조혈모세포이식(HSCT)을 받는 유전성 대사질환 환자의 MGTA-456
2021년 10월 27일 업데이트: Magenta Therapeutics, Inc.
조혈모세포 이식(HSCT)을 받는 유전성 대사 장애(IMD) 환자에서 MGTA-456의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 단일군, 공개 라벨 연구
이 연구는 줄기 세포 이식을 받는 유전성 대사 장애(IMD) 환자에서 MGTA-456 사용의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상 연구는 골수 절제술과 조혈모세포 이식을 받은 후 IMD 환자를 대상으로 MGTA-456의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
MGTA-456은 신속하고 지속적인 조혈 생착을 유도하기 위해 제공되는 확장된 CD34+ 세포 치료제 후보입니다.
선택된 IMD 환자에서 이식은 결함이 있거나 누락된 단백질을 대체하고 신경 발달을 보존할 것으로 예상됩니다.
MGTA-456은 표준 제대혈에 비해 증가된 조혈모세포 수를 제공하기 때문에 장기간의 호중구감소증 및 혈소판감소증 및 이식 실패의 위험과 잠재적인 이식 관련 사망률(TRM)을 줄일 것으로 기대됩니다.
Hurler 증후군(점액다당증-1H(MPS-1H)이라고도 함), 대뇌 부신백질이영양증(cALD), 이색성 백질이영양증(MLD) 또는 구형 세포 백질이영양증(GLD)(크라베병이라고도 함) 환자는 이 연구에 적합합니다. .
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Hurler 증후군이 있는 연령 < 2.5세, 대뇌 부신백질이영양증(cALD)이 있는 연령 2-17세, 이색성 백질이영양증(MLD)이 있는 연령 < 16세 및 구형 세포 백질이영양증(GLD)이 있는 연령 ≤ 10세(Krabbe라고도 함)
- 제대혈 이식편은 Hurler 증후군, MLD 또는 GLD 환자에 대한 유전자 검사 및/또는 효소 활성 입증이 필요하며 ALD와 일치하는 VLCFA의 증거가 없음을 확인하기 위해 VLCFA(매우 긴 사슬 지방산)에 대한 검사를 받습니다.
- 적절한 장기 기능
- 적격 기증자 자료의 가용성
제외 기준:
- 동일한 유전적 결함의 보인자가 아닌 일치하는 관련 기증자의 가용성
- 스크리닝 시 활동성 감염
- 사전 골수파괴 컨디셔닝
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MGTA-456
MGTA-456은 단일 제대혈 이식을 대체하는 데 사용되는 확장된 CD34+ 세포 요법 연구 제품입니다.
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조혈모세포이식은 세포치료제 MGTA-456으로 진행된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착 참가자 수
기간: 42일
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생착은 연속 3일 동안 절대 호중구 수(ANC) ≥0.5 × 10⁹/L를 달성하는 것으로 정의됩니다.
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42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주입 독성이 있는 참가자 수
기간: 48 시간
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MGTA-456 투여 후 48시간 이내에 치료 관련 부작용(AE) 발생률
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48 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 16일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- IMD-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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MGTA-456에 대한 임상 시험
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Magenta Therapeutics, Inc.종료됨
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AerasStatens Serum Institut완전한
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AerasStatens Serum Institut완전한
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EnsomaNational Marrow Donor Program종료됨급성 림프구성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 급성 골수성 백혈병 | 건강한 기증자 | 관련 기증자 가족에게 PBSC 기증미국