurlera, wiek 2-17 lat z adrenoleukodystrofią mózgową (cALD), wiek < 16 lat z leukodystrofią metachromatyczną (MLD) i wiek ≤ 10 lat z leukodystrofią komórek globoidalnych (GLD) (określaną również jako Krabbe)
  • Przeszczepy krwi pępowinowej wymagają badań genetycznych i/lub wykazania aktywności enzymów u pacjentów z zespołem Hurlera, MLD lub GLD i są badane na obecność bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA) w celu potwierdzenia, że ​​nie ma dowodów na obecność VLCFA zgodnych z ALD
  • Odpowiednia funkcja narządów
  • Dostępność kwalifikującego się materiału dawcy

Kryteria wyłączenia:

  • Dostępność dopasowanego spokrewnionego dawcy, który nie jest nosicielem tej samej wady genetycznej
  • Aktywna infekcja podczas badania przesiewowego
  • Wcześniejsze kondycjonowanie mieloablacyjne
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MGTA-456
MGTA-456 jest ekspandowanym produktem badawczym terapii komórkowej CD34+, stosowanym w zastępstwie pojedynczego przeszczepu krwi pępowinowej.
Lek: MGTA-456
Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych zostanie przeprowadzony za pomocą produktu do terapii komórkowej MGTA-456.
Inne nazwy:
  • HSC835

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wszczepieniem
Ramy czasowe: 42 dni
Wszczepienie definiuje się jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥0,5 × 10⁹/l przez 3 kolejne dni.
42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z toksycznością infuzyjną
Ramy czasowe: 48 godzin
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) w ciągu 48 godzin po podaniu MGTA-456
48 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IMD-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MGTA-456

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj