MGTA-456 用于接受造血干细胞移植 (HSCT) 的遗传性代谢紊乱患者
2021年10月27日 更新者：Magenta Therapeutics, Inc.
一项评估 MGTA-456 在接受造血干细胞移植 (HSCT) 的遗传性代谢紊乱 (IMD) 患者中的安全性和有效性的 2 期、单臂、开放标签研究
本研究旨在评估在接受干细胞移植的遗传性代谢紊乱 (IMD) 患者中使用 MGTA-456 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该 2 期研究旨在评估 MGTA-456 在接受清髓性调节和 HSCT 后的 IMD 患者中的安全性和有效性。
MGTA-456是一种扩展的CD34+细胞治疗候选产品，用于诱导快速和持续的造血植入。
在患有特定 IMD 的患者中，移植有望替代有缺陷或缺失的蛋白质并保持神经发育。
由于 MGTA-456 提供的 HSC 数量超过标准脐带血，因此有望降低长期中性粒细胞减少症和血小板减少症以及移植物失败以及潜在的移植相关死亡率 (TRM) 的风险。
患有 Hurler 综合征（也称为粘多糖贮积症 1H (MPS-1H)）、脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD)、异染性脑白质营养不良 (MLD) 或球形细胞脑白质营养不良 (GLD)（也称为 Krabbe 病）的患者符合本研究的条件.
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 < 2.5 岁患有 Hurler 综合征，年龄 2-17 岁患有脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD)，年龄 < 16 岁患有异染性脑白质营养不良 (MLD)，年龄 ≤ 10 岁患有球形细胞脑白质营养不良 (GLD)（也称为 Krabbe）
- 脐带血移植物需要对 Hurler 综合征、MLD 或 GLD 患者进行基因检测和/或酶活性证明，并进行极长链脂肪酸 (VLCFA) 检测，以确认没有 VLCFA 与 ALD 一致的证据
- 足够的器官功能
- 合格捐赠材料的可用性
排除标准：
- 匹配相关供体的可用性，该供体不是相同遗传缺陷的携带者
- 筛选时的活动性感染
- 先前的清髓性调节
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：MGTA-456
MGTA-456是一种扩展的CD34+细胞治疗研究产品，用于替代单脐带血移植。
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造血干细胞移植将采用细胞治疗产品MGTA-456进行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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植入的参与者人数
大体时间：42天
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植入定义为连续 3 天实现中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 0.5 × 10⁹/L。
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42天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有输液毒性的参与者人数
大体时间：48小时
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MGTA-456 给药后 48 小时内治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
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48小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Magenta Study Coordinator、Magenta Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年2月9日
初级完成 (实际的)
2020年2月10日
研究完成 (实际的)
2021年1月15日
研究注册日期
首次提交
2018年1月16日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月16日
首次发布 (实际的)
2018年1月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月27日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
MGTA-456的临床试验
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Magenta Therapeutics, Inc.终止
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AerasStatens Serum Institut完全的
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AerasStatens Serum Institut完全的