Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MGTA-456 у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)

27 октября 2021 г. обновлено: Magenta Therapeutics, Inc.

Фаза 2, одногрупповое, открытое исследование для оценки безопасности и эффективности MGTA-456 у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), которым проводится трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)

Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности использования MGTA-456 у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), которым проводится трансплантация стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 2 предназначено для оценки безопасности и эффективности MGTA-456 у пациентов с ИМД после миелоаблативного кондиционирования и ТГСК. MGTA-456 является продуктом-кандидатом для расширенной CD34+ клеточной терапии, назначаемым для индукции быстрого и устойчивого гемопоэтического приживления. Ожидается, что у пациентов с определенными IMD трансплантация заменит дефектный или отсутствующий белок и сохранит развитие нервной системы. Поскольку MGTA-456 предлагает большее количество HSC по сравнению со стандартной пуповинной кровью, ожидается, что он снизит риск длительной нейтропении и тромбоцитопении и отторжения трансплантата, а также потенциально связанную с трансплантацией смертность (TRM). Пациенты с синдромом Гурлера (также называемым мукополисахаридозом-1H (MPS-1H)), церебральной адренолейкодистрофией (cALD), метахроматической лейкодистрофией (MLD) или глобоидно-клеточной лейкодистрофией (GLD) (также называемой болезнью Краббе) подходят для этого исследования. .

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст < 2,5 лет с синдромом Гурлера, возраст 2–17 лет с церебральной адренолейкодистрофией (ХАЛД), возраст < 16 лет с метахроматической лейкодистрофией (МЛД) и возраст ≤ 10 лет с глобоидно-клеточной лейкодистрофией (ГЛД) (также именуемой Краббе)
  • Трансплантаты пуповинной крови требуют генетического тестирования и/или демонстрации ферментативной активности у пациентов с синдромом Гурлера, MLD или GLD, а также проверяются на содержание жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) для подтверждения отсутствия доказательств наличия VLCFA, совместимого с ALD.
  • Адекватная функция органов
  • Наличие подходящего донорского материала

Критерий исключения:

  • Наличие совместимого родственного донора, не являющегося носителем того же генетического дефекта
  • Активная инфекция при скрининге
  • Предварительное миелоаблативное кондиционирование
  • Инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) в анамнезе

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МГТА-456
MGTA-456 представляет собой экспериментальный продукт для клеточной терапии с расширенным набором CD34+, который используется вместо трансплантации одной пуповинной крови.
Лекарство: МГТА-456
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток будет проводиться с использованием продукта клеточной терапии MGTA-456.
Другие имена:
  • HSC835

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с приживлением
Временное ограничение: 42 дня
Приживление определяется как достижение абсолютного количества нейтрофилов (АНЧ) ≥0,5 × 10⁹/л в течение 3 дней подряд.
42 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с инфузионной токсичностью
Временное ограничение: 48 часов
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникающих при лечении, в течение 48 часов после введения MGTA-456
48 часов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Magenta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IMD-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МГТА-456

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Venezuela

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться