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MGTA-456 chez les patients atteints de troubles métaboliques héréditaires subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)

27 octobre 2021 mis à jour par: Magenta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MGTA-456 chez les patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)

Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation du MGTA-456 chez les patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) subissant une greffe de cellules souches.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 2 est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MGTA-456 chez les patients atteints de MI après avoir reçu un conditionnement myéloablatif et une GCSH. Le MGTA-456 est un produit candidat de thérapie cellulaire CD34+ élargi administré pour induire une prise de greffe hématopoïétique rapide et soutenue. Chez les patients atteints de MPI sélectionnés, la greffe devrait remplacer les protéines défectueuses ou manquantes et préserver le développement neurologique. Étant donné que le MGTA-456 offre un nombre accru de CSH par rapport au sang de cordon ombilical standard, il devrait réduire les risques de neutropénie et de thrombocytopénie prolongées et d'échec du greffon, et potentiellement la mortalité liée à la greffe (TRM). Les patients atteints du syndrome de Hurler (également appelé mucopolysaccharidose-1H (MPS-1H)), d'adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), de leucodystrophie métachromatique (MLD) ou de leucodystrophie à cellules globoïdes (GLD) (également appelée maladie de Krabbe) sont éligibles pour cette étude .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge < 2,5 ans avec syndrome de Hurler, âge 2-17 ans avec adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), âge < 16 ans avec leucodystrophie métachromatique (MLD) et âge ≤ 10 ans avec leucodystrophie à cellules globoïdes (GLD) (également appelée Krabbe)
  • Les greffes de sang de cordon nécessitent des tests génétiques et/ou une démonstration de l'activité enzymatique pour les patients atteints du syndrome de Hurler, MLD ou GLD et sont testées pour les acides gras à très longue chaîne (VLCFA) pour confirmer qu'il n'y a aucune preuve de VLCFA compatible avec l'ALD
  • Fonction organique adéquate
  • Disponibilité de matériel de donneur éligible

Critère d'exclusion:

  • Disponibilité d'un donneur apparié qui n'est pas porteur du même défaut génétique
  • Infection active au dépistage
  • Conditionnement myéloablatif préalable
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MGTA-456
Le MGTA-456 est un produit expérimental de thérapie cellulaire CD34+ élargi utilisé en remplacement d'une seule greffe de sang de cordon ombilical.
Médicament: MGTA-456
La greffe de cellules souches hématopoïétiques sera réalisée avec le produit de thérapie cellulaire MGTA-456.
Autres noms:
  • HSC835

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec greffe
Délai: 42 jours
La prise de greffe est définie comme l'obtention d'un nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L pendant 3 jours consécutifs.
42 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des toxicités de perfusion
Délai: 48 heures
Incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement dans les 48 heures suivant l'administration du MGTA-456
48 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Magenta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

10 février 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2018

Première publication (Réel)

23 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2021

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IMD-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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