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造血幹細胞移植（HSCT）を受ける遺伝性代謝障害患者におけるMGTA-456

2021年10月27日 更新者：Magenta Therapeutics, Inc.

造血幹細胞移植（HSCT）を受ける遺伝性代謝障害（IMD）患者におけるMGTA-456の安全性と有効性を評価する第2相、単一群、非盲検試験

この研究は、幹細胞移植を受けている遺伝性代謝障害 (IMD) 患者における MGTA-456 使用の安全性と有効性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 2 相試験は、骨髄破壊的前処置および HSCT を受けた後の IMD 患者における MGTA-456 の安全性と有効性を評価するように設計されています。 MGTA-456 は、迅速かつ持続的な造血生着を誘導するために投与される拡張 CD34+ 細胞療法製品の候補です。 選択された IMD を有する患者では、移植により欠陥のあるタンパク質または欠落しているタンパク質が置換され、神経発達が維持されることが期待されます。 MGTA-456 は、標準的な臍帯血よりも多くの HSC を提供するため、長期にわたる好中球減少症、血小板減少症、移植片不全、および潜在的な移植関連死亡率 (TRM) のリスクを軽減することが期待されます。 -ハーラー症候群（ムコ多糖症-1H（MPS-1H）とも呼ばれる）、脳副腎白質ジストロフィー（cALD）、異染性白質ジストロフィー（MLD）または球状細胞白質ジストロフィー（GLD）（クラッベ病とも呼ばれる）の患者は、この研究の対象となります.

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 2.5歳未満のハーラー症候群、2～17歳の脳性副腎白質ジストロフィー（cALD）、16歳未満の異染性白質ジストロフィー（MLD）、および10歳未満の球状細胞白質ジストロフィー（GLD）（Krabbeとも呼ばれる）
  • 臍帯血移植片は、ハーラー症候群、MLD、または GLD の患者の遺伝子検査および/または酵素活性の証明を必要とし、ALD と一致する VLCFA の証拠がないことを確認するために超長鎖脂肪酸 (VLCFA) について検査されます。
  • 適切な臓器機能
  • 適格なドナー材料の入手可能性

除外基準:

  • 同じ遺伝的欠陥の保因者ではない適合血縁ドナーの利用可能性
  • スクリーニング時の活動性感染症
  • 以前の骨髄破壊的前処置
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：MGTA-456
MGTA-456 は、単一臍帯血移植の代替として使用される拡張 CD34+ 細胞療法の治験薬です。
薬：MGTA-456
造血幹細胞移植は、細胞治療製品MGTA-456で行います。
他の名前：
  • HSC835

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生着のある参加者の数
時間枠：42日
生着は、好中球絶対数 (ANC) ≥0.5 × 10⁹/L を 3 日間連続して達成することと定義されます。
42日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
注入毒性のある参加者の数
時間枠：48時間
MGTA-456投与後48時間以内の治療に起因する有害事象（AE）の発生率
48時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Magenta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Magenta Study Coordinator、Magenta Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月9日

一次修了 (実際)

2020年2月10日

研究の完了 (実際)

2021年1月15日

試験登録日

最初に提出

2018年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月16日

最初の投稿 (実際)

2018年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年11月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年10月27日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IMD-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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