Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MGTA-456 bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan

27 oktober 2021 bijgewerkt door: Magenta Therapeutics, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek met één arm om de veiligheid en werkzaamheid van MGTA-456 te evalueren bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan

Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van het gebruik van MGTA-456 bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die een stamceltransplantatie ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2-studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van MGTA-456 te evalueren bij patiënten met IMD na myeloablatieve conditionering en HSCT. MGTA-456 is een kandidaat-product voor uitgebreide CD34+-celtherapie dat wordt gegeven om snelle en aanhoudende hematopoëtische implantatie te induceren. Bij patiënten met geselecteerde IMD's wordt verwacht dat transplantatie het defecte of ontbrekende eiwit vervangt en de neurologische ontwikkeling in stand houdt. Aangezien MGTA-456 meer HSC's biedt dan standaard navelstrengbloed, wordt verwacht dat het de risico's van langdurige neutropenie en trombocytopenie en transplantaatfalen, en mogelijk transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) vermindert. Patiënten met het syndroom van Hurler (ook wel mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H) genoemd), cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD), metachromatische leukodystrofie (MLD) of globoïdcelleukodystrofie (GLD) (ook wel de ziekte van Krabbe genoemd) komen in aanmerking voor deze studie .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd < 2,5 jaar met het syndroom van Hurler, leeftijd 2-17 jaar met cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD), leeftijd < 16 jaar met metachromatische leukodystrofie (MLD) en leeftijd ≤ 10 jaar met globoid cell leukodystrophy (GLD) (ook wel Krabbe genoemd)
  • Navelstrengbloedtransplantaten vereisen genetische tests en/of demonstratie van enzymactiviteit voor patiënten met het syndroom van Hurler, MLD of GLD en worden getest op zeer lange keten vetzuren (VLCFA) om te bevestigen dat er geen bewijs is van VLCFA consistent met ALD
  • Voldoende orgaanfunctie
  • Beschikbaarheid van in aanmerking komend donormateriaal

Uitsluitingscriteria:

  • Beschikbaarheid van een gematchte donor die geen drager is van hetzelfde genetische defect
  • Actieve infectie bij screening
  • Voorafgaande myeloablatieve conditionering
  • Geschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MGTA-456
MGTA-456 is een uitgebreid onderzoeksproduct voor CD34+-celtherapie dat wordt gebruikt ter vervanging van een enkelvoudige navelstrengbloedtransplantatie.
Geneesmiddel: MGTA-456
Hematopoëtische stamceltransplantatie zal worden uitgevoerd met het celtherapieproduct MGTA-456.
Andere namen:
  • HSC835

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met engraftment
Tijdsspanne: 42 dagen
Engraftment wordt gedefinieerd als het bereiken van een absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L gedurende 3 opeenvolgende dagen.
42 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met infusietoxiciteit
Tijdsspanne: 48 uur
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) binnen 48 uur na toediening van MGTA-456
48 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 februari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMD-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MGTA-456

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren