Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MGTA-456 potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)

keskiviikko 27. lokakuuta 2021 päivittänyt: Magenta Therapeutics, Inc.

Vaihe 2, yksihaarainen, avoin tutkimus MGTA-456:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD), joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan MGTA-456:n käytön turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö (IMD), joille tehdään kantasolusiirto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2 tutkimus on suunniteltu arvioimaan MGTA-456:n turvallisuutta ja tehoa IMD-potilailla myeloablatiivisen hoitoon ja HSCT:n jälkeen. MGTA-456 on laajennettu CD34+-soluterapiatuote, jota annetaan indusoimaan nopea ja pitkäkestoinen hematopoieettinen siirto. Potilailla, joilla on valittu IMD-sairaus, elinsiirron odotetaan korvaavan viallisen tai puuttuvan proteiinin ja ylläpitävän hermoston kehitystä. Koska MGTA-456 tarjoaa enemmän HSC:itä kuin tavallinen napanuoraveri, sen odotetaan vähentävän pitkittyneen neutropenian ja trombosytopenian sekä siirteen vajaatoiminnan riskiä ja mahdollisesti siirtoon liittyvää kuolleisuutta (TRM). Potilaat, joilla on Hurler-oireyhtymä (kutsutaan myös nimellä mukopolysakkaridoosi-1H (MPS-1H)), aivo-adrenoleukodystrofia (cALD), metakromaattinen leukodystrofia (MLD) tai globoidisoluleukodystrofia (GLD) (kutsutaan myös Krabben taudiksi) ovat kelvollisia tähän tutkimukseen. .

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä < 2,5 vuotta, jolla on Hurlerin oireyhtymä, 2-17 vuotta aivoadrenoleukodystrofiaa (cALD), ikä < 16 vuotta, jolla on metakromaattinen leukodystrofia (MLD) ja ikä ≤ 10 vuotta globoidisoluleukodystrofiaa (GLD) (kutsutaan myös nimellä Krabbe)
  • Napanuoraverisiirteet edellyttävät geneettistä testausta ja/tai entsyymiaktiivisuuden osoittamista potilailla, joilla on Hurlerin oireyhtymä, MLD tai GLD, ja ne testataan erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) varalta sen varmistamiseksi, että ALD:n kanssa yhdenmukaista VLCFA:ta ei ole.
  • Riittävä elinten toiminta
  • Tukikelpoisen luovutusmateriaalin saatavuus

Poissulkemiskriteerit:

  • Yhteensopivan sukulaisen luovuttajan saatavuus, joka ei ole saman geneettisen vian kantaja
  • Aktiivinen infektio seulonnassa
  • Aikaisempi myeloablatiivinen kuntoutus
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio historiassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MGTA-456
MGTA-456 on laajennettu CD34+-soluterapian tutkimustuote, jota käytetään yhden napanuoran verensiirron korvaamiseen.
Lääke: MGTA-456
Hematopoieettinen kantasolusiirto tehdään soluterapiatuotteella MGTA-456.
Muut nimet:
  • HSC835

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrettyjen osallistujien määrä
Aikaikkuna: 42 päivää
Siirtyminen määritellään absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) saavuttamiseksi ≥0,5 × 10⁹/l kolmena peräkkäisenä päivänä.
42 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Infuusiotoksisuutta sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 48 tuntia
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus 48 tunnin sisällä MGTA-456:n antamisen jälkeen
48 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Magenta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IMD-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MGTA-456

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa