Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MGTA-456 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

27. oktober 2021 oppdatert av: Magenta Therapeutics, Inc.

En fase 2, enkeltarms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av MGTA-456 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser (IMD) som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten og effekten av bruk av MGTA-456 hos pasienter med arvelige metabolske lidelser (IMD) som gjennomgår stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2-studien er designet for å evaluere sikkerheten og effekten av MGTA-456 hos pasienter med IMD etter å ha mottatt myeloablativ kondisjonering og HSCT. MGTA-456 er en utvidet CD34+ celleterapi produktkandidat gitt for å indusere rask og vedvarende hematopoietisk engraftment. Hos pasienter med utvalgte IMDer forventes transplantasjon å erstatte defekt eller manglende protein og bevare nevroutvikling. Siden MGTA-456 tilbyr økt antall HSC-er i forhold til standard navlestrengsblod, forventes det å redusere risikoen for forlenget nøytropeni og trombocytopeni og graftsvikt, og potensielt transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM). Pasienter med Hurler syndrom (også referert til som mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), metakromatisk leukodystrofi (MLD) eller globoid celle leukodystrofi (GLD) (også referert til som Krabbe sykdom) er kvalifisert for denne studien .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder < 2,5 år med Hurler syndrom, alder 2-17 år med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), alder < 16 år med metakromatisk leukodystrofi (MLD) og alder ≤ 10 år med globoid celle leukodystrofi (GLD) (også referert til som Krabbe)
  • Navlestrengsblodtransplantasjoner krever genetisk testing og/eller demonstrasjon av enzymaktivitet for pasienter med Hurler syndrom, MLD eller GLD og testes for svært langkjedede fettsyrer (VLCFA) for å bekrefte at det ikke er bevis for VLCFA i samsvar med ALD
  • Tilstrekkelig organfunksjon
  • Tilgjengelighet av kvalifisert givermateriale

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgjengelighet av en matchet-relatert donor som ikke er bærer av samme genetiske defekt
  • Aktiv infeksjon ved screening
  • Tidligere myeloablativ kondisjonering
  • Anamnese med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MGTA-456
MGTA-456 er et utvidet CD34+ celleterapi undersøkelsesprodukt som brukes som erstatning for enkelt navlestrengsblodtransplantasjon.
Legemiddel: MGTA-456
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon vil bli gjort med celleterapiproduktet MGTA-456.
Andre navn:
  • HSC835

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med engraftment
Tidsramme: 42 dager
Engraftment er definert som å oppnå et absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L i 3 påfølgende dager.
42 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med infusjonstoksisitet
Tidsramme: 48 timer
Forekomst av behandlingsutviklede bivirkninger (AE) innen 48 timer etter MGTA-456 administrering
48 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

10. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2021

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IMD-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MGTA-456

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere