Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MGTA-456 hos patienter med arvelige metaboliske lidelser, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

27. oktober 2021 opdateret af: Magenta Therapeutics, Inc.

Et fase 2, enkelt-arm, åbent studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​MGTA-456 hos patienter med arvelige metaboliske lidelser (IMD), der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​at bruge MGTA-456 hos patienter med arvelige stofskiftesygdomme (IMD), der gennemgår stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2-studie er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​MGTA-456 hos patienter med IMD efter at have modtaget myeloablativ behandling og HSCT. MGTA-456 er en udvidet CD34+ celleterapi produktkandidat givet for at inducere hurtig og vedvarende hæmatopoietisk engraftment. Hos patienter med udvalgte IMD'er forventes transplantation at erstatte defekt eller manglende protein og bevare neuroudviklingen. Da MGTA-456 tilbyder et øget antal af HSC'er i forhold til standard navlestrengsblod, forventes det at reducere risikoen for forlænget neutropeni og trombocytopeni og graftsvigt og potentielt transplantationsrelateret dødelighed (TRM). Patienter med Hurler syndrom (også kaldet mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), metakromatisk leukodystrofi (MLD) eller globoid celle leukodystrofi (GLD) (også kaldet Krabbe sygdom) er kvalificerede til denne undersøgelse .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder < 2,5 år med Hurler syndrom, alder 2-17 år med cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), alder < 16 år med metakromatisk leukodystrofi (MLD) og alder ≤ 10 år med globoid celle leukodystrofi (GLD) (også kaldet Krabbe)
  • Navlestrengsblodtransplantationer kræver genetisk testning og/eller demonstration af enzymaktivitet for patienter med Hurler syndrom, MLD eller GLD og testes for meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) for at bekræfte, at der ikke er tegn på VLCFA i overensstemmelse med ALD
  • Tilstrækkelig organfunktion
  • Tilgængelighed af berettiget donormateriale

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgængeligheden af ​​en matchet-relateret donor, som ikke er bærer af den samme genetiske defekt
  • Aktiv infektion ved screening
  • Tidligere myeloablativ konditionering
  • Anamnese med human immundefektvirus (HIV) infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MGTA-456
MGTA-456 er et udvidet CD34+ celleterapi-undersøgelsesprodukt, der anvendes til erstatning af enkelt navlestrengsblodtransplantation.
Medicin: MGTA-456
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation vil blive udført med celleterapiproduktet MGTA-456.
Andre navne:
  • HSC835

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med engraftment
Tidsramme: 42 dage
Engraftment er defineret som opnåelse af et absolut neutrofiltal (ANC) ≥0,5 × 109/L i 3 på hinanden følgende dage.
42 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med infusionstoksicitet
Tidsramme: 48 timer
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger (AE'er) inden for 48 timer efter administration af MGTA-456
48 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Magenta Study Coordinator, Magenta Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2021

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IMD-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MGTA-456

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner