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MGTA-456 in pazienti con disturbi metabolici ereditari sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

27 ottobre 2021 aggiornato da: Magenta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, a braccio singolo, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di MGTA-456 in pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'uso di MGTA-456 in pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di MGTA-456 in pazienti con IMD dopo aver ricevuto condizionamento mieloablativo e HSCT. MGTA-456 è un prodotto candidato per la terapia cellulare CD34+ espanso, somministrato per indurre l'attecchimento ematopoietico rapido e sostenuto. Nei pazienti con IMD selezionati, si prevede che il trapianto sostituisca le proteine ​​difettose o mancanti e preservi lo sviluppo neurologico. Poiché MGTA-456 offre un numero maggiore di HSC rispetto al sangue del cordone ombelicale standard, si prevede che riduca i rischi di neutropenia e trombocitopenia prolungate e fallimento del trapianto e potenzialmente mortalità correlata al trapianto (TRM). I pazienti con sindrome di Hurler (nota anche come mucopolisaccaridosi-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD), leucodistrofia metacromatica (MLD) o leucodistrofia a cellule globoidi (GLD) (nota anche come malattia di Krabbe) sono ammissibili per questo studio .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età < 2,5 anni con sindrome di Hurler, età 2-17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD), età < 16 anni con leucodistrofia metacromatica (MLD) ed età ≤ 10 anni con leucodistrofia a cellule globoidi (GLD) (indicata anche come Krabbe)
  • Gli innesti di sangue del cordone ombelicale richiedono test genetici e/o la dimostrazione dell'attività enzimatica per i pazienti con sindrome di Hurler, MLD o GLD e sono testati per gli acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) per confermare che non ci sono prove di VLCFA compatibili con ALD
  • Adeguata funzionalità degli organi
  • Disponibilità di materiale donatore idoneo

Criteri di esclusione:

  • Disponibilità di un donatore correlato che non sia portatore dello stesso difetto genetico
  • Infezione attiva allo screening
  • Precedente condizionamento mieloablativo
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MGTA-456
MGTA-456 è un prodotto sperimentale per la terapia cellulare CD34+ espanso utilizzato in sostituzione del trapianto di sangue del cordone ombelicale singolo.
Droga: MGTA-456
Il trapianto di cellule staminali emopoietiche sarà effettuato con il prodotto di terapia cellulare MGTA-456.
Altri nomi:
  • HSC835

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con attecchimento
Lasso di tempo: 42 giorni
L'attecchimento è definito come il raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥0,5 × 10⁹/L per 3 giorni consecutivi.
42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con tossicità da infusione
Lasso di tempo: 48 ore
Incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento entro 48 ore dalla somministrazione di MGTA-456
48 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IMD-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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